目前，推動(dòng)精準醫療實(shí)現既定目標所需的諸多技術(shù)尚處在發(fā)展的早期階段，甚至還沒(méi)有被發(fā)掘出來(lái)。精準醫療計劃也引發(fā)了一些道德、社交和法律方面的問(wèn)題。由于大量健康數據的存在，個(gè)人健康信息的保密工作變得至關(guān)重要。
2015年，精準醫療（PrecisionMedicine）帶火了基因測序；2016年，在海外相關(guān)新藥、新股等刺激及我國利好政策的催化下，精準醫療再度異軍突起。
從診斷到治療，運用精準醫療手段，不僅可以提高醫療效率，降低
藥物副作用，還將大大節約醫療費用，因此精準醫療受到了海內外各國政府的高度重視。而精準醫療領(lǐng)域蘊藏的數百億美元的機會(huì )，也讓越來(lái)越多的國際醫藥巨頭和風(fēng)投機構爭搶著(zhù)布局。
知名風(fēng)投澳銀資本董事總經(jīng)理劉宇在接受記者采訪(fǎng)時(shí)表示，“這一市場(chǎng)未來(lái)的空間可能達到上萬(wàn)億元，目前中國市場(chǎng)規模尚不足百億，但相關(guān)公司的估值總和已接近千億元。不過(guò)，對于好的項目，我們愿意給予更高的容忍度。”
最近，美國精準醫療新星——Celator
制藥有限公司，其股價(jià)創(chuàng )下18天暴漲8倍的財富神話(huà)，震撼了納斯達克市場(chǎng)。歷來(lái)跟隨美股重大新題材進(jìn)行主題炒作的A股，最近精準醫療板塊也出現異動(dòng)，安科生物、北陸藥業(yè)、千山藥機等個(gè)股悉數上漲。已經(jīng)火了幾年的A股相關(guān)板塊是否還有進(jìn)一步掘金的機會(huì )？千億市場(chǎng)背后，還有哪些問(wèn)題亟待解決？
6年后市場(chǎng)將達880億美元
精準醫療是一種基于病人“定制”的醫療模式，借助基因測序、蛋白質(zhì)組學(xué)技術(shù)，以及生物信息與大數據科學(xué)交叉應用，實(shí)現比傳統方式更加精準的治療。
傳統的經(jīng)驗醫學(xué)導致醫療資源浪費和醫療效果欠佳。據統計，美國醫療系統每年因不必要的治療和沒(méi)有效果的治療造成的浪費高達7500億美元，相當于醫療總開(kāi)支的30%。新藥開(kāi)發(fā)業(yè)著(zhù)名專(zhuān)家、前美國食藥監局（FDA）資深新藥審評員龔兆龍博士近日在一個(gè)醫藥會(huì )議上公開(kāi)表示，在腫瘤藥群體中，一個(gè)腫瘤藥平均只對25%的人有效。而精準醫療能夠打破這種局面，針對每個(gè)人的情況，個(gè)性化精準用藥，包括藥的種類(lèi)和劑量。“這是未來(lái)的發(fā)展方向。”
精準醫療以個(gè)人基因組信息為基礎，是在生物分子基礎上的、因人因病而異的個(gè)體化醫療，為病人量身打造最佳的治療方案，以達到治療效果最大化和副作用最小化。記者注意到，盡管精準醫療是一個(gè)相對較新的事物，但這種概念已或多或少地存在于醫療健康領(lǐng)域多年。
為進(jìn)一步了解精準醫療市場(chǎng)的機會(huì )，記者查閱了市場(chǎng)調研機構ResearchandMarkets去年末發(fā)布的《全球精準醫療市場(chǎng)（2015~2022）報告》。報告稱(chēng)，到2022年，全球精準醫療市場(chǎng)規模將達到880億美元，2015~2022年，預計該行業(yè)復合年均增長(cháng)率為12.6%，北美和歐洲將成為精準醫療市場(chǎng)的領(lǐng)頭羊。
報告還指出，目前精準醫療產(chǎn)業(yè)的大多數突破來(lái)自于癌癥醫療技術(shù)的進(jìn)步。2004年，被診斷出癌癥的病患獲得正確治療的幾率是10%，而目前這一幾率已經(jīng)達到70%~80%。
美國精準醫療短期主攻癌癥領(lǐng)域
