近日，以色列生物制藥公司BioLineRx公布了在研新藥BL-8040在急性髓細胞白血病中的2a期臨床試驗的最終相關(guān)結果，以及對于該藥機制的最新研究數據。這些數據都將在下個(gè)月舉行的美國血液病學(xué)會(huì )年會(huì )上進(jìn)行展示。

　　急性髓細胞白血病是一種惡性造血細胞疾病，其表現為骨髓中白細胞大量增生，影響到正常紅細胞的產(chǎn)生，主要癥狀是貧血、出血、感染等。多數病例病情急重，預后不佳。急性髓細胞白血病的發(fā)病率隨年齡上升而增加，它是成人急性白血病中最常見(jiàn)的一種。目前，除了大劑量化療之外，缺乏有針對性的藥物。

　　BL-8040是一種趨化因子受體CXCR4的抑制劑。在此次公布的最新研究中發(fā)現，通過(guò)抑制CXCR4的活性，BL-8040可以增加一類(lèi)小RNA分子miR-15a/16-1的表達和活性。這些小RNA分子可以抑制一些腫瘤細胞存活所需要的蛋白的活性，這些蛋白包括BCL-2、MCL-1、Cyclin-D1等。臨床前實(shí)驗發(fā)現，BL-8040可以將急性髓細胞白血病中產(chǎn)生的大量未成熟芽細胞從骨髓的保護性環(huán)境中引出，并促使這些細胞進(jìn)入凋亡程序。此外，研究還發(fā)現，BL-8040與其他藥物如BCL-2抑制劑和FLT-3抑制劑聯(lián)合使用時(shí)，可以產(chǎn)生協(xié)同效應，加速癌細胞的死亡。

　　在這次的2a期臨床試驗中，共有45名急性髓細胞白血病患者參加，這些患者都已經(jīng)接受過(guò)大劑量化療，但是化療效果不佳或者化療后復發(fā)。在低劑量組（1.0毫克/千克）中，患者的復合完全緩解率達到了38%，高劑量組（1.5毫克/千克）達到了41%。這兩項數據均明顯高于現有化療方案約20%的完全緩解率?；颊叩臒o(wú)進(jìn)展生存時(shí)間中位數為9.3個(gè)月。接受BL-8040治療后，可以明顯地觀(guān)察到未成熟芽細胞從骨髓進(jìn)入血液，并且進(jìn)入血液的細胞多少與治療效果成正相關(guān)的關(guān)系。此外，BL-1040還增加了40%的芽細胞凋亡。這些結果顯示了BL-8040的顯著(zhù)療效。

　　BioLineRx首席執行官PhilipSerlin先生評論說(shuō)：“我們很高興能夠發(fā)布更多BL-8040的積極數據。臨床試驗展示了BL-8040對于耐化療癌細胞的良好效果，這意味著(zhù)它可以作為治療急性髓細胞白血病的一線(xiàn)藥物。我們正在進(jìn)行更多的臨床試驗。鑒于現有的急性髓細胞白血病治療后的高復發(fā)率，我們希望BL-8040能給患者帶來(lái)新的希望。”

　　目前，BL-8040用于治療急性髓細胞白血病的2b期臨床試驗正在進(jìn)行中。我們希望BioLineRx的試驗順利急性，早日為白血病患者帶來(lái)新藥。