近日,QuintilesIMS發(fā)布了一項關(guān)于孤兒藥的研究報告,報告顯示:在2016年,美國醫藥市場(chǎng)中獲批藥物用于罕見(jiàn)疾病治療適應癥方向的使用支出為360億美元,已經(jīng)是2000年相應藥物支出的7倍之多,但是該數字仍然只占全部藥物使用支出很小的一部分。雖然美國近5年獲批治療罕見(jiàn)病的藥物呈顯著(zhù)增長(cháng)態(tài)勢,但是孤兒藥藥物只占全部美國醫藥市場(chǎng)的8%。
近年來(lái),無(wú)論是制藥公司還是生物科技公司都將很大的投入放在了開(kāi)發(fā)孤兒藥的方向,這種投入熱度一方面來(lái)自于罕見(jiàn)藥未來(lái)具有更高的定價(jià)優(yōu)勢,另一方面則是孤兒藥物具有更高的市場(chǎng)壟斷地位。
1983年,美國通過(guò)了《孤兒藥法案》,這一法案的通過(guò)意味著(zhù)制藥公司將會(huì )對缺醫少藥嚴重罕見(jiàn)疾病藥物的開(kāi)發(fā)變得更有動(dòng)力。
孤兒藥資格的授予后,被授予藥物將會(huì )得到相應的監管激勵措施,包括更久的市場(chǎng)獨占期,這意味著(zhù)藥物開(kāi)發(fā)者如果成功將罕見(jiàn)藥物推向市場(chǎng),將可以得到更豐厚的回報。同時(shí),由于絕大多數罕見(jiàn)疾病目前缺少相關(guān)有效療法,擁有孤兒藥物的藥廠(chǎng)會(huì )有更高的定價(jià)權力,藥物付款人同時(shí)也會(huì )對孤兒藥有一個(gè)更為清晰的價(jià)值定位。
自從《孤兒藥法案》通過(guò)以來(lái),美國FDA已經(jīng)批準了449款擁有罕見(jiàn)疾病適應癥的不同的藥物,其中有超過(guò)130多款藥物是近5年才獲得批準,這也說(shuō)明了醫藥行業(yè)中孤兒藥地位的提升。
孤兒藥支出的升高情況并不能與獲批藥物的數量相匹配,根據QuintilesIMS,自從1993年,全美所有藥物罕見(jiàn)疾病適應癥方向的藥物支出在全部醫藥份額中的占比從3%僅提高到了8%。
雖然有不少孤兒藥的定價(jià)動(dòng)不動(dòng)就幾十萬(wàn)美元,但是QuintilesIMS報告稱(chēng),孤兒藥的年使用平均支出為3.2萬(wàn)美元。對于使用最為廣泛的前10名藥物中,以羅氏制藥的Gazyva(obinutuzumab)為例,年費用已降至到了1.5萬(wàn)美元。
不可否認的是,孤兒藥的價(jià)格層級還很高,但是QuintilesIMS所搜集分析的數據顯示,極其昂貴的孤兒藥物并不能代表大多數的孤兒藥藥物情況。
QuintilesIMS還對只獲得罕見(jiàn)疾病適應癥的藥物同既有罕見(jiàn)病適應癥又有非罕見(jiàn)病適應癥的藥物進(jìn)行了跟蹤分析,其中后者相關(guān)藥物共有98個(gè)。在這些將近100個(gè)藥物中,有54個(gè)藥物是在率先獲得非罕見(jiàn)病適應癥之后才相繼獲得了罕見(jiàn)病的治療應用批準,這一統計數字則反映了制藥公司正逐漸利用之后罕見(jiàn)病治療的獲批延長(cháng)該藥物的行政保護的趨勢。艾伯維制藥的修美樂(lè )(阿達木單抗)就是最好的應用案例,該藥物先是獲得了五種非罕見(jiàn)疾病治療的應用批準,之后才獲得了若干個(gè)罕見(jiàn)疾病的適應癥批準(包括化膿性汗腺炎、小兒克勞恩?。?。
QuintilesIMS報告還顯示,對于那些既有罕見(jiàn)病適應癥又有非罕見(jiàn)病適應癥的批準藥物,非罕見(jiàn)病治療的應用通常才是該款藥物最常用及最主要的收入來(lái)源。
1.該產(chǎn)品對肩周炎、肱骨外上髁炎、頸椎病、腰椎間盤(pán)突出癥、退行性骨性關(guān)節病、風(fēng)濕關(guān)節炎、類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節炎、挫傷、肌纖維織炎、肌肉勞損、狹窄性腱鞘炎、盆腔炎、附件炎、慢性咽喉炎、乳腺增生、坐骨神經(jīng)痛、周?chē)窠?jīng)傷病、關(guān)節攣縮、慢性前列腺炎、肌炎、結石癥、就有鎮痛和改善局部血液循環(huán),促進(jìn)炎癥消散的作用。 2.對瘢痕、腸粘連、注射后硬結、血腫機化、狹窄性腱鞘炎,具有軟化瘢痕松解粘連作用。 3.對神經(jīng)或
