在過(guò)去35年基因治療發(fā)展進(jìn)程中，James Wilson是其中一位開(kāi)拓者，近期他把病毒載體和最新CRISPR/ Cas9技術(shù)結合，來(lái)應對罕見(jiàn)的遺傳性肝病。他主要是針對嚙齒類(lèi)動(dòng)物進(jìn)行實(shí)驗研究，該工作雖然給我們提供了新技術(shù)的希望，但也存在意想不到的障礙。
賓夕法尼亞州大學(xué)基因治療研究所的教授James Wilson是腺相關(guān)病毒（AAV）載體制造之父，該載體主要應用于基因治療。盡管早期一名病人死亡使基因治療研究停滯達數十年，然而經(jīng)過(guò)這么多年的發(fā)展，James Wilson教授的AAV載體已經(jīng)被ReGenX授權，ReGenX公司對外授權不少的生物技術(shù)公司，正在開(kāi)發(fā)新的基因治療項目。
James Wilson教授用AAV載體將CRISPR/Cas9基因編輯工具導入一種罕見(jiàn)代謝尿素循環(huán)障礙的小鼠模型中，該模型病癥是由鳥(niǎo)氨酸轉氨甲酰酶（OTC）缺失導致的。當該酶系中一種酶丟失或者缺陷，氨就會(huì )積累在血液中，循環(huán)至大腦，最終嚴重損傷大腦。據報道每40000名出生嬰兒中就有一名患有OTC的缺失。
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Wilson團隊用一個(gè)AAV載體將作為剪切工具的核酸酶Cas9特異性導入肝細胞中。另一個(gè)載體將gRNA帶到特異性DNA靶位點(diǎn)，從而達到定點(diǎn)突變。這種復制粘貼模式以迅雷不及掩耳之勢傳遍了各大實(shí)驗室。
研究文章發(fā)表于《Nature Biotechnology》，Wilson說(shuō)他的團隊能成功逆轉10%的的新生小鼠肝細胞，相比于未治療組能顯著(zhù)提高存活率。團隊稱(chēng)，盡管在成年小鼠中實(shí)驗結果沒(méi)有達到預期效果，但他們強調過(guò)程還需要一定的修正，并且目前已經(jīng)在全程跟蹤新方法。
Wilson教授稱(chēng)："糾正了出生后致病突變的動(dòng)物模型讓我們離實(shí)現個(gè)性化藥物的方向更近了一步?；蛑委煹?5年的職業(yè)生涯告訴我們，從小鼠研究向人類(lèi)治療轉變是一項多么艱巨的任務(wù)。從此次研究中，我們通過(guò)調節基因編輯系統來(lái)解決在成年動(dòng)物中不可預見(jiàn)的并發(fā)癥問(wèn)題。"
應用其較強的免疫抑制作用，治療各種變態(tài)反應性炎癥、各種自身免疫性疾病。
健客價(jià)： ￥58本品為非甾體抗炎藥。臨床可用于下列情況。 1、鎮痛、解熱：可緩解輕度或中度的疼痛，如頭痛、牙痛、神經(jīng)痛、肌肉痛及月經(jīng)痛，也用于感冒和流感等退熱。本品僅能緩解癥狀，不能治療引起疼痛和發(fā)熱的病因，故需同時(shí)應用其他藥物對病因進(jìn)行治療。 2、抗炎、抗風(fēng)濕：為治療風(fēng)濕熱的常用藥物，用藥后可解熱、使關(guān)節癥狀好轉并使血沉下降，但不能去除風(fēng)濕熱的基本病理改變，也不能治療和預防心臟損害及其他合并癥。 3、關(guān)節炎：除
健客價(jià)： ￥3本品為非甾體抗炎藥。臨床可用于下列情況。1. 鎮痛、解熱：可緩解輕度或中度的疼痛，如頭痛、牙痛、神經(jīng)痛、肌肉痛及月經(jīng)痛，也用于感冒和流感等退熱。本品僅能緩解癥狀，不能治療引起疼痛和發(fā)熱的病因，故需同時(shí)應用其他藥物對病因進(jìn)行治療。2. 抗炎、抗風(fēng)濕：為治療風(fēng)濕熱的常用藥物，用藥后可解熱、使關(guān)節癥狀好轉并使血沉下降，但不能去除風(fēng)濕熱的基本病理改變，也不能治療和預防心臟損害及其他合并癥。3.關(guān)節炎：除風(fēng)
健客價(jià)： ￥4.51.本品作為選用藥物之一，可用于下列疾病。立克次體病，如流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲(chóng)病和Q熱。支原體屬感染。衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉牙腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼?；貧w熱。布魯菌病?；魜y。兔熱病。鼠疫。軟下疳。治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類(lèi)聯(lián)合應用。2.由于目前常見(jiàn)致病菌對四環(huán)素類(lèi)耐藥現象嚴重，僅在病原菌對本品敏感時(shí)，方有應用指征。葡萄球菌屬大多對