精準醫療市場(chǎng)逐步走向成熟，除受到個(gè)性化治療需求日益增長(cháng)外，技術(shù)性創(chuàng )新和進(jìn)步（包括基于生物標記物的測試、下一代基因測序及精準影像技術(shù)）推動(dòng)外，政府的支持也起到了重要作用。
2015年初，美國就啟動(dòng)了精準醫療計劃（PrecisionMedicineInitiative），根據白宮官網(wǎng)發(fā)布的精準醫療計劃相關(guān)細節顯示：
2016年，美國財政預算撥付給美國國立衛生研究院（NIH）、美國食藥監督管理局（FDA）、美國國家醫療信息技術(shù)協(xié)調辦公室（ONC）等機構共2.15億美元，用于資助精準醫療領(lǐng)域的科學(xué)研究、創(chuàng )新發(fā)展。其中，資助NIH1.3億美元，用于百萬(wàn)人群規模的醫療研究，以促進(jìn)對健康和疾病的認識，同時(shí)為形成數據共享機制打下基礎；資助美國國家癌癥研究所（NCI）7000萬(wàn)美元用于腫瘤基因組學(xué)研究，開(kāi)發(fā)更加有效的腫瘤治療方法。
現階段，NIH正在利用這筆資金建立國家級的大規模研究群組。一項研究數據顯示：每投入人類(lèi)基因組計劃1美元，產(chǎn)生的回報將達到140美元。
記者從NIH官網(wǎng)獲悉，針對不同階段，美國精準醫療計劃設立了短期和長(cháng)期目標。短期內，將集中火力攻克癌癥領(lǐng)域，目標是擴大精準醫療在癌癥研究中的應用。美國國家癌癥研究所（NCI）希望通過(guò)不斷積累的
遺傳學(xué)和生物學(xué)疾病知識，發(fā)現針對各類(lèi)癌癥的新型及更有效的治療方法；長(cháng)期目標則是將精準醫療推廣到大規模的衛生和醫療保健領(lǐng)域。就目前看，精準醫療在日常醫療保健中發(fā)揮的作用還相對有限。
為此，NIH計劃啟動(dòng)一項針對全美境內至少100萬(wàn)名自愿者的研究。參與者需要提供自身的基因數據、生物樣本及其他健康信息，而這些數據會(huì )被用于大范圍的疾病研究，最終實(shí)現更好地預測疾病風(fēng)險、了解疾病發(fā)生原因，并找出改進(jìn)的診斷和治療策略。
海外市場(chǎng)上，目前除美國外，英國和澳大利亞都已在精準醫療市場(chǎng)開(kāi)展布局。英國首相大衛·卡梅倫在2012年就提出了“十萬(wàn)基因組計劃”，并于2014年春天正式啟動(dòng)，擬于2017年前完成10萬(wàn)人基因組測序工作。澳大利亞的“十萬(wàn)基因組計劃”也于2015年底推出。
在美國，目前精準醫療技術(shù)的臨床應用才開(kāi)始不久，成功的公司為數不多。專(zhuān)注美國基因檢測隱形醫療的MyriadGenetics（NASDAQ：MYGN）公司依靠乳腺癌的Brac1/Brac2的易感基因檢測產(chǎn)品，每年能獲得數億美元的收入。而今年1月遞交上市申請的基因編輯技術(shù)公司Editas則宣布已經(jīng)能夠利用基因編輯技術(shù)進(jìn)行眼科疾病治療，也是CRISPR基因編輯領(lǐng)域首家IPO公司。
知名風(fēng)投機構澳銀資本告訴記者，“基因檢測是精準醫療的入口”。劉宇向記者透露，目前已看了很多精準醫療、基因檢測方面的項目，“我們的感受是，這里面魚(yú)龍混雜，有很多創(chuàng )業(yè)項目并不是想象中那么靠譜。”
“富礦”背后：一大堆棘手問(wèn)題待解決
看上去，精準醫療是個(gè)價(jià)值數百億美元的“富礦”，但就現階段來(lái)說(shuō)，這個(gè)行業(yè)仍然存在很多現實(shí)問(wèn)題。
記者了解到，即便是在精準醫療產(chǎn)業(yè)發(fā)展較快的美國，目前還有很多醫生不具備DNA檢測資格，或者說(shuō)無(wú)法準確地向病人解讀檢測結果。
《紐約客》雜志（TheNewYorker）刊登過(guò)一個(gè)真實(shí)的案例。受訪(fǎng)者是波士頓兒童醫院的遺傳學(xué)家大衛·米勒，當時(shí)一對夫婦帶著(zhù)他們5歲大的女兒來(lái)看病。這個(gè)女孩個(gè)頭很小，看起來(lái)協(xié)調性也不太好，而且身體很容易受到外部感染。之前的醫生給她做過(guò)DNA測試，想借此了解她的身體
