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BioMarin治療A型血友病基因療法臨床數據搶眼

2016-08-01 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:在最近一次有9名患者參與的臨床研究中,研究人員給其中7名患者以最高劑量的BMN270治療劑量,經(jīng)過(guò)治療,其中6名患者的凝血因子VIII水平回聲50%以上;其中四名患者的治療效果在治療后的20周內有明顯提升,其凝血因子VIII達到了原來(lái)水平的146%左右。

  基因療法先驅BioMarin公司開(kāi)發(fā)的用于治療重度血友病A的基因療法BMN270臨床研究取得重大成功。公司預計,如果這一藥物獲得批準,公司預計每年將獲得超過(guò)10億美元的收入。BioMarin公司表示希望BMN270能夠能為明年公司的四大支柱之一。

  除了BMN270外,公司目前還對其余三種藥物寄予厚望。其中一種是治療軟骨發(fā)育不全的vosoritide,該藥物目前同樣處于臨床研究階段;另外兩種藥物分別是pegvaliase和cerliponasealfa,均處于審批階段。

  下一步,公司計劃開(kāi)展BMN270的臨床II期研究,公司希望獲得更多實(shí)驗數據,以獲取FDA的加速審批待遇。BMN270是一種針對凝血因子VIII的基因療法。凝血因子VIII是機體重要的凝血蛋白之一,編碼該蛋白的F8基因異??赡軐е掳籽〉陌l(fā)生。

  在最近一次有9名患者參與的臨床研究中,研究人員給其中7名患者以最高劑量的BMN270治療劑量,經(jīng)過(guò)治療,其中6名患者的凝血因子VIII水平回聲50%以上;其中四名患者的治療效果在治療后的20周內有明顯提升,其凝血因子VIII達到了原來(lái)水平的146%左右。

  另一方面,研究人員同時(shí)評價(jià)了該藥物的安全性。在治療中,高劑量BMN270療法的患者在接受治療后的兩周內接受了類(lèi)固醇療法的治療。但其ALT水平(代表藥物的肝臟毒性標準)在治療后12周接近正常上限的兩倍,然后就緩慢回落。事實(shí)上,BioMarin公司此前就報道過(guò)兩名未接受過(guò)類(lèi)固醇療法的BMN270患者肝臟酶水平異常升高,甚至公司因此曾一度暫定了該藥物的研究。目前,公司正著(zhù)手進(jìn)行一項研究,以確定該藥物的最適劑量和治療周期。

  不過(guò),讓BioMarin公司振奮的是,BMN270目前已經(jīng)達到了公司的所有預期。而B(niǎo)MN270研究的順利進(jìn)行,無(wú)疑也為當前處于低迷狀態(tài)的基因療法打了一針強心劑。

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