日本東京大學(xué)的研究團隊于2016年6月29日宣布，他們成功研發(fā)出從肌萎縮側索硬化（ALS，俗稱(chēng)漸凍人癥）發(fā)病原因上著(zhù)手進(jìn)行治療的新型療法。

　　國際醫療福祉醫學(xué)研究中心郭伸特別教授、東京大學(xué)大學(xué)院醫學(xué)系赤松惠特別研究員等人組成了聯(lián)合研究小組。

　　肌萎縮側索硬化是在運動(dòng)神經(jīng)元損傷之后，導致四肢、軀干等部位肌肉逐漸無(wú)力和萎縮的疾病。健康人士在患病數年內，會(huì )漸漸進(jìn)展為全身肌肉萎縮和吞咽困難，最后產(chǎn)生呼吸衰竭導致死亡。當下尚未研發(fā)出能有效減緩病程的治療方法。

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　　該團隊在過(guò)往的研究中證實(shí)，酵素ADAR2的活性下降會(huì )導致過(guò)度的細胞內鈣流入，這與散發(fā)性ALS患者的運動(dòng)神經(jīng)元死亡存在相關(guān)性。

　　研究小組特別開(kāi)發(fā)出擁有散發(fā)性ALS病征的條件性ADAR2基因敲除小鼠（AR2小鼠），連續90天對其進(jìn)行抗癲癇藥物Fycompa的投藥，Fycompa具有抑制過(guò)度細胞內鈣流入的功能，本次研究證實(shí)該藥能夠抑制運動(dòng)神經(jīng)元的神經(jīng)功能缺損，進(jìn)而抑制運動(dòng)機能的下降。此外，該藥還能夠使肌萎縮側索硬化的特殊TDP-43蛋白質(zhì)細胞內的局部變異得到恢復。該效果在病征加重期的小鼠身上也得到了確認。

　　Fycompa是在世界各地廣泛使用的抗癲癇藥，本次在小鼠身上進(jìn)行小劑量用藥已能觀(guān)察到明確的有效性，專(zhuān)家預測其人體臨床試驗的困難性不高，并期待能夠正式研發(fā)出肌萎縮側索硬化的新型療法。