FDA批準首個(gè)治療SMA藥物上市
12月24日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準了Biogen和Ionis制藥聯(lián)合開(kāi)發(fā)的脊髓性肌萎縮癥（spinalmuscularatrophy，SMA）反義核苷酸治療藥物Nusinersen（商品名Spinraza）上市。
據悉，這是首個(gè)獲得FDA批準用于治療SMA的藥物。FDA在批準該藥物上市的過(guò)程中啟動(dòng)了快速通道（fasttrackdesignation）和優(yōu)先審核（priorityreview）資格；此外，為鼓勵開(kāi)發(fā)針對罕見(jiàn)疾病的藥物，FDA也授予了其“孤兒藥”稱(chēng)號。
SMA，一種常染色體隱性遺傳病
SMA是嬰兒中常見(jiàn)的致死性運動(dòng)神經(jīng)元退化疾病，由運動(dòng)神經(jīng)元存活蛋白（SMN）表達量不足引起，是一種常染色體隱性遺傳病。在普通人群中，每個(gè)人攜帶致病基因的概率是1/50，如果兩個(gè)致病基因的攜帶者結婚，他們的后代有1/4的可能患上SMA。依此概率計算，SMA在新生兒中的發(fā)病率是萬(wàn)分之一。中國每年有1500萬(wàn)左右的新生兒誕生，這就意味著(zhù)，SMA可能會(huì )給1500個(gè)家庭帶來(lái)苦難。
在SMA患兒體內，由于SMN-1基因功能缺失，導致對運動(dòng)神經(jīng)元存活至關(guān)重要的SMN蛋白異常。然而，SMA患者的病情差異較大，嚴重的活不過(guò)兩歲，但是還有一些不太嚴重的患者，發(fā)病較晚，甚至可以存活到成年。后來(lái)科學(xué)家發(fā)現，SMA患者病情的嚴重程度，取決于一個(gè)叫SMN-2基因，這個(gè)基因產(chǎn)生的蛋白在功能上跟SMN類(lèi)似，但是效果還是不如SMN，而且在體內很快就會(huì )被分解。因此，在患兒體內SMN-2基因的拷貝數越多，患者的病情越輕，但是不能完全避免發(fā)病。
SMA主要病例特征是脊髓前腳α運動(dòng)神經(jīng)元變性導致軀體和四肢肌肉逐步萎縮，最終引發(fā)呼吸衰竭。
清熱利濕。用于濕熱下注，足膝紅腫，筋骨疼痛。
健客價(jià)： ￥63.75活血祛瘀，消腫止痛的功效。用于跌打損傷，骨折筋傷，瘀滯腫痛，經(jīng)閉痛經(jīng)，產(chǎn)后瘀阻，胸腹刺痛，癰疽腫痛。
健客價(jià)： ￥13舒利迭以聯(lián)合用藥形式，用于可逆性阻塞性氣道疾病的常規治療，包括成人和兒童哮喘。這可包括： 接受有效維持劑量的長(cháng)效β受體激動(dòng)劑和吸入性皮質(zhì)激素治療的患者。 目前使用吸入性皮質(zhì)激素治療但仍有癥狀的患者。 接受支氣管擴張劑規則治療但仍然需要吸入性皮質(zhì)激素的患者。 注：本品對50μg/100μg規格不適用于患有重度哮喘的成人和兒童患者。
健客價(jià)： ￥218益氣復脈，養陰生津。用于氣陰兩虧，心悸氣短，脈微自汗。
健客價(jià)： ￥12清熱利濕。用于濕熱下注所致的痹病，癥見(jiàn)足膝紅腫、筋骨疼痛。
健客價(jià)： ￥28用于防治維生素B族缺乏癥，也可用于食欲缺乏、消化不良的輔助治療。
健客價(jià)： ￥1.6舒利迭以聯(lián)合用藥形式（支氣管擴張劑和吸入皮質(zhì)激素），用于可逆性阻塞性氣道疾病的常規治療，包括成人和兒童哮喘。這可包括：1.接受有效維持劑量的長(cháng)效β2-激動(dòng)劑和吸入型皮激素治療的患者。2.目前使用吸入型皮質(zhì)激素治療但仍有癥狀的患者。3.接受支氣管擴張劑常規治療但仍然需要吸入型皮質(zhì)激素的患者。
健客價(jià)： ￥149舒利迭以聯(lián)合用藥形式（支氣管擴張劑和吸入皮質(zhì)激素），用于可逆性阻塞性氣道疾病的常規治療，包括成人和兒童哮喘。這可包括：1.接受有效維持劑量的長(cháng)效β2-激動(dòng)劑和吸入型皮激素治療的患者等。
健客價(jià)： ￥336疏肝解郁、寧心安神。用于肝郁傷神所致的失眠癥，癥見(jiàn)：失眠多夢(mèng)，精神抑郁或急躁易怒，胸脅苦滿(mǎn)或胸膈不暢，口苦目眩，舌邊尖略紅，苔白或微黃，脈弦。
健客價(jià)： ￥47改善記憶、促進(jìn)生長(cháng)發(fā)育、免疫調節。
健客價(jià)： ￥36益氣，養陰生津。用于氣陰兩虧、心悸氣短，自汗。
健客價(jià)： ￥20主要用于抗血小板聚集，用于預防血栓形成。
健客價(jià)： ￥15.8順氣降逆，消積止痛。用于嬰幼兒乳食內滯證，食積證、癥見(jiàn)腹脹、腹痛、啼哭不安、厭食納差、腹瀉或便秘；中老年氣滯、食積證、癥見(jiàn)脘腹脹滿(mǎn)、腹痛、便秘；以及腹部手術(shù)后促進(jìn)腸胃功能的恢復。
健客價(jià)： ￥21.5用于抗血小板聚集，預防血栓形成。
健客價(jià)： ￥15益氣，養陰生津。用于氣陰兩虧，心悸氣短，自汗。
健客價(jià)： ￥20益氣，養陰生津。用于氣陰兩虧，心悸氣短，自汗。
健客價(jià)： ￥18益氣，養陰生津。用于氣陰兩虧，心悸氣短，自汗。
健客價(jià)： ￥10益氣，養陰生津。用于氣陰兩虧，心悸氣短，自汗。
健客價(jià)： ￥25
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