直播粘寶寶“果果”的造血干細胞移植術(shù)
摘要：果果”來(lái)到我院后，迅速完善移植前檢查，師曉東主任帶領(lǐng)團隊為“果果”制定移植方案，采用我們CIP-2015-BMT移植體系，選取患兒父親作為供者
“粘寶寶”是對粘多糖貯積癥孩子的愛(ài)稱(chēng)，因為他們大多
身材矮小，所以被冠以“寶寶”的稱(chēng)謂；同樣也因為“長(cháng)不大，活不長(cháng)”是很多醫生對粘多糖寶寶的殘酷論斷，所以被稱(chēng)為長(cháng)不大的粘寶寶。
可愛(ài)的粘寶寶“果果”
粘多糖的治療方案主要包括基因治療、酶替代治療和造血
干細胞移植?；谖覈蛑委熂夹g(shù)尚不成熟，酶替代治療價(jià)格昂貴（200萬(wàn)/每年），造血干細胞移植已經(jīng)成為中國治療粘多糖的唯一有效方案。我院血液科良好的治療效果在粘多糖病友群里樹(shù)立了良好口碑，各地的患兒慕名來(lái)到我院，希望在我院進(jìn)行
骨髓移植。“果果”就是其中之一，一位II型粘多糖的患兒，今年4歲，雖然是一位東北小伙兒，但“果果”笑起來(lái)卻像個(gè)羞澀的小女孩兒，得益于爸爸優(yōu)良的基因，果果長(cháng)得個(gè)子很高，但跟其他粘寶寶一樣，“果果”面容特殊，手指粗短，語(yǔ)言、運動(dòng)
發(fā)育遲緩，智力低下，輾轉多家醫院，最終經(jīng)基因及酶學(xué)檢測得到確診。
果果”來(lái)到我院后，迅速完善移植前檢查，師曉東主任帶領(lǐng)團隊為“果果”制定移植方案，采用我們CIP-2015-BMT移植體系，選取患兒父親作為供者，為“果果”進(jìn)行骨髓+外周血造血干細胞移植。粘多糖貯積病是一個(gè)罕見(jiàn)病，“果果”爸爸愿意讓更多的人知道造血干細胞移植能夠治療粘多糖貯積病，由此我們在移植當日，對“果果”的造血干細胞移植在網(wǎng)易及CCTV-12進(jìn)行同步直播，移植當天有數十萬(wàn)網(wǎng)友同步觀(guān)看，紛紛為果果祈禱、祝福。
移植倉內果果的小手和倉外高大的果果爸爸
師曉東主任接受采訪(fǎng)，介紹此次造血干細胞移植
在全體醫護人員的配合下，“果果”移植過(guò)程順利，順利的把爸爸的細胞回輸給“果果”，當然，移植跟普通外科手術(shù)并不一樣，移植后仍有一個(gè)又一個(gè)的挑戰，回輸爸爸的干細胞后“果果”出現先后出現過(guò)發(fā)熱、皮疹、漿膜腔積液等情況，得益于我們的后置環(huán)磷酰胺技術(shù)，并配合免疫抑制治療，“果果”病情及時(shí)得到控制。移植+13天粒細胞植入，+14天血小板植入，植入后患兒病情平穩，血象穩定，移植+15天及+30天檢測嵌合度99%以上，酶學(xué)已恢復正常。由于既往有重癥肺炎的基礎疾病，移植后由于免疫低下，移植40余天“果果”出現了肺部感染，經(jīng)有效治療，很快得到控制并逐漸好轉?，F在的“果果”沒(méi)有移植后排異的痛苦，愛(ài)說(shuō)、愛(ài)笑，好似沒(méi)經(jīng)歷過(guò)移植這場(chǎng)風(fēng)雨的洗禮一樣。
移植倉內順利移植的粘寶寶果果
成功移植后，粘寶寶順利出倉回家
我們不是害怕死亡，我們只是留戀生活的美好。我們并不害怕等待，我們只是害怕沒(méi)有希望的等待。這是來(lái)自我們罕見(jiàn)病人群的一句話(huà)，然而，當前罕見(jiàn)病的診療體系尚不成熟規范，值得慶幸的是，在“Forourkids”的理念支撐下，兒研所血液科師曉東主任針對如何對患兒進(jìn)行規范系統的個(gè)體化治療進(jìn)行不斷的思考與摸索，借鑒國際移植中心相關(guān)方案，制定了CIP-2015-BMT移植體系，不僅解決了骨髓移植供者難求的問(wèn)題，使每一位患兒都能找到與之骨髓半相合匹配的父母及家人作為供者，使得移植手術(shù)可以及時(shí)有效的進(jìn)行。同時(shí)，該移植體系具有缺點(diǎn)少，風(fēng)險小，排異可控性的安全特性，能夠有效提高患兒移植后的長(cháng)期生存，并降低患兒家庭經(jīng)濟負擔。自2015年起，兒研所血液科已經(jīng)積累了豐富的經(jīng)驗，血液科將會(huì )不斷優(yōu)化移植體系，造福更多患兒。身為血液科的一員，能夠參與到這場(chǎng)“與生命的賽跑”的直播中，我感到非常榮幸，我們呼吁更多的粘多糖患兒能夠進(jìn)行造血干細胞移植，盡量在臟器受損前接受造血干細胞移植！
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