健客價(jià)： ￥7.21．本品應用于以下疾?。?1)立克次體病，包括流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲(chóng)病和Q熱。(2)支原體屬感染。(3)衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉牙腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。(4)回歸熱。(5)布魯菌病。(6)霍亂。(7)兔熱病。(8)鼠疫。(9)軟下疳。治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類(lèi)聯(lián)合應用。2．由于目前常見(jiàn)致病菌對四環(huán)素類(lèi)耐藥現象嚴重，僅在病原菌對本品
健客價(jià)： ￥61．本品作為首選或選用藥物應用于下列疾?。?1)立克次體病，包括流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲(chóng)病和Q熱。(2)支原體屬感染。(3)衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉牙腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。(4)回歸熱。(5)布魯菌病。(6)霍亂。(7)兔熱病。(8)鼠疫。(9)軟下疳。治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類(lèi)聯(lián)合應用。2．由于目前常見(jiàn)致病菌對四環(huán)素類(lèi)耐藥現象嚴重
健客價(jià)： ￥61．本品作為選用藥物可用于下列疾?。?1)立克次體病，包括流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲(chóng)病和Q熱。(2)支原體屬感染。(3)衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉牙腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。(4)回歸熱。(5)布魯菌病。(6)霍亂。(7)兔熱病。(8)鼠疫。(9)軟下疳。治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類(lèi)聯(lián)合應用。 2．由于目前常見(jiàn)致病菌對本品耐藥現象嚴重，
健客價(jià)： ￥81．本品作為選用藥物可用于下列疾?。?1)立克次體病，包括流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲(chóng)病和Q熱。(2)支原體屬感染。(3)衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉牙腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。(4)回歸熱。(5)布魯菌病。(6)霍亂。(7)兔熱病。(8)鼠疫。(9)軟下疳。治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類(lèi)聯(lián)合應用。2．由于目前常見(jiàn)致病菌對本品耐藥現象嚴重，僅在病原
健客價(jià)： ￥6.491．本品作為選用藥物可用于下列疾?。?(1)立克次體病，包括流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲(chóng)病和Q熱。 (2)支原體屬感染。 (3)衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉牙腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。 (4)回歸熱。 (5)布魯菌病。 (6)霍亂。 (7)兔熱病。 (8)鼠疫。 (9)軟下疳。 治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類(lèi)聯(lián)合應用。 2
健客價(jià)： ￥5.91．本品作為選用藥物之一可用于下列疾?。?1)立克次體病，如流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲(chóng)病和Q熱。(2)支原體屬感染。(3)衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉牙腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。(4)回歸熱。(5)布魯菌病。(6)霍亂。(7)兔熱病。(8)鼠疫。(9)軟下疳。治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類(lèi)聯(lián)合應用。 2．由于目前常見(jiàn)致病菌對四環(huán)素類(lèi)耐藥現象嚴重，
