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PTC杜氏肌營(yíng)養不良藥物Translarna獲NICE支持批準

2016-07-29 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:杜氏肌營(yíng)養不良癥屬于一種遺傳性疾病,主要為男性遺傳。由于DMD基因突變導致肌萎縮蛋白(dystrophin)合成障礙,繼而引起骨骼肌、膈肌及心肌功能異常。DMD患者通常在10歲左右便逐漸失去行走能力,并面臨嚴重心肺功能并發(fā)癥,對生命健康造成極大威脅,30歲左右便會(huì )死亡。

  近日,PTCTherapeutics的杜氏肌營(yíng)養不良藥物Translarna在英國監管方面獲得好消息,英國醫療成本控制與管理機構NICE批準該藥物用于患有杜氏肌營(yíng)養不良癥5歲以上兒童及成人的治療。

  杜氏肌營(yíng)養不良癥屬于一種遺傳性疾病,主要為男性遺傳。由于DMD基因突變導致肌萎縮蛋白(dystrophin)合成障礙,繼而引起骨骼肌、膈肌及心肌功能異常。DMD患者通常在10歲左右便逐漸失去行走能力,并面臨嚴重心肺功能并發(fā)癥,對生命健康造成極大威脅,30歲左右便會(huì )死亡。

  杜氏肌營(yíng)養不良癥在研的候選藥物很多,但由于研發(fā)上的種種挫折,目前只有Translarna一種藥物獲得歐盟有條件批準,并且就在今年2月份,該藥物還被美國FDA拒絕批準。據悉,NICE批準后,5年內英國將有50至60名兒童通過(guò)醫保接受Translarna治療。

  Translarna的售價(jià)為22萬(wàn)英鎊(29萬(wàn)美元)/年,PTC目前已經(jīng)和NICE達成未披露的折扣價(jià)格,并且在未來(lái)五年中通過(guò)NICE的計劃進(jìn)一步驗證藥物的有效性。NICE負責人AndrewDillon表示,NICE在今年四月份就發(fā)布指南草案同意批準Translarna,但由于該藥物的價(jià)格過(guò)于昂貴,對醫保造成了很大的負擔,因此NICE很高興PTC能夠同意參與5年獲藥計劃。

  英國肌肉萎縮癥慈善基金會(huì )將NICE此次決定稱(chēng)為是“具有歷史意義”的一次決議,并且作為和PTC協(xié)議的一部分,NHS廢除了三個(gè)月資金到位的相關(guān)規定,該藥物在數周內就能用于患者。除了英格蘭之外,北愛(ài)爾蘭已經(jīng)確定將Translarna納入醫保,威爾士也將遵循NICE的做法。

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