心臟病
1:修復受損的心臟組織
目的:利用干細胞修復心臟病發(fā)作時(shí)受損的心臟組織。
功效:這項研究處于早期階段,其重點(diǎn)是安全而非實(shí)效。
案例:一些臨床試驗的病人已經(jīng)有所改善。一項早期試驗報告說(shuō),根據自己的心臟干細胞進(jìn)行干細胞輸注的患者心臟功能得以改善。
在另一個(gè)試驗中,病人注射了干細胞后,心臟受損組織開(kāi)始愈合。
2:生長(cháng)心血管
目標:血管新生——新生血管的生長(cháng)。
功效:包括骨髓、臍帶血和脂肪組織在內的干細胞已經(jīng)被證明能刺激毛細血管的生長(cháng)。
理論上,這可能有助于治療心臟病和心臟病發(fā)作的傷害,并避免需要截肢的肢體供血不足。
在對血管內皮干細胞的早期試驗中,這種方法是安全的,但還沒(méi)有明確的證據證明患者受益。
另一種方法是使用成人骨髓干細胞,克利夫蘭一家名為Athersys的機構正在進(jìn)行這方面的初步測試。
案例:四歲的AngelaIrizarry,出生時(shí)有一個(gè)致命的缺陷,心臟泵血很難到達身體每個(gè)角落。
耶魯大學(xué)的外科醫生利用Angela的骨髓干細胞培育出一條新的血管來(lái)繞過(guò)心臟的缺損部位。
這仍然是一個(gè)實(shí)驗性的過(guò)程,但Angela迄今為止恢復得很好。據耶魯大學(xué)的一位女發(fā)言人說(shuō),她的父母希望Angela今年秋天能入學(xué)。
眼病
1:角膜疾病
目標:使用角膜緣干細胞(取自患者角膜外緣)改善角膜病患者的視力。
功效:英國的一項研究得出結論,移植角膜緣干細胞“是一種能夠重建角膜表面并恢復患者視力的安全有效的方法。”
2:黃斑病癥
目標:使用人類(lèi)胚胎干細胞制造專(zhuān)門(mén)的細胞來(lái)幫助治療Stargardt黃斑營(yíng)養不良和干性黃斑變性。
功效:測試正在進(jìn)行中,但仍處于初期階段。美國生物技術(shù)公司AdvancedCellTechnology正在進(jìn)行試驗。
案例:已經(jīng)報道2例患者的治療結果,這是Stargardt黃斑營(yíng)養不良和干性黃斑變性的每個(gè)臨床試驗中的第一例。
兩名患者都沒(méi)有出現副作用。非營(yíng)利性再生醫學(xué)聯(lián)盟在其“2012年度行業(yè)報告”中指出,他們的“愿景是達到持續四個(gè)月以上的治療效果”。
目的:利用干細胞來(lái)戰勝1型糖尿病。
功效:用患者自己的干細胞制造稱(chēng)為β細胞的胰腺細胞,可以根據需要為1型糖尿病患者釋放胰島素。如果成功,治療可以使患者免受胰島素注射。
案例:在早期的研究中,使用患者自身干細胞和藥物來(lái)抑制免疫系統的實(shí)驗過(guò)程中,幫助15名患有1型糖尿病的青少年的胰島素水平平均停留約1.5年。
腦卒中
目標:用干細胞來(lái)抵消中風(fēng)造成的腦損傷。
正在做什么:蘇格蘭正在進(jìn)行一項臨床試驗。
這項試驗被稱(chēng)為“雙魚(yú)座”(中風(fēng)干細胞的試驗研究),涉及12名因血液凝塊(最常見(jiàn)中風(fēng))而中風(fēng)的男性。
這項研究的目的是測試安全性。
如果安全的話(huà),長(cháng)期的目標是修復腦卒中受損區域的組織,并逆轉中風(fēng)導致的殘疾(例如運動(dòng)、記憶、注意力、言語(yǔ)、語(yǔ)言或日常生活方面的問(wèn)題)。
它能用嗎?
到目前為止,該試驗是安全的。
截至2012年6月,已有六名患者接受了干細胞注射。治療未引起無(wú)細胞相關(guān)的不良事件,也沒(méi)有任何病人的健康惡化。
脊髓損傷
目標:使用干細胞治療患有不同程度癱瘓患者的慢性脊髓損傷。
正在做什么:正在進(jìn)行一項