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新型基因療法或可有效治療肌肉萎縮

2016-08-02 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:研究者Rodgers教授說(shuō)道,慢性疾病影響著(zhù)世界超過(guò)一半人口的健康,而其中大多數慢性疾病都伴隨著(zhù)患者機體的肌肉萎縮;慢性疾病的發(fā)生通常都以慢性感染、肌營(yíng)養不良癥、營(yíng)養不良或年齡增長(cháng)開(kāi)始,大約一半死于癌癥的人群實(shí)際上都會(huì )因肌肉萎縮而死亡,而且目前并沒(méi)有特殊的療法來(lái)治療肌肉萎縮。

  一項發(fā)表在國際雜志ScienceTranslationalMedicine上的研究報告中,來(lái)自華盛頓州立大學(xué)的研究人員通過(guò)研究開(kāi)發(fā)了一種用于治療肌肉萎縮的新型基因療法,該研究或可拯救數百萬(wàn)遭受肌肉萎縮疾病患者的生命。

  研究者Rodgers教授說(shuō)道,慢性疾病影響著(zhù)世界超過(guò)一半人口的健康,而其中大多數慢性疾病都伴隨著(zhù)患者機體的肌肉萎縮;慢性疾病的發(fā)生通常都以慢性感染、肌營(yíng)養不良癥、營(yíng)養不良或年齡增長(cháng)開(kāi)始,大約一半死于癌癥的人群實(shí)際上都會(huì )因肌肉萎縮而死亡,而且目前并沒(méi)有特殊的療法來(lái)治療肌肉萎縮。

  在這項研究中,研究者詳細描述了他們如何在健康小鼠機體中構建肌肉組織,并且如何抑制攜帶腫瘤的小鼠機體中骨骼肌和心臟肌肉的缺失。在惡病質(zhì)疾病中,腫瘤會(huì )分泌出特殊激素來(lái)促進(jìn)肌肉退化,然而實(shí)際上機體會(huì )“吃掉”自己的肌肉,從而引發(fā)虛弱、疲憊等特點(diǎn)。研究者認為,引發(fā)很多人死亡的并不是骨骼肌的缺失,而是心肌的缺失,從而導致心臟萎縮進(jìn)而引發(fā)心力衰竭。長(cháng)期以來(lái)研究者一直想尋找特殊方法阻斷該過(guò)程,但卻并未成功過(guò),因為引發(fā)肌肉萎縮的激素,尤其是一種名為肌肉生長(cháng)抑制素(Myostatin)的天然激素在機體任何地方都扮演著(zhù)重要的角色。

  如今研究者就需要開(kāi)發(fā)一種僅在肌肉中阻斷肌肉生長(cháng)抑制素的方法,即利用一種腺病毒伴隨病毒來(lái)特異性地靶向作用心肌和骨骼??;這種病毒可以將名為Smad7的信號蛋白運輸到肌肉細胞中,Smad7蛋白隨后就會(huì )阻斷另外兩種名為Smad2和Smad3的信號蛋白,這兩種蛋白可以被肌肉生長(cháng)抑制素和其它肌肉萎縮激素所激活,通過(guò)阻斷這些信號,Smad7就可以阻斷肌肉的萎縮。

  研究者Rodgers說(shuō)道,Smad7是機體的天然防火線(xiàn),通過(guò)抑制抑制子我們就可以重新構建肌肉組織,對于惡病質(zhì)患者而言,諸如這樣的療法或許就可以大大增加患者的生存率。早在2015年,研究者Rodgers就創(chuàng )建了AAVogen公司,該公司將會(huì )開(kāi)發(fā)名為AVGN7的商業(yè)化藥物,他表示,之所以創(chuàng )建這家公司,目的就在于我們想將科學(xué)成果推向社會(huì ),并且使其得到實(shí)際的應用,如今我們實(shí)現了這個(gè)目的,并且挽救了很多患者的生命。

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