發(fā)育遲緩是否和已知的遺傳狀況有關(guān)。這名醫生根據DNA檢測結果認定，小女孩的染色體22q11區域缺失——這意味著(zhù)她患上了迪格奧爾格綜合征（Di-George）。這種綜合征通常表現為學(xué)習和生長(cháng)緩慢及心臟畸形，病人后期發(fā)展成精神疾病，如精神分裂癥的風(fēng)險也在增加。目前，尚沒(méi)有已知的治愈方法。
米勒拿到這份檢測報告后，對此進(jìn)行了重審，他發(fā)現染色體22缺失的位置，并不是導致迪格奧爾格綜合征的相同位置，這很有可能是一個(gè)微不足道的遺傳標志。米勒的結論是：這個(gè)身材矮小的小女孩其實(shí)沒(méi)有患上迪格奧爾格綜合征。這一結果讓女孩的父母大舒了一口氣。
記者查詢(xún)美國媒體近幾年相關(guān)報道后發(fā)現，類(lèi)似的誤診是較為普遍的，而這些錯誤造成的傷害遠遠超過(guò)了煽動(dòng)病患或其父母的焦慮情緒。2012年《癌癥》雜志上的一份研究，描述了一個(gè)接受子宮切除手術(shù)女人的案例，這種極端手術(shù)背后，是對基因測試結果的誤判，但這個(gè)女人因此永遠失去了生育能力。
盡管發(fā)展迅速，精準醫療依然是一個(gè)年輕且正在成長(cháng)中的領(lǐng)域。
目前，推動(dòng)精準醫療實(shí)現既定目標所需的諸多技術(shù)尚處在發(fā)展的早期階段，甚至還沒(méi)有被發(fā)掘出來(lái)。例如，面對全美來(lái)自各大醫院、診所的逾100萬(wàn)名自愿者，研究人員需要找到數據收集的標準化方法，也需要找到有效的辦法將大量的病患信息存儲于數據庫。
精準醫療計劃也引發(fā)了一些道德、社交和法律方面的問(wèn)題。由于大量健康數據的存在，個(gè)人健康信息的保密工作變得至關(guān)重要。從受試群體角度說(shuō)，也需要理解參與研究的利弊，這意味著(zhù)研究者需要開(kāi)發(fā)出一套嚴格的知情同意（informedconsent）程序。
此外，成本也是一個(gè)問(wèn)題。精準醫療計劃本身就會(huì )帶來(lái)數百萬(wàn)美元的成本，隨著(zhù)項目不斷推進(jìn)，未來(lái)數年需要源源不斷地給予資金支持。類(lèi)似基因測序這種技術(shù)，現階段價(jià)格仍然很昂貴（盡管測序的成本下降很快），而開(kāi)發(fā)用于基因或分子特征靶向治療的藥物也價(jià)格不菲。承擔這些靶向藥物成本的第三方付款人（例如私人保險公司），也很可能面臨資金壓力。
如果精準醫療將來(lái)發(fā)展成為日常健康醫療的一部分，那么醫生和其他醫療提供商需要具備更深厚的分子遺傳學(xué)和生物化學(xué)的知識功底。在這個(gè)過(guò)程中，他們會(huì )愈發(fā)頻繁地發(fā)現，自己不僅需要解釋遺傳測試結果，還需要了解這些信息如何對應到后期的治療或前期預防當中，并向病人準確地傳達這些信息。
美國上市公司樣本
樣本1：白血病新藥測試獲重大突破Celator18天漲8倍
近期，美國一家名不見(jiàn)經(jīng)傳的小型生物制藥公司，因18個(gè)交易日股價(jià)暴漲逾8倍，一舉成為美股大明星，吸引了包括投資大鱷史蒂夫·科恩在內的大舉買(mǎi)入。
白血病新藥獲突破性進(jìn)展
據記者了解，這家股價(jià)一飛沖天的公司全名是Celator制藥公司（NASDAQ：CPXX），于2014年10月在納斯達克上市。據官網(wǎng)介紹，公司主業(yè)是開(kāi)發(fā)及生產(chǎn)高級生物制藥產(chǎn)品，研發(fā)并分銷(xiāo)治療癌癥、白血病和小細胞肺癌的治療方法，服務(wù)遍及美國和加拿大。
