EvaluatePharma近日發(fā)布了2016年5月份全球醫藥研發(fā)最值得關(guān)注的大事件，為大家分享如下：

　　杜氏肌營(yíng)養不良（DMD）這類(lèi)患者群體的命運現在完全被抓在FDA的手中。盡管FDA咨詢(xún)委員會(huì )在4月25日以7:6（3人棄權）的投票結果否決了eteplirsen的上市申請，但這次會(huì )議被描述成史上情感與理智博弈最為激烈的會(huì )議，一邊是絕望的患者及家屬把希望完全寄托在eteplirsen身上，一邊是臨床證據不足挑戰FDA的審評原則，這讓FDA陷入了兩難境地（見(jiàn)：76歲老母親的艱辛求藥路：情理與法理，孰輕孰重？）。

　　FDA一般情況下都會(huì )遵從咨詢(xún)委員會(huì )專(zhuān)家組的建議，因此eteplirsen的命運堪憂(yōu)。但是想想“女版偉哥”這樣一個(gè)帶有天然缺陷的藥物最終能在女權運動(dòng)和反性別歧視的壓力下獲批，足夠安全只是療效未得充分證實(shí)的eteplirsen是否還會(huì )有一線(xiàn)生機？在此并不是說(shuō)女性性欲障礙患者的需求不夠剛性（見(jiàn)：女版“偉哥”未能撩起市場(chǎng)興致銷(xiāo)售團隊慘遭解散），而是說(shuō)相比之下，大概率永遠喪失行走能力甚至喪命的DMD患者太需要一個(gè)藥物了。

　　FDA胃腸病學(xué)專(zhuān)家咨詢(xún)委員會(huì )4月7日以17:0的投票結果推薦批準了奧貝膽酸（OCA）用于治療原發(fā)性膽汁性肝硬化（PBC）。由于PDUFA預定審批期限是今年5月底，奧貝膽酸有望成為近50年來(lái)有個(gè)獲批的PBC治療新藥，在此之前，熊去氧膽酸是該病的主要治療方法，但應答率不足50%。EvaluatePharma預測OCA的2022年銷(xiāo)售額可達到35.25億美元，請注意，美國批準OCA這一事件對應的凈現值高達113.71億美元，是Intercept當前市值的3倍多。

　　Trevena的心衰藥物TRV027即將公布IIb期臨床研究結果，盡管EvaluatePharma對其2022年銷(xiāo)售額預測不過(guò)3600萬(wàn)美元，但這個(gè)里程碑事件將直接決定Trevena這個(gè)小公司的命運。如果臨床數據優(yōu)異，Allergan很可能會(huì )行使權利將力爭將該藥推進(jìn)上市，Trevena也將據此從Allergan獲得4.3億美元的里程金。