根據最新發(fā)布的消息，2017年FDA共批準46款新藥，其中，有12款屬于抗癌藥物。此外，FDA還額外推出一個(gè)“特別清單”，盤(pán)點(diǎn)了包括先前已上市藥物的新組合、免疫療法在內的抗癌產(chǎn)品的獲批列表。

Kymriah最早由賓夕法尼亞大學(xué)的科學(xué)家們開(kāi)發(fā)。（圖片來(lái)源：BradleyC.Bower/Bloomberg）

1Keytruda：FDA批準第一個(gè)“廣譜抗癌藥”

這一里程碑式的藥物是由默沙東公司研發(fā)的PD-1抗體Keytruda，適用于“MSI-H/dMMR亞型”的實(shí)體瘤（MSI-H：微衛星不穩定性高；dMMR：錯配修復缺陷）。這是FDA首次基于腫瘤生物標志物、而不是腫瘤原始位置批準的一個(gè)新藥，可治療十多種類(lèi)型的腫瘤，包括結直腸癌、子宮內膜癌、胃癌、膽管癌、胰腺癌、食管癌等等。

“MSI-H/dMMR亞型”腫瘤細胞無(wú)法正常修復DNA損傷，而Keytruda通過(guò)阻斷免疫檢查點(diǎn)，促進(jìn)免疫系統識別、攻擊缺陷細胞。研究團隊先后開(kāi)展了5項臨床試驗，共招募了149名癌癥患者，涉及15種腫瘤類(lèi)型。最終結果讓人振奮：39.6%的患者達到了完全或部分緩解，78%的患者藥物響應持續了6個(gè)月以上。

研究發(fā)現，攜帶有MSI-H或者dMMR標志的腫瘤都會(huì )對Keytruda相應。有分析稱(chēng)，如果確定是MSI-H/dMMR亞型，各種各樣的腫瘤都有可能從PD-1免疫療法中獲益。

2Kymriah：全球首款獲批的CAR-T療法

8月30日，FDA正式批準諾華突破性CAR-T療法Kymriah（tisagenlecleucel，CTL-019）上市，用于治療復發(fā)或難治性(r/r)兒童和年輕成人B細胞急性淋巴細胞白血?。╝cutelymphoblasticleukemia，ALL）。

作為個(gè)性化免疫療法，CAR-T療法不同于典型的小分子或生物治療，而是“定制”患者自身的免疫細胞。通過(guò)分離出患者的T細胞，并在體外進(jìn)行改造——安裝上能夠特異性識別癌細胞的嵌合抗原受體（CAR），隨后再講這些擴增的改造細胞回輸至患者體內，發(fā)揮特定的抗癌作用。

Kymriah是FDA批準的第一款CAR-T療法，也是FDA批準的第一個(gè)基因治療藥物，定價(jià)47.5萬(wàn)美元。為了填補高昂的藥價(jià)，諾華在支付方式做了創(chuàng )新：與美國聯(lián)邦醫療保險和醫療補助服務(wù)中心（CMS）簽署協(xié)議，由后者承擔患者在第一個(gè)月內就響應Kymriah治療的費用。

3Yescarta：獲批的全球第二款CAR-T療法

Yescarta是KitePharma公司開(kāi)發(fā)的一種靶向CD19的CAR-T療法，用于治療在接受至少2種其它治療方案后無(wú)響應或復發(fā)的特定類(lèi)型的大B細胞淋巴瘤成人患者。值得一提的是，Yescarta是首款獲批用于治療特定類(lèi)型非霍奇金淋巴瘤（non-Hodgkinlymphoma，NHL）的基因療法。

8月28日，KitePharma被醫藥巨頭吉利德以119億美元的現金收購（近年來(lái)腫瘤領(lǐng)域最大交易之一），也再一次點(diǎn)燃了醫藥界對CAR-T療法的重視。但是，卻面臨一個(gè)重大缺點(diǎn)——藥價(jià)過(guò)高（37.3萬(wàn)美元），只有5名病人接受了治療。但是，分析師卻對此很樂(lè )觀(guān)，預計明年Yescarta將有望帶來(lái)2.5億美元的收入。

4 12個(gè)聯(lián)合療法獲批

雖然免疫療法在抗癌領(lǐng)域創(chuàng )造了喜人的成績(jì)，但是依然有很大一部分患者無(wú)法獲益于免疫療法的單一用藥。所以，聯(lián)合治療將是未來(lái)發(fā)展的一大趨勢。2017年，FDA先后共批準12款癌癥治療新組合，包括免疫療法、靶向藥物。例如，“明星”抗體Keytruda被批準可與化療藥物培美曲塞和卡鉑聯(lián)合使用，用于轉移性非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）的一線(xiàn)治療。

其中，于12月20日第12個(gè)獲批的是Genentech公司開(kāi)發(fā)的單抗帕妥珠單抗（pertuzumab），可與赫賽?。═rastuzumab）、化療藥物聯(lián)合使用，適用于HER2陽(yáng)性乳腺癌早期患者（復發(fā)風(fēng)險高）。

總體來(lái)說(shuō)，2017年，癌癥治療領(lǐng)域驚喜連連。2018年，我們拭目以待，更多的創(chuàng )新和突破！