今天，生物制藥公司再生元（RegeneronPharmaceuticals）宣布，美國FDA已經(jīng)為其在研抗體新藥evinacumab頒發(fā)了突破性療法認定（BTD），用于治療純合型家族性高膽固醇血癥（HoFH）。這是一種遺傳性疾病，患者由于非常高水平的低密度脂蛋白（LDL）膽固醇而導致過(guò)早的心血管疾病。

　　HoFH是高膽固醇血癥的最嚴重形式：與非患者群體低于130mg/dL的LDL膽固醇正常水平相比，未經(jīng)治療的HoFH患者的水平可高達500mg/dL至1000mg/dL之間。由于如此高水平的LDL膽固醇，HoFH患者處于易患過(guò)早心血管疾病的極端風(fēng)險之下。如果不進(jìn)行治療干預，患者們通常在20歲之前就會(huì )出現動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病的體征和癥狀。Evinacumab是靶向血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）的單克隆抗體；作為一類(lèi)脂蛋白脂肪酶和內皮脂肪酶抑制劑，ANGPTL3在脂蛋白代謝中起著(zhù)重要作用。

　　2016年5月，Regeneron曾在第84屆歐洲動(dòng)脈粥樣硬化學(xué)會(huì )（EAS）大會(huì )上公布了有關(guān)evinacumab的中期臨床數據。來(lái)自前4名患者的初步數據顯示：用藥第四周時(shí)與基線(xiàn)水平相比，將evinacumab單抗加入到現有降脂治療方案可使得LDL膽固醇水平降低55％（平均降低幅度范圍為25％至90％）。所有4名患者接受了最大劑量的他汀類(lèi)藥物以及ezetimibe，另外一名患者額外接受了20mg的lomitapide。Evinacumab普遍耐受性良好，沒(méi)有不良事件導致停藥。

　　長(cháng)期以來(lái)，HoFH患者對傳統降脂療法他汀類(lèi)藥物的反應不佳。這項正在進(jìn)行的臨床研究的初步數據顯示，當與其他降脂治療相結合時(shí)，evinacumab具有大幅降低LDL膽固醇水平的效益，并表明ANGPTL3是一個(gè)令人興奮的新靶標?；谶@些良好前景的臨床試驗結果，Regeneron已經(jīng)正在籌劃針對evinacumab的3期臨床研究。