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Baxalta遺傳性血栓性血小板減少性紫癜(hTTP)藥物BAX 930 I期臨床收獲積極數據

2016-05-26 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:hTTP是一種罕見(jiàn)的危及生命的血液凝血疾病,患者體內ADAMTS13存在先天不足。ADAMTS13是一種酶,切割參與血液凝固的血管性假血友病因子(vWF)蛋白。在美國和歐盟,BAX930均被授予孤兒藥地位。

  2016年5月26日訊/生物谷BIOON/--美國生物制藥公司Baxalta近日公布了實(shí)驗性藥物BAX930(重組整合素樣金屬蛋白酶與凝血酶13型[recombinantADAMTS13])一項開(kāi)放標簽、劑量遞增I期臨床研究的積極數據。該研究調查了BAX930治療重度遺傳性血栓性血小板減少性紫癜(hTTP)患者的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)(PK)。數據顯示,在重度hTTP成人及青少年患者中,單次輸注BAX930具有良好的安全性。

  hTTP是一種罕見(jiàn)的危及生命的血液凝固疾病,與ADAMTS13缺陷有關(guān),若不及時(shí)治療,死亡率接近90%。與血漿輸注相比,BAX930可提供更快的重構(reconstitution,即配制)時(shí)間和更短的給藥時(shí)間,很適合患者在家治療。

  作為一種重組的ADAMTS13,BAX930有望為hTTP患者提供一種新的治療選擇。此次公布的I期研究數據表明,BAX930相對傳統血漿輸注治療具有潛在優(yōu)勢。研究中,BAX930具有良好的安全性和藥代動(dòng)力學(xué)(PK)屬性,這些積極數據支持了將BAX930推進(jìn)至III期臨床進(jìn)行進(jìn)一步的探索。

  BAX930旨在作為當前ADAMTS13替代療法的一種新選擇。目前,ADAMTS13替代療法采用大容量新鮮冰凍血漿,其中包含一定量的ADAMTS13,通常情況下,準備和輸注需要2個(gè)小時(shí)或更長(cháng)的時(shí)間。與此相反,BAX930可迅速重構(reconstitution,即配制),很適合患者在家治療。

  hTTP是一種罕見(jiàn)的危及生命的血液凝血疾病,患者體內ADAMTS13存在先天不足。ADAMTS13是一種酶,切割參與血液凝固的血管性假血友病因子(vWF)蛋白。在美國和歐盟,BAX930均被授予孤兒藥地位。

  此次公布的I期研究數據來(lái)自已完成多中心研究的15例重度hTTP患者。在3個(gè)劑量組,每例患者接受一劑BAX930治療。藥代動(dòng)力學(xué)(PK)數據證實(shí)3種劑量BAX930具有一致的半衰期和一種線(xiàn)性劑量反應。研究中無(wú)嚴重不良事件報告。最高劑量組,3例受試者報告了3種可能相關(guān)的不良事件,惡心、脹氣和降低的VWF活性,所有這些報告的不良事件在沒(méi)有使用藥物的情況下很快得到解決。免疫原性試驗顯示在所有個(gè)體中均呈陰性。

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