健客價(jià)： ￥161．本品作為選用藥物之一可用于下列疾病。 (1)立克次體病，如流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲(chóng)病和Q熱。 (2)支原體屬感染。 (3)衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉芽腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。 (4)回歸熱。 (5)布魯菌病。 (6)霍亂。 (7)兔熱病。 (8)鼠疫。 (9)軟下疳。 治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類(lèi)聯(lián)合應用。
健客價(jià)： ￥11用于風(fēng)濕性及類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節炎、腰肌勞損、肩周炎、四肢扭傷、挫傷等。
健客價(jià)： ￥381．本品作為選用藥物之一可用于下列疾病。 (1)立克次體病，如流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲(chóng)病和Q熱。 (2)支原體屬感染。 (3)衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉芽腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。 (4)回歸熱。 (5)布魯菌病。 (6)霍亂。 (7)兔熱病。 (8)鼠疫。 (9)軟下疳。 治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類(lèi)聯(lián)合應用。 2．
健客價(jià)： ￥7.21.用于成人和1歲及1歲以上兒童的甲型和乙型流感治療（磷酸奧司他韋能夠有效治療甲型和乙型流感，但是乙型流感的臨床應用數據尚不多）。 2.用于成人和13歲及13歲以上青少年的甲型和乙型流感的預防。
健客價(jià)： ￥193益氣養陰，安神。用于氣陰不足所致的失眠多夢(mèng)，心悸氣短，久病體弱。
健客價(jià)： ￥22.5(1)立克次體病。(2)支原體屬感染。(3)衣原體屬感染。(4)回歸熱。(5)布魯菌病。(6)霍亂。(7)兔熱病。(8)鼠疫。(9)軟下疳。治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類(lèi)聯(lián)合應用。
健客價(jià)： ￥12本品適用于有胃腸道功能或部分胃腸道功能而不能或不愿吃足夠數量的常規食物以滿(mǎn)足機體營(yíng)養需求的腸內營(yíng)養治療的病人，主要用于： 1． 代謝性胃腸道功能障礙 -胰腺炎 -腸道炎性疾病 -放射性腸炎和化療 -腸瘺 -短腸綜合征 -艾滋病病毒/艾滋病 2． 危重疾病 -大面積燒傷 -創(chuàng )傷 -膿毒血癥 -大手術(shù)后的恢復期 3． 營(yíng)養不良病人的手術(shù)前喂養 4． 腸道準備 本品能用于糖
健客價(jià)： ￥95胃食管反流性疾病(GERD) －糜爛性反流性食管炎的治療 －已經(jīng)治愈的食管炎患者防止復發(fā)的長(cháng)期維持治療 －胃食管反流性疾病(GERD)的癥狀控制 與適當的抗菌療法聯(lián)合用藥根除幽門(mén)螺桿菌，并且 －愈合與幽門(mén)螺桿菌感染相關(guān)的十二指腸潰瘍 －防止與幽門(mén)螺桿菌相關(guān)的消化性潰瘍復發(fā) 需要持續NSAID治療的患者 -與使用(非甾體抗炎藥)NSAID治療相關(guān)的胃潰瘍治療
健客價(jià)： ￥801．成年人及兒童急、慢性腹瀉。 2．用于食道、胃、十二指腸疾病引起的相關(guān)疼痛癥狀的輔助治療，但本品不作解痙劑使用。
健客價(jià)： ￥26傷寒和其他沙門(mén)菌屬感染：為敏感菌株所致傷寒、副傷寒的選用藥物，由沙門(mén)菌屬感染的胃腸炎一般不宜應用本品，如病情嚴重，有合并敗血癥可能時(shí)仍可選用等。請詳見(jiàn)小盒。
健客價(jià)： ￥26胃食管反流性疾?。℅ERD）-糜爛性反流性食管炎的治療.-已經(jīng)治愈的食管炎患者防止復發(fā)的長(cháng)期維持治療.胃食管反流性疾?。℅ERD）的癥狀控制.與適當的抗菌療法聯(lián)合用藥根除幽門(mén)螺桿菌，并且-愈合與幽門(mén)螺桿感染相關(guān)的十二指腸潰瘍-防止與幽門(mén)螺桿菌相關(guān)的消化性潰瘍復發(fā).
健客價(jià)： ￥125治療支氣管哮喘?？商娲驕p少口服類(lèi)固醇治療。建議在其它方式給予類(lèi)固醇治療不適合時(shí)應用吸入用布地奈德混懸液。
健客價(jià)： ￥83傷寒和其他沙門(mén)菌屬感染：為敏感菌株所致傷寒、副傷寒的選用藥物，由沙門(mén)菌屬感染的胃腸炎一般不宜應用本品，如病情嚴重，有合并敗血癥可能時(shí)仍可選用等。
健客價(jià)： ￥27
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