99色热,九九热国产,99视频在线观看视频,99视频在线观看视频,亚洲视频99,久久99久久98精品免观看软件,99视频观看

您的位置:健客網(wǎng) > 新聞頻道 > 醫藥資訊 > 醫藥科研 > Crispr-cas9 基因編輯技術(shù)成功治愈遺傳性肌肉營(yíng)養不良

Crispr-cas9 基因編輯技術(shù)成功治愈遺傳性肌肉營(yíng)養不良

2016-01-07 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:DMD(Duchennemusculardystrophy)是主要影響男性的一類(lèi)疾病,由表達dystrophin蛋白的基因受損引發(fā)。Dystrophin蛋白能夠增強與保護肌纖維,當dystrophin蛋白缺失時(shí),骨骼肌與心肌將會(huì )發(fā)生退化。

  如今十分熱的基因組編輯工具-CRISPR又取得了一項新的成就:研究者們利用這工具治愈小小鼠的多種肌肉營(yíng)養障礙癥。三個(gè)研究組最近發(fā)表在《science》雜志上的文章表明,他們利用CRISPR技術(shù)敲除了患有Duchennemusculardystrophy癥狀的小鼠基因組中的一個(gè)有缺陷的基因,使得小鼠能夠表達關(guān)鍵的一類(lèi)肌肉蛋白。這項結果標志著(zhù)首次利用CRISPR對動(dòng)物成體進(jìn)行全身性的基因敲除,并治療遺傳性疾病的成功。

  DMD(Duchennemusculardystrophy)是主要影響男性的一類(lèi)疾病,由表達dystrophin蛋白的基因受損引發(fā)。Dystrophin蛋白能夠增強與保護肌纖維,當dystrophin蛋白缺失時(shí),骨骼肌與心肌將會(huì )發(fā)生退化?;加蠨MD癥狀的患者經(jīng)常需要做輪椅,利用呼吸機輔助呼吸,并最終死去,壽命一般在25歲。這一罕見(jiàn)的疾病主要是由該基因第79號外顯子中DNA的缺失或病變引發(fā)。

  至今研究者們仍未找到有效的治療這一疾病的方案,向病變組織植入足量的健康肌肉干細胞進(jìn)行再生治療看上去十分困難;而常規的基因療法,即利用病毒載體將完整的基因導入并代替原有的受損基因也不可行,因為該基因片段過(guò)大。一些基因治療專(zhuān)家們希望設計一段"微型化"的dystrophin基因,即在保留該基因功能的基礎上盡量的縮減體積,從而便于導入。一些制藥公司也在開(kāi)發(fā)相關(guān)藥物,使得在轉錄過(guò)程中轉錄機器能夠跳過(guò)受損的部位,從而編碼出雖然不完整,但是仍具備一定功能的dystrophin蛋白。然而,有益這類(lèi)藥物具有明顯的副作用,至今沒(méi)能通過(guò)臨床試驗。

  如今,CRISPR排上了用場(chǎng),這一技術(shù)剛剛獲得了2015年《Science》雜志年度突破技術(shù)。原理上,通過(guò)一節RNA將一類(lèi)名叫CAS9的酶移動(dòng)到基因組的特定位置,之后該酶能夠將特定的DNA片段切掉,之后,細胞通過(guò)損傷修復機制將斷裂的DNA鏈連接,或者利用DNA模板創(chuàng )造新的序列??茖W(xué)家們已經(jīng)利用CRISPR修正了許多遺傳突變并成功治愈了小鼠的一類(lèi)肝臟疾病。就在去年,研究者們利用CRISPR成功修復了小鼠胚胎中的dystrophin基因缺陷。

  但利用CRISPR進(jìn)行人體全身性的DMD治療還是不現實(shí):由于人類(lèi)成熟的肌肉細胞不會(huì )分裂,因此也就不會(huì )具有DNA修復機器的存在,然而CRISPR可以切除出錯的外顯子序列,因此在轉錄過(guò)程中可以跳過(guò)這部分受損的部位,最終編碼得到較短,但保留功能的dystrophin蛋白,與之前藥物公司的基本理念一致。

  如今,三個(gè)研究組已經(jīng)完成了相關(guān)工作,來(lái)自西南醫學(xué)中心的ChengzuLong等人利用腺病毒將CRISPARNA以及cas9導入肌肉細胞中切除有缺陷的DNA片段,治療后小鼠能夠產(chǎn)生較短版本的dystrophin蛋白;來(lái)自杜克大學(xué)的生物醫學(xué)工程師CharlesGersbach等人以及哈佛大學(xué)AmyWagers與MIT張鋒合作研究組均報道了相似的結果。

看本篇文章的人在健客購買(mǎi)了以下產(chǎn)品 更多>
有健康問(wèn)題?醫生在線(xiàn)免費幫您解答!去提問(wèn)>>
健客微信
健客藥房
小金县| 高淳县| 东辽县| 嘉定区| 延吉市| 巴东县| 龙海市| 胶南市| 千阳县| 荔波县| 清远市| 宁南县| 宁都县| 山阴县| 安泽县| 石柱| 松原市| 南郑县| 龙岩市| 贞丰县| 黄梅县| 临夏市| 昌都县| 崇礼县| 随州市| 北京市| 永清县| 桐梓县| 垦利县| 获嘉县| 闽侯县| 永春县| 崇明县| 通化县| 嫩江县| 拜城县| 天门市| 界首市| 枝江市| 邵东县| 罗源县|