2016年2月24日起，日本JCR制藥公司開(kāi)始銷(xiāo)售異體間充質(zhì)干細胞產(chǎn)品Temcell。該產(chǎn)品用于造血干細胞移植后的嚴重并發(fā)癥之一“急性移植物抗宿主反應（GVHD）”的治療，于2015年9月獲得日本厚生勞動(dòng)省的批準。

　　Temcell定價(jià)為1袋86萬(wàn)日元（約人民幣5萬(wàn)元），一個(gè)療程為每周輸2袋，共4周8袋。到2020年該產(chǎn)品將會(huì )在日本為260名患者提供治療，其銷(xiāo)售額預測為35億日元左右。

　　這個(gè)令細胞治療產(chǎn)業(yè)為之沸騰的Temcell到底是何方神圣？讓我們回顧一下該產(chǎn)品的研發(fā)過(guò)程。

　　1.Temcell之前也被稱(chēng)作Prochymal，為美國Osiris公司最先研制出。2012年P(guān)rochymal先后在加拿大及新西蘭獲得生產(chǎn)批文，但由于財務(wù)原因并未正式投入生產(chǎn)銷(xiāo)售。2013年10月，Osiris公司將該產(chǎn)品的所有權轉讓與澳大利亞Mesoblast公司，并于2014年9月由日本JCR公司以Temcell的產(chǎn)品名向日本厚生勞動(dòng)省提出新藥申報，2015年9月獲得生產(chǎn)批文。

　　2.干細胞相關(guān)法規的出臺：2013年日本出臺了關(guān)于細胞制品的管理規范，將細胞類(lèi)產(chǎn)品歸類(lèi)為新分類(lèi)：再生醫療等制品。該管理辦法規定：對于均質(zhì)性不一的再生醫療等制品，如果能確定其安全性，并且能估計其有效性，那么可以通過(guò)附加條件及期限，特別是在早期就可以對其予以承認。然后，再重新驗證其安全性和有效性。這個(gè)政策的變化令個(gè)性化醫療的管理再次向前邁進(jìn)了一大步。

　　3.Temcell為完全批準藥品。Temcell的評審意見(jiàn)中寫(xiě)到，批準該品種且未帶附加條件及時(shí)限（意思為完全批準。對應完全批準的為帶條件的早期批準，又稱(chēng)為半批準）。

　　細胞類(lèi)治療產(chǎn)品（包括干細胞類(lèi)及其他細胞）全球獲批準的寥寥無(wú)幾，其中異體干細胞產(chǎn)品更是一只手數的過(guò)來(lái)。那么Temcell在日本獲批并上市都有哪些重要的意義呢？

　　1.細胞產(chǎn)品大規模生產(chǎn)的可行性：一直以來(lái)全球大多數的細胞類(lèi)治療都以自體細胞來(lái)源為主，然后這種個(gè)性化醫療不可避免地會(huì )令其治療費用昂貴。而來(lái)自異體的干細胞讓細胞治療有望實(shí)現大規模生產(chǎn)，生產(chǎn)工藝的不斷優(yōu)化必然會(huì )讓其治療費用下降，從而降低醫療負擔。然而，另一個(gè)聲音卻從療效角度對這類(lèi)“大鍋飯”出品的細胞產(chǎn)品是否優(yōu)于個(gè)性化定制出的“自身干細胞”提出了質(zhì)疑，更多的問(wèn)題需要我們不斷地研究去一一解答。

　　2.推動(dòng)我國細胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展：自2012年干細胞行業(yè)受到大沖擊以來(lái)，我國干細胞政策方面也在不斷地更新、完善。包括2015年8月衛計委、CFDA聯(lián)合發(fā)布的《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導原則（試行）》；以及2015年12月衛計委發(fā)布的《關(guān)于開(kāi)展干細胞臨床研究機構備案工作的通知》均提示著(zhù)我國的干細胞管理更加的規范化、標準化。然而，這些離真正批準“我國第一個(gè)干細胞產(chǎn)品”尚有一段路要走。本次Temcell的獲批將會(huì )為我們提供一個(gè)參考及借鑒。

　　3.天使與惡魔并存：盡管間充質(zhì)干細胞本身的免疫原性較低，且基于免疫抑制性特點(diǎn)用于GVHD的治療，然而過(guò)度的免疫抑制在減輕GVHD的同時(shí)，還有白細胞、血小板降低，發(fā)生感染、敗血癥，腎損傷，促腫瘤生長(cháng)等副作用，所以必須要在可實(shí)施急救的醫療設施中進(jìn)行治療。因此，如何控制好此“雙面刃”將是下一個(gè)難題。而近期紅得發(fā)紫的腫瘤免疫治療新技術(shù)CAR-T中的基因調控技術(shù)“在細胞上安裝開(kāi)關(guān)”也許將可能解決這一棘手的問(wèn)題。

　　盡管干細胞治療的產(chǎn)業(yè)化之路充滿(mǎn)著(zhù)坎坷，但我們相信干細胞行業(yè)的春天即將到來(lái)，讓我們拭目以待。