早期臨床研究發(fā)現，一種名為米哚妥林的實(shí)驗性藥物能夠逆轉某些罕見(jiàn)的致命性血癌。

　　研究人員發(fā)現，這種藥物至少可以部分逆轉60%晚期肥大細胞增多癥患者的器官損傷。肥大細胞增多癥是一些罕見(jiàn)影響血細胞癌癥的總稱(chēng)。

　　正常情況下，肥大細胞釋放組胺以及其他一些與炎癥和變態(tài)反應相關(guān)的化學(xué)物質(zhì)。在全身肥大細胞增多癥的情況下，異常的肥大細胞在骨髓、皮膚、胃腸道和淋巴結中出現。

　　目前沒(méi)有好的治療晚期肥大細胞增多癥的方案。因此，本研究結果是一個(gè)進(jìn)步。這種試驗性藥物使用方法為一天兩次，能夠明顯延長(cháng)急性骨髓性白血病患者的壽命。

　　今年2月，美國食品藥品監督管理局批準米哚妥林的“突破治療”地位，加快藥物審批。

　　目前，用于治療晚期系統性肥大細胞增多癥的唯一藥物是伊馬替尼。不過(guò)并不是所有患者都能夠使用。因為90%的患者攜帶突變基因，這使得他們對伊馬替尼耐藥。

　　為了測試新的藥物，專(zhuān)家在全球29個(gè)醫學(xué)中心招募了116例晚期系統性肥大細胞增多癥患者?？傮w而言，60%受試者對藥物敏感——至少一些器官的損傷得到消退。并且77%者器官尺寸得以減小，腫大情況緩解。該藥物常見(jiàn)不良反應為惡心、嘔吐。