丹麥制藥巨頭諾和諾德（NovoNordisk）近日宣布，已向歐洲藥品管理局（EMA）提交了長(cháng)效凝血因子IX產(chǎn)品nonacogbetapegol（諾那凝血素βpegol）的上市許可申請（MAA）。該藥是一種糖基聚乙二醇化的重組凝血因子IX，具有顯著(zhù)改善的藥代動(dòng)力學(xué)（PK）屬性，開(kāi)發(fā)用于B型血友病的治療。

　　在美國監管方面，諾和諾德計劃在2016年上半年向FDA提交諾那凝血素βpegol的生物制品許可申請（BLA）。

　　諾那凝血素βpegol監管文件的提交，是基于Paradigm臨床項目的數據，該項目涉及115例重度或中重度B型血液病患者。臨床數據顯示，諾那凝血素βpegol用于B型血有病成人、青少年、兒童患者的常規預防性治療、出血發(fā)作及手術(shù)時(shí)均非常有效，同時(shí)耐受性、安全性良好。

　　與標準的凝血因子IX產(chǎn)品相比，諾那凝血素βpegol的半衰期延長(cháng)了5倍之多。在Paradigm臨床項目中，盡管諾那凝血素βpegol給藥的頻率較低，但患者血液中諾那凝血素βpegol卻達到了較高的水平：每周一次用藥40IU/kg，諾那凝血素βpegol所維持的因子IX活性水平高于15%，同時(shí)將平均年出血率（ABR）降低至1.0，同時(shí)還表現出預防目標關(guān)節出血的潛力。此外，這些患者在整個(gè)研究過(guò)程中生活質(zhì)量也得到了改善。

　　諾那凝血素βpegol是一種半衰期延長(cháng)的因子IX產(chǎn)品，旨在作為替代療法用于B型血有病的治療。糖基聚乙二醇化是一種有效延長(cháng)半衰期的技術(shù)，在A(yíng)型血液病及其他治療領(lǐng)域已被證明安全有效。