日本藥企衛材（Eisai）近日宣布，該公司內部研發(fā)的新型抗癌藥Halaven（甲磺酸艾瑞布林）治療晚期或轉移性軟組織肉瘤（STS）的一項III期臨床研究（Study309）的積極頂線(xiàn)數據已于近日在線(xiàn)發(fā)表于國際頂尖醫學(xué)期刊《柳葉刀》（TheLancet）。

　　Halaven是一種軟海綿素類(lèi)（halichondrin）微管動(dòng)力學(xué)抑制劑，具有新穎的作用機制，該藥是唯一的一種單藥化療藥物，由衛材內部發(fā)現和開(kāi)發(fā)，于2010年首次獲FDA批準用于轉移性乳腺癌的治療。今年1月，Halaven再獲FDA批準晚期脂肪肉瘤新適應癥，此次批準也標志著(zhù)FDA基于統計學(xué)顯著(zhù)改善的總生存期（OS）數據所批準的Halaven的第二個(gè)適應癥，而Halaven也由此成為全球首個(gè)可顯著(zhù)延長(cháng)晚期脂肪肉瘤患者生存的新型抗癌藥。目前，歐盟及日本監管機構也正在審查Halaven治療軟組織肉瘤的新適應癥申請。在美國和日本，Halaven均被授予治療軟組織肉瘤的孤兒藥地位。

　　Study309是一項多中心、開(kāi)放標簽、隨機III期研究，在452例（年齡18歲及以上）經(jīng)標準療法（包括蒽環(huán)類(lèi)及至少一種其他化療方案）治療后病情進(jìn)展的局部晚期或復發(fā)性和轉移性軟組織肉瘤（STS，2種亞型：平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤）患者中開(kāi)展，評估了Halaven相對于化療藥物達卡巴嗪（dacarbazine）的療效和安全性。數據顯示，與達卡巴嗪治療組相比，Halaven治療組總生存期（OS）得到統計學(xué)意義的顯著(zhù)延長(cháng)（中位OS：13.5個(gè)月

　　vs11.5個(gè)月，HR=0.77，95%CI:0.62-0.95，p=0.0169），達到了研究的主要終點(diǎn)。研究中，Halaven治療組最常見(jiàn)的治療相關(guān)不良反應（發(fā)生率≥25%）包括疲勞、中性粒細胞減少、惡心、脫發(fā)、便秘、周?chē)窠?jīng)病變、腹痛及發(fā)熱，這與Halaven已知的副作用一致。

　　值得一提的是，Halaven是迄今為止首個(gè)也是唯一一個(gè)在III期臨床中治療晚期或復發(fā)性和轉移性軟組織肉瘤（STS，平滑肌肉瘤、脂肪肉瘤）表現出總生存期（OS）受益的單一制劑系統療法。

　　軟組織肉瘤（STS）是對發(fā)生于全身軟組織（脂肪、肌肉、神經(jīng)、纖維組織、血管）的一大類(lèi)惡性腫瘤的統稱(chēng)。據估計，在美國每年確診病例約1.2萬(wàn)例，歐洲約2.9萬(wàn)例。據日本MHLW開(kāi)展的一項調查顯示，日本約有4000例患者。