1部分卵巢癌患者伴有BRCA基因突變

　　據美國癌癥研究所統計：2016年，約有22，280名婦女被診斷患有卵巢癌，14，240死于這個(gè)卵巢癌，其中約15%至20%的卵巢癌患者伴有一個(gè)BRCA基因突變。

　　2016年12月19日，美國食品和藥物管理局（FDA）加速批準了Rucaparib（商品名Rubraca，ClovisOncology公司生產(chǎn)）用于經(jīng)過(guò)兩線(xiàn)或兩線(xiàn)以上化療的和BRCA基因突變相關(guān)的晚期卵巢癌。此外，FDA還授予Rubraca突破性療法、孤兒藥認定和優(yōu)先審評資格。

　　據悉，此次批準是基于兩項臨床研究的有效結果。首先參與者患有晚期卵巢癌，BRCA基因突變檢測陽(yáng)性，且經(jīng)過(guò)兩線(xiàn)或兩線(xiàn)以上的化療。

　　Rucaparib（商品名Rubraca）治療的客觀(guān)應答率為54%；在對鉑類(lèi)敏感的患者中，治療的客觀(guān)應答率為66%；在對鉑類(lèi)不敏感的患者中，治療的客觀(guān)應答率為25%；在對鉑類(lèi)頑固的患者中，治療的客觀(guān)應答率為0%；治療的客觀(guān)應答率在BRCA1和BRCA2基因突變的患者中沒(méi)有差別。中位應答持續時(shí)間為9.2個(gè)月。

　　2首個(gè)基于二代測序的伴隨診斷試劑盒

　　值得一提的是，FDA同時(shí)批準了和Rubraca同時(shí)使用的基因檢測，基于下一代測序（NGS）的檢測方法——FoundationMedicine公司的FoundationFocusCDxBRCA產(chǎn)品，這是市場(chǎng)上首個(gè)基于二代測序的伴隨診斷試劑盒。

　　FDA的藥品評價(jià)和研究中心中血液學(xué)和腫瘤辦公室主任和FDA的卓越腫瘤中心代理主任RichardPazdur，M.D.說(shuō)，Rubraca和CDxBRCA的批準，見(jiàn)證了開(kāi)發(fā)靶向患者基因中特異性突變引起的癌癥治療藥物，這為一些因基因突變而試用了至少2種治療方式的卵巢癌患者提供了另一個(gè)治療選擇。

　　Rubraca是一種聚ADP-核糖聚合酶（PARP）抑制劑，它可阻斷涉及修復受損傷DNA的酶，從而使得癌細胞內有被損傷BRCA基因的DNA可能減少或被修復，讓腫瘤細胞生長(cháng)停止。

　　此外，Rubraca最常見(jiàn)的的不良反應有惡心、疲勞（包括虛弱）、嘔吐、貧血、腹痛、味覺(jué)障礙、便秘、食欲下降、腹瀉、血小板降低和氣喘（發(fā)生率大于或等于20%）；10%的患者由于不良反應而停藥，主要為疲勞和虛弱；0.5%的患者發(fā)生了骨髓增生異常綜合征/急性髓系白血病?；颊咴谥委熐昂椭委熎陂g每個(gè)月應該檢測血象，如發(fā)生骨髓增生異常綜合征/急性髓系白血病應該停藥。