3月中旬，Celator公司突然公布了一項重大利好：在幫助高危老年白血病患者延長(cháng)壽命方面，公司大力推進(jìn)的Vyxeos療法，比目前針對后期臨床試驗的標準化護理方案效果更顯著(zhù)。
在針對309名高危（二級）急性髓性白血?。ˋML）患者的臨床III期研究中，通過(guò)Vyxeos療法的，即接受新型白血病藥物CPX—351的受試者，從試驗日開(kāi)始算起，平均壽命達到9.6個(gè)月。而那些獲得標準的阿糖胞苷和柔
紅霉素組合治療的受試者，平均壽命為6個(gè)月。統計數據顯示，這項試驗進(jìn)行兩年后，Vyxeos試驗組中病患的存活率約為31.1%，而標準治療組的存活率為12.3%。
據Celator公司報告，兩組試驗組產(chǎn)生的副作用水平相當。事實(shí)上，Vyxeos包含的兩種藥物，與傳統的標準護理方案是一致的，但是卻利用了一種創(chuàng )新的劑型和載藥技術(shù)，在CPX-351中，兩種藥物的比例為5：1，以盡可能發(fā)揮兩種藥物在循環(huán)中所需比例。
對于這個(gè)令人欣喜的試驗結果，公司表示會(huì )向有關(guān)方面提交申請，爭取今年底拿到美國官方批準，并在2017年第一季度拿到歐洲地區的批準。消息曝光后，Celator股價(jià)出現飆升。
大佬科恩日凈賺2000萬(wàn)美元
Celator這款新藥對抗的AML（acutemyeloidleukemia），是一種快速惡化的白血病，年紀越大發(fā)生幾率越高。在超過(guò)60歲的病患中，不超過(guò)10%可以存活5年。
3月14日，Celator公司公布了這款新藥的突破性進(jìn)展，隨后盤(pán)中停牌；次日復牌，開(kāi)盤(pán)旋即暴漲386%，在當天最后半小時(shí)的交易中，股價(jià)再度飆升，最后以437%的驚人漲幅報收于9.03美元，領(lǐng)漲納斯達克。要知道，3月14日停牌前，Celator的股價(jià)只有1.68美元。截至4月22日，Celator市值為5.72億美元，從復牌之日算起，該股累計漲幅已達到836.3%。根據美國證交會(huì )要求，由于股價(jià)異動(dòng)，在3月15日收市后，持股比例超過(guò)5%的投資者需披露持倉情況。在Celator股東名單中驚現美知名對沖基金經(jīng)理史蒂夫·科恩。披露信息顯示，科恩持有8.3%的Celator股權，目前為Celator制藥的第一大機構持有人，且上述股份都是在Celator宣布新藥測試成功后第一時(shí)間買(mǎi)進(jìn)的。
據商業(yè)內幕報道，科恩通過(guò)其家族式資產(chǎn)管理公司Point72，獲得了大約280萬(wàn)股的Celator股份，買(mǎi)入價(jià)在1.5~2.10美元，僅3月15日當天，就凈賺2000多萬(wàn)美元。Point72當前資產(chǎn)規模約為110億美元。
樣本2：測序龍頭Illumina高調布局液體活檢蓋茨、貝佐斯跟投
如果說(shuō)Celator是精準醫療領(lǐng)域的新星，那么基因檢測市場(chǎng)的Illumina（NASDAQ：ILMN）則是當仁不讓的行業(yè)龍頭。截至4月22日，公司市值高達211億美元。以市值計，Illumina目前是美股生物醫藥板塊前20大公司之一。
基因測序界的華爾街寵兒
Illumina致力于開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和銷(xiāo)售用于對遺傳變異和生物學(xué)功能進(jìn)行大規模分析的集成系統，具有較高的技術(shù)壁壘。目前在序列鑒定、基因型鑒定和基因表達市場(chǎng)為基因組研究中心、制藥公司、學(xué)術(shù)機構及生物技術(shù)公司提供服務(wù)。
Illumina于2000年在納斯達克市場(chǎng)首次公開(kāi)發(fā)行600萬(wàn)股，當時(shí)每股發(fā)行價(jià)為16美元，后在2006年5月和2008年8月兩次增發(fā)，增發(fā)價(jià)分別為25.5美元和87.5美元。
