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牛津生物醫藥LentiVector基因治療技術(shù)在帕金森及眼科領(lǐng)域展現巨大潛力

2016-05-16 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:其中一項I/II期研究中,治療帕金森的基因療法OXB-101(ProSavin)可遞送3個(gè)用于多巴胺合成的基因。之前的數據顯示,該基因療法具有良好的安全性,在進(jìn)展類(lèi)型的帕金森病患者中,接受OXB-101治療6個(gè)月和12個(gè)月后,患者運功功能得到顯著(zhù)改善。

  2016年5月16日/生物谷BIOON/--英國牛津生物醫藥公司(OxfordBioMedica)近日公布了2種基因療法的臨床研究新數據。相關(guān)數據證實(shí),該公司基于LentiVector的基因遞送平臺具有突破性的長(cháng)期持續的、劑量依賴(lài)的基因表達能力。

  其中一項I/II期研究中,治療帕金森的基因療法OXB-101(ProSavin)可遞送3個(gè)用于多巴胺合成的基因。之前的數據顯示,該基因療法具有良好的安全性,在進(jìn)展類(lèi)型的帕金森病患者中,接受OXB-101治療6個(gè)月和12個(gè)月后,患者運功功能得到顯著(zhù)改善。而最近的隨訪(fǎng)數據顯示,大多數帕金森患者在治療4年后繼續經(jīng)歷運功功能的改善,這些數據凸顯了基因療法OXB-101強大持久的療效。該公司表示,已經(jīng)開(kāi)發(fā)出了OXB-101的強效版OXB-102,將在今年晚些時(shí)候開(kāi)展I/II期臨床研究。

  此外,在視覺(jué)與眼科研究協(xié)會(huì )會(huì )議上公布的另一項數據顯示,治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性(wet-AMD)的基因療法RetinoStat表現出劑量依賴(lài)的基因表達,而且在治療后超過(guò)4年時(shí)間,基因表達繼續保持無(wú)顯著(zhù)下降。RetinoStat旨在通過(guò)慢病毒載體基因遞送技術(shù)將2種抗血管生成基因(內皮抑素和血管抑素)直接遞送至視網(wǎng)膜,通過(guò)阻斷新血管的形成來(lái)保護甚至提高視力。

  OxfordBioMedica首席執行官JohnDawson表示,來(lái)自這2個(gè)臨床研究長(cháng)達4年的隨訪(fǎng)數據非常振奮人心,這些數據再次證實(shí)該公司開(kāi)創(chuàng )性的LentiVector基因遞送平臺具有長(cháng)期的表達能力,同時(shí)強化了該技術(shù)平臺治療慢性疾病的臨床潛力。

  LentiVector基因遞送平臺是一種基于慢病毒載體的高效基因遞送技術(shù),能夠將目的基因高效導入靶細胞,特別適用于對正在分裂的細胞進(jìn)行高效遺傳修飾,例如造血干細胞和T細胞,該技術(shù)有望單次給藥實(shí)現永久治療。目前,牛津生物醫藥已將LentiVector技術(shù)授權給多家醫藥巨頭,包括葛蘭素史克、默沙東、輝瑞、百健等。

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