近日，輝瑞和SparkTherapeutics合作研發(fā)的血友病B試驗性新藥SPK-9001被美國FDA授予“突破性藥物”資格，使得該藥物在獲批的過(guò)程中邁進(jìn)了一大步。
SPK-9001是一種基因療法，本質(zhì)上是經(jīng)過(guò)基因工程改造的腺病毒，其衣殼表達經(jīng)密碼子優(yōu)化的、高活性的人凝血因子IX。SPK-9001目前已經(jīng)進(jìn)行了I/II期臨床試驗，今年5月份，輝瑞及SparkTherapeutics宣布該臨床試驗得到了很好的數據，在I/II期臨床研究中，受試者接受一次靜脈輸注SPK-9001。來(lái)自首批3例受試者的數據顯示，單次靜脈輸注初始劑量5x10（11次方）vg/kg的SPK-9001，成功實(shí)現了持久的、治療水平的凝血因子IX表達，這一表達水平超過(guò)了被認為足以降低關(guān)節出血風(fēng)險以及預防性輸注凝血因子的閾值IX水平。并且該臨床試驗結果還在今年6月份的歐洲血液協(xié)會(huì )年會(huì )上公布。
突破性療法和快速通道資格、加速審批資格類(lèi)似，都是美國FDA為了加速審批治療嚴重性疾病及威脅生命的疾病的新藥而設置的，公司在申請該資格時(shí)，需要向FDA提交前期臨床試驗結果說(shuō)明待審批的新藥優(yōu)于目前的常規療法，并且要至少達到一項臨床試驗終點(diǎn)。獲得突破性療法認定的新藥在審批過(guò)程中會(huì )得到FDA的相關(guān)支持和幫助，加速審批的進(jìn)程。
SparkTherapeutics的首席執行官Marrazzo表示，非常高興SPK-9001能獲得突破性療法認定資格，這說(shuō)明FDA肯定了該基因療法在緩解血友病B患者癥狀及控制出血事件方面具有顯著(zhù)的優(yōu)勢。接下來(lái)公司將會(huì )與輝瑞繼續合作，盡快將該療法推向市場(chǎng)。
SPK-9001是SparkTherapeutics公司SPK-FIX血友病基因治療項目的核心產(chǎn)品。血友病是一種罕見(jiàn)的基因病，患者由于凝血因子缺乏，經(jīng)常發(fā)生出血事件，目前常用的治療方法是輸入凝血因子IX。
止血。用于血友病、血小板減少性紫癜癥及其他內容出血癥。
健客價(jià)： ￥21疏肝解郁，理氣止痛，活血破瘀，消積化痰，軟堅散結，補氣健脾。用于乳腺增生病。
健客價(jià)： ￥33疏肝解郁，理氣止痛，活血破瘀，消積化痰，軟堅散結，補氣健脾。用于乳腺增生病。
健客價(jià)： ￥29疏肝理氣，活血化瘀，消散乳塊。用于肝氣郁結，氣滯血瘀所致乳腺囊性增生病，癥見(jiàn)乳房脹痛。
健客價(jià)： ￥33疏肝理氣，活血化瘀，消散乳塊。用于肝氣郁結，氣滯血瘀，乳腺增生，乳房脹痛。
健客價(jià)： ￥30祛心“赫依”病。用于心煩失眠，心神不安，對心“赫依”病尤為有效。
健客價(jià)： ￥45祛心“赫依”病。用于心煩失眠，心神不安,對心“赫依”病尤為有效。
健客價(jià)： ￥32祛心“赫依”病。用于心煩失眠，心神不安。對心“赫依”病尤為有效。
健客價(jià)： ￥18祛心“赫依”病。用于心煩失眠，心神不安。對心“赫依”病尤為有效。
健客價(jià)： ￥25疏肝理氣，活血化瘀，消散乳塊。用于肝氣郁結，氣滯血淤。乳腺增生，乳房脹痛。
健客價(jià)： ￥35祛心“赫依”病，用于心煩失眠，心神不安。對心“赫依”病尤為有效。
健客價(jià)： ￥18溫中散寒，補脾止瀉。用于大便失調，黎明瀉泄，腸瀉腹痛，不思飲食，面黃體瘦，腰酸腿軟。
健客價(jià)： ￥29彝 醫：補知凱扎諾，且凱色土。 中 醫：益腎，活血，軟堅散結。主用于腎陽(yáng)不足、氣滯血瘀所致的乳腺增生。
健客價(jià)： ￥68緩解成人便秘的癥狀。
健客價(jià)： ￥27彝 醫：補知凱扎諾，且凱色土。 中 醫：益腎，活血，軟堅散結。主用于腎陽(yáng)不足、氣滯血瘀所致的乳腺增生。
健客價(jià)： ￥35適用于婦女乳痛癥、小葉增生、乳腺炎的止痛、消炎。
健客價(jià)： ￥48彝醫：補知凱扎諾，且凱色土。 中醫：益腎?；钛?，軟堅散結。用于腎陽(yáng)不足、氣滯血瘀所致的乳腺增生。
健客價(jià)： ￥60活血化瘀。用于血瘀型胸痹及血瘀型輕度腦動(dòng)脈硬化引起的眩暈，冠心病，心絞痛。
健客價(jià)： ￥39.5
子宮腔粘連患者也能生出健康寶寶
為三地健康協(xié)同發(fā)展集智探路，首屆京津冀健康協(xié)同發(fā)展高峰論壇舉行
中國醫改困境：公立醫院醫生應何去何從？
葛蘭素史克收入下滑 CEO薪酬減半
健客－國家藥監局認證的合法網(wǎng)上藥店，致力于打造優(yōu)質(zhì)、低價(jià)、便捷的網(wǎng)上藥店和做最值得信賴(lài)的智慧健康服務(wù)平臺
關(guān)于健客 ｜
聯(lián)系我們
