(一)治療
強化療(似AML)方案，巰嘌呤(6-MP) 潑尼松，巰嘌呤(6-MP) 皮下注射阿糖胞苷等方案治療JMML均未獲得緩解(CR)生存期平均8個(gè)月，強化療組與非化療組生存相似。維A酸療效不肯定，干擾素(IFN-α)難于確定療效。
目前骨髓移植(BMT)是惟一明確能改善JMML預后的治療方法。接受HLA匹配的家族供者骨髓,患兒預計生存期明顯好于接受無(wú)關(guān)供者或不匹配供者骨髓移植患兒。
Niemeyer等報道110例JMML，38例行異基因骨髓移植，中位生存期8.5個(gè)月(0.3～112個(gè)月)，10年生存期可能是39%;非移植組72例，10年生存可能是6%，BMT組明顯優(yōu)于非BMT組。
(二)預后
JMML預后差，多數生存期短于2年，但其病程存在異質(zhì)性，約1/3患兒不管是否治療，均表現為進(jìn)展迅速、臟器腫大、惡病質(zhì)、骨髓衰竭而在數月內死亡;1/3患兒不經(jīng)治療可獲得臨床部分改善，甚至細胞計數完全正常，生存期達2年或以上，文獻中報道最長(cháng)達9年。提示預后好的因素有：①年齡<2歲者生存期長(cháng)，特別是小于1歲者生存期明顯長(cháng);②HbF>10%;③Plt>40×109/L;④缺乏克隆性遺傳學(xué)異常者。而外周血原始細胞和幼紅細胞多者預后差。