催化劑制藥（CatalystPharma）近日宣布其治療一種嚴重重癥肌無(wú)力（MG，一種使人衰弱的神經(jīng)肌肉疾?。┑膶?shí)驗性藥物達到試驗主要目標。

這個(gè)藥物叫做Firdapse，該公司在該試驗中使用該藥治療7名患有Musk陽(yáng)性的MG（Musk-MG）患者，這類(lèi)患者屬于比較罕見(jiàn)的MG病人。

這個(gè)包含7個(gè)病人的臨床試驗評估了Firdapse（二胺吡啶磷酸鹽）的安全性、病人對該藥的耐受性及有效性，結果發(fā)現該藥物滿(mǎn)足了兩個(gè)主要療效終點(diǎn)。

根據總的定量重癥肌無(wú)力得分及重癥肌無(wú)力的日常生活得分，各參數與基線(xiàn)的差值在統計學(xué)和臨床學(xué)上都具有顯著(zhù)性。

該公司聲稱(chēng)各種次要療效檢測也具有統計學(xué)上的顯著(zhù)性，這群病人對二胺吡啶磷酸鹽具有較好的耐受性。

催化劑制藥首席醫療官GaryIngenito說(shuō)：“盡管抗乙酰膽堿受體的重癥肌無(wú)力患者（AcHR-MG）有幾種有效的治療備選方法，但是MuSK-MG對目前的MG療法具有很強的耐受性，因此是MG病人未得到滿(mǎn)足的一個(gè)醫學(xué)需求。”

“如果這項臨床試驗觀(guān)察到的顯著(zhù)性臨床效應能夠在多中心試驗中得到重復，那么一旦二胺吡啶磷酸鹽獲得批準，它將可能成為MuSK-MG病人的一線(xiàn)標準療法。”

該公司為這項MuSK-MGA概念驗證性試驗提供了資金、研究藥物及安慰劑。

基于這些結果，該公司計劃與FDA討論在美國進(jìn)行注冊試驗，評估該藥物對癥治療MuSK-MG病人的療效。

催化劑制藥注意到盡管許多MuSK-MG病人目前采用抗膽堿酯酶抑制劑或者免疫抑制劑進(jìn)行治療，但是這些病人不會(huì )對治療產(chǎn)生足夠強的反應。