受益行業(yè)前景向好和公司作為領(lǐng)頭羊業(yè)績(jì)的持續攀升，Illumina成為華爾街炙手可熱的投資標的，目前股價(jià)達136美元。
記者查詢(xún)彭博終端發(fā)現，Illumina前五大股東中不乏明星機構身影，如全球最大私募股權基金貝萊德集團（6.76%）、共同基金巨頭美國先鋒集團（5.88%）以及知名投行摩根士丹利（4.87%）等。
2015財年，Illumina全年營(yíng)收達22.2億美元，同比增長(cháng)19%。在國際會(huì )計準則（GAAP）下，歸屬母公司股東的凈收入為4.62億美元。2015財年，Illumina毛利率為69.8%，略高出2014財年1個(gè)百分點(diǎn)。2015年，公司研發(fā)費用增加至4.02億美元，而2014年為3.881億美元。
據Illumina公司數據顯示，全球NGS（二代基因測序）的應用市場(chǎng)規模預計為200億美元，其中，腫瘤診斷和個(gè)性化用藥是最有應用前景的領(lǐng)域，市場(chǎng)規模達到120億美元。
進(jìn)軍液體活檢領(lǐng)域
今年1月，Illumina作為主要出資方成立了一家名為Grail（圣杯）的新公司，其通過(guò)簡(jiǎn)單的血液檢測進(jìn)行早期癌癥篩查。資深谷歌高管JeffHuber隨后被挖，成為Grail公司首席執行官。
Grail公司專(zhuān)注的液體活檢領(lǐng)域，被認為可能是改變癌癥檢測的新方法。其通過(guò)抽取血液進(jìn)行癌癥篩查——捕獲腫瘤脫落進(jìn)入血液的腫瘤細胞或DNA，從而替代從腫瘤本身提取組織，為一些病人省去了手術(shù)活檢和穿刺活檢的痛苦，這正是腫瘤診斷與治療領(lǐng)域的新趨勢。
記者注意到，這家醫療領(lǐng)域的新秀還得到了科技界大亨比爾·蓋茨和杰夫·貝佐斯（亞馬遜創(chuàng )始人）的垂青，紛紛跟投，A輪融資總計達到1億美元。如果蓋茨和貝佐斯押注成功，那么未來(lái)迎接他們的將是年均數百億甚至千億美元的機會(huì )。
Illumina高管杰伊·弗拉特利稱(chēng)：“這（液體活檢）是一個(gè)龐大的市場(chǎng)，估計其市場(chǎng)價(jià)值高達200億~2000億美元。”
Grail計劃于2019年推出一個(gè)能做多種癌癥早期檢測、定價(jià)1000美元以?xún)鹊漠a(chǎn)品。
盡管頂尖風(fēng)投和人才都在涌入這個(gè)領(lǐng)域，但業(yè)內也不乏質(zhì)疑聲。比如“實(shí)現精準的早期血液篩查還需要很長(cháng)時(shí)間，且在技術(shù)達標后，還須讓醫生和保險公司了解到這種檢測方式的好處，并成功說(shuō)服他們采用”。更重要的是，任何有瑕疵的檢測手段，都會(huì )導致誤診和誤治，由此帶來(lái)的后果更加嚴重。
甚至連這項技術(shù)最狂熱的支持者都意識到，他們追求的醫療目標可能無(wú)法成為現實(shí)。Grail公司董事會(huì )成員RichardKlausner就感嘆，“讓液體活檢成為全世界范圍內都接受的測試標準，這究竟是一個(gè)可實(shí)現的夢(mèng)想，抑或一個(gè)白日夢(mèng)？”作為初出茅廬的新秀，Grail還需要時(shí)間的檢驗。
從股價(jià)走勢看，Illumina公司今年以來(lái)股價(jià)波動(dòng)較大，因HiSeq2500、3000和4000等測序儀銷(xiāo)售未達預期，今年一季度的營(yíng)收低于預估水平，4月19日Illumina股價(jià)大幅跳水，暴跌23.16%，創(chuàng )單日最大跌幅紀錄。不過(guò)投行分析師認為，Illumina業(yè)績(jì)下滑只是個(gè)例，很大程度上是市場(chǎng)競爭加劇所致，基因測序行業(yè)整體前景依然向好。
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