健客價(jià): ¥599阿昔洛韋片:用于帶狀皰疹病毒,單純皰疹病毒引起的皮膚和粘膜感染。 鬼臼毒素軟膏:用于治療尖銳濕疣。 轉移因子口服溶液:用于某些抗生素難以控制的病毒性或霉菌性細胞內感染的輔助治療(如帶狀皰疹、流行性乙型腦炎、白色念球菌感染、病毒性心肌炎等);亦可作為惡性腫瘤的輔助治療;本品可用于濕疹、血小板塊減少、多次感染綜合征等。
健客價(jià): ¥366鹽酸伐昔洛韋片:用于治療水痘帶狀皰疹及I型、II型單純皰疹病毒感染,包括初發(fā)和復發(fā)的生殖器皰疹病毒感染。本品可用于阿昔洛韋的所有適應癥。 鬼臼毒素軟膏:用于治療尖銳濕疣。 轉移因子口服溶液:用于某些抗生素難以控制的病毒性或霉菌性細胞內感染的輔助治療(如帶狀皰疹、流行性乙型腦炎、白色念球菌感染、病毒性心肌炎等);亦可作為惡性腫瘤的輔助治療;本品可用于濕疹、血小板塊減少、多次感染綜合征等。
健客價(jià): ¥482溫陽(yáng)養腎,扶正固本。激發(fā)男士荷爾蒙,成就健康“大”男人
健客價(jià): ¥129用于防治動(dòng)脈硬化、降低血脂等。
健客價(jià): ¥22適用于緩解兒童普通感冒及流行性感冒引起的發(fā)熱、頭痛、四肢酸痛、打噴嚏、流鼻涕、鼻塞、咽痛等癥狀。
健客價(jià): ¥4用于3-12歲兒童維生素和礦物質(zhì)的補充。
健客價(jià): ¥66清熱祛濕,涼血解毒。用于風(fēng)熱感冒,溫病發(fā)熱及上呼吸道感染,流感、腮腺炎等病毒感染疾患.
健客價(jià): ¥9用于缺血性腦血管疾病及其后遺癥;亦用于血栓閉塞性脈管炎、靜脈炎等。
健客價(jià): ¥43疏風(fēng)解表,清熱解毒。用于小兒風(fēng)熱感冒,癥見(jiàn)發(fā)熱、頭脹痛、咳嗽痰黏、咽喉腫痛,流感見(jiàn)上述證候者。
健客價(jià): ¥12適用于緩解兒童普通感冒及流行性感冒引起的發(fā)熱、頭痛、四肢酸痛、打噴嚏、流鼻涕、鼻塞、咽痛等癥狀。
健客價(jià): ¥16祛風(fēng)化痰,解熱鎮驚。用于小兒外感風(fēng)邪,驚風(fēng)抽搐,咳吐痰涎,食滯嘔吐、腹痛泄瀉。
健客價(jià): ¥32止痕止癢,對痕癢、昆蟲(chóng)咬傷、皮炎、丘疹、濕疹、汗疹有一定功效。
健客價(jià): ¥58化痰消食,鎮驚祛風(fēng)。用于痰喘咳嗽,脘腹脹滿(mǎn),胸膈不利,吐乳不食,小兒驚風(fēng)。
健客價(jià): ¥45溫中固腸,健脾止瀉。用于小兒久瀉不止,面色白,食欲不振,體倦乏力。
健客價(jià): ¥9.5化痰消食,鎮驚祛風(fēng)。用于痰喘咳嗽,脘腹脹滿(mǎn),胸膈不利,吐乳不食,小兒驚風(fēng)。
健客價(jià): ¥18本品用于便秘;作為腸易激綜合征、憩室病、肛裂和痔瘡等伴發(fā)便秘的輔助治療;也可用于手術(shù)后軟化大便。
健客價(jià): ¥58解熱定驚 ,化痰止咳 ,消食殺蟲(chóng)。用于小兒驚風(fēng)發(fā)熱,咳嗽多痰,食積,蟲(chóng)積。
健客價(jià): ¥6調補陰陽(yáng),開(kāi)竅益智。用于兒童注意缺陷與多動(dòng)癥。
健客價(jià): ¥20開(kāi)竅益智,調補心腎,滋養安神。用于心腎不足,痰濁阻竅所致小兒多動(dòng),少語(yǔ),煩躁不安,神思渙散,少寢健忘,潮熱盜汗:兒童多動(dòng)癥見(jiàn)上述癥候者。
健客價(jià): ¥43散寒止痛。用于小兒胎寒,肚腹疼痛,積聚痞塊,疝氣偏附,虛寒瀉痢,胃寒腹脹。
健客價(jià): ¥6清熱解表,消炎止咳。用于感冒發(fā)燒,頭痛鼻塞,咳嗽噴嚏,咽喉腫痛。
健客價(jià): ¥21健脾開(kāi)胃,消食導滯,驅蟲(chóng)止痛,安神定驚。用于食滯蟲(chóng)痢,煩躁不安,精神疲倦,脘腹脹滿(mǎn),面色萎黃。
健客價(jià): ¥23