為鼓勵罕見(jiàn)病制藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展、降低患者用藥成本，從3月1日起，我國將對首批21個(gè)罕見(jiàn)病藥品和4個(gè)原料藥實(shí)行增值稅優(yōu)惠政策。這將為我國罕見(jiàn)病患者用藥帶來(lái)更大希望。

世界衛生組織將罕見(jiàn)病定義為患病人群占總人口0.65‰至1‰的疾病或病變。“毛發(fā)白色”的白化病、“肚大如鼓”的戈謝病……目前國際確認的罕見(jiàn)病種類(lèi)約有6000種至8000種，它們絕大部分屬于先天性、慢性病，30%的罕見(jiàn)病患者平均期望壽命不到5年。

由于病種繁多，我國罕見(jiàn)病患者已經(jīng)形成一個(gè)相對較大規模的群體。罕見(jiàn)病在醫改中的位置和患者相關(guān)的醫療保障制度逐漸引起社會(huì )各界的關(guān)注。

最近召開(kāi)的國務(wù)院常務(wù)會(huì )議指出，要保障2000多萬(wàn)罕見(jiàn)病患者用藥。從3月1日起，對首批21個(gè)罕見(jiàn)病藥品和4個(gè)原料藥，參照抗癌藥對進(jìn)口環(huán)節減按3%征收增值稅，國內環(huán)節可選擇按3%簡(jiǎn)易辦法計征增值稅。

從鼓勵罕見(jiàn)病用藥研發(fā)列入規劃，到《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創(chuàng )新的意見(jiàn)》等文件出臺支持罕見(jiàn)病藥品研發(fā)上市的措施，再到頒布第一批罕見(jiàn)病目錄、成立罕見(jiàn)病聯(lián)盟、組建罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)，國家規范罕見(jiàn)病診療、保障罕見(jiàn)病患者用藥的步伐不斷加快。

“如果缺乏多學(xué)科管理，罕見(jiàn)病患者往往需要往返于不同科室，不僅延誤了確診，甚至還可能導致錯誤用藥或進(jìn)行不必要的手術(shù)。”中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟秘書(shū)長(cháng)、北京協(xié)和醫院副院長(cháng)張抒揚說(shuō)。目前，上海、北京已相繼成立了罕見(jiàn)病診治中心，探索和推動(dòng)罕見(jiàn)病多學(xué)科管理、診治規范制定和罕見(jiàn)病的政策研究。