POEMS綜合征是由于漿細胞瘤或漿細胞增生所致多系統損害的一種罕見(jiàn)綜合征。臨床表現為進(jìn)行性多發(fā)性周?chē)窠?jīng)病、肝脾腫大、內分泌紊亂、M蛋白增高和皮膚色素沉著(zhù)，并可出現全身凹陷性水腫、胸腹水、杵狀指和心力衰竭等癥狀。病因尚不清楚，也有人認為是一種自身免疫性多器官性疾病。

　　POEMS綜合征的治療包括消除漿細胞克隆，但最佳治療方案尚未確定，特別是大劑量療法和新型生物藥的應用價(jià)值。有效治療可控制疾病相關(guān)癥狀復雜化。最近，一項研究回顧性分析了自體干細胞移植（ASCT）治療該類(lèi)疾病的臨床應用價(jià)值。

　　研究細節

　　ASCT作為一線(xiàn)治療方案的POEMS綜合征患者均可納入該分析。1997年~2010年，127名POEMS綜合征患者接受了ASCT治療，中位年齡為50歲（范圍26~69歲）。從診斷至接受移植的中位時(shí)間為7.5個(gè)月，其中32%的患者在距離診斷的12個(gè)月后接受了移植治療。

　　數據顯示，123名患者成功接受了移植物，3名患者出現了植入綜合征。血液學(xué)響應包括48.5%完全緩解、20.8%部分緩解和30.7%小部分緩解。中位隨訪(fǎng)48個(gè)月，114名（90%）患者存活，16.5%的患者發(fā)生疾病進(jìn)展。1年無(wú)復發(fā)死亡率為3.3%。3年無(wú)進(jìn)展生存率和總生存率分別為84%和94%，5年無(wú)進(jìn)展生存率和總生存率分別為74%和89%。移植時(shí)間、移植前的治療以及移植時(shí)患者的狀態(tài)對總生存率均無(wú)影響。

　　自體干細胞移植已成為漿細胞病的標準一線(xiàn)方案，并且也被報道可作為POEMS綜合征合理的治療方式。雖然非ASCT的治療方式已經(jīng)能很好地控制疾病，但ASCT帶來(lái)的長(cháng)期預后非常好。

　　研究結論

　　雖然研究結果顯示ASCT不僅能夠很好地控制POEMS綜合征患者血液學(xué)異常，也能使器官特異性疾病產(chǎn)生響應，但該研究存在某些不足，比如接受ASCT的POEMS綜合征患者數據有限，在評估療效時(shí)不能僅依賴(lài)于實(shí)驗室參數，還應考慮患者的全身癥狀等。另外，移植后患者可能會(huì )發(fā)生進(jìn)展或復發(fā)，因此應定期隨訪(fǎng)?？傊?，鑒于這種綜合征相對罕見(jiàn)，該研究提供的數據對臨床醫生制定治療方案來(lái)說(shuō)非常重要。