肌營(yíng)養不良
本病目前尚無(wú)特效的治療方法。只能采取對癥療法及一般支持療法，包括應用維生素E、肌苷、加蘭他敏、三磷腺苷、苯丙酸諾龍以及中藥等。適當的功能鍛煉，進(jìn)行各關(guān)節充分被動(dòng)運動(dòng)，針灸、推拿、按摩等均可延緩更嚴重的肌無(wú)力、肌萎縮和關(guān)節攣縮的發(fā)生。
積極預防和治療呼吸道感染，對延長(cháng)患者的存活時(shí)間是有價(jià)值的。國外報道采用皮質(zhì)類(lèi)固醇作為DMD的治療，對改善患者的肌力和運動(dòng)功能，延緩病程的進(jìn)展有一定作用。但長(cháng)期應用這類(lèi)藥物副作用較大，且其遠期療效如何。還需作進(jìn)一步觀(guān)察。
有關(guān)DMD的基因治療，目前還限于動(dòng)物試驗階段。由于Dys基因是迄今人類(lèi)發(fā)現的最大基因之一，介導全長(cháng)14kb cDNA進(jìn)入肌肉細胞尚難以實(shí)施。以往采用的病毒或非病毒轉基因系統，都存在著(zhù)轉移效率低以及其他問(wèn)題。新近匹茲堡大學(xué)的研究人員構建出一種小于4.2kb微型Dys基因，可裝載入腺病毒相關(guān)病毒載體，導入mdx鼠肌細胞，該轉移系統可長(cháng)期維持具有治療意義的Dys蛋白表達，這是DMD基因治療方面最為引人注目的進(jìn)展。干細胞是一種能分化為多種組織細胞的始祖細胞，有報道靜脈注射正常造血干細胞，可使mdx大鼠造血功能重建，并部分恢復受累肌細胞Dys的表達，因而干細胞移植在近年來(lái)也成為DMD治療研究的又一熱點(diǎn)。
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