“Vedolizumab是另一種治療選擇,”來(lái)自以色列ShaareZedek醫學(xué)中心的OrenLedder博士說(shuō)。“它并不是普遍有效,但它確實(shí)大大幫助了多種治療方法無(wú)效的約40%的潰瘍性結腸炎(UC)患者和約25%的克羅恩?。–D)患者。”
Vedolizumab已被批準用于UC和CD誘導緩解和維持,并已標簽外用于已用盡其他療法的IBD兒童。但Ledder博士及其同事發(fā)現,兩項有關(guān)vedolizumab治療的病例系列產(chǎn)生了不一致的結果,一項納入52名兒童,一項納入21名兒童。
研究團隊使用了來(lái)自歐洲和以色列19家醫療中心的數據,涉及所有至少注射過(guò)一次vedolizumab的兒童。所有的孩子都曾暴露于抗TNF藥物,63%在vedolizumab治療開(kāi)始前有中度或重度疾病活動(dòng)。
在隨訪(fǎng)期間,14例患者(22%)停止vedolizumab治療,只有1例不良反應。主要結果,14周的治療成功率,UC兒童為37%,CD兒童為14%。最后一次隨訪(fǎng)的緩解率,UC為39%,CD為24%。兒童患者基線(xiàn)和隨訪(fǎng)結腸鏡評估中,15%的UC患者和17%的CD患者達到黏膜愈合。25名兒童中有6名在基線(xiàn)和隨訪(fǎng)期的糞便鈣衛蛋白測量達到深度緩解。
緩解率與性別、診斷年齡、病程、CRP、肛周疾病的存在、先前抗TNF失敗的原因、CD疾病部位或UC疾病程度無(wú)關(guān)。
10名兒童(17%),包括4名CD患者和6名UC患者在中位4個(gè)月的時(shí)間內接受手術(shù)切除。沒(méi)有嚴重的藥物不良反應事件。
研究人員指出:“在我們的隊列中,劑量是以成人推薦劑量為基礎,以及非標準化的、以體重為基礎的調整。由于兒童體重小于30kg,最佳劑量按體表面積(BSA),直到正式的劑量可用前,按照175mg/BSA是可行的,體重超過(guò)40kg按成人劑量。”
Ledder博士說(shuō)。“與以前的生物療法相似,只要有效,我們不一定要有計劃的終止日期。經(jīng)過(guò)長(cháng)時(shí)間的深度治療后,還有一個(gè)討論藥物假期的空間。在我們的研究中,這種情況尤其明顯,絕大多數患者由于多次治療失敗而病情嚴重。”
他說(shuō):“我們還處在了解這種新藥的早期階段,需要更多的數據。隨著(zhù)未來(lái)幾年新的藥物開(kāi)始出現,我們希望能提高我們預測哪些病人對不同治療方案能作出應答的能力,以便更及時(shí)的指導適當的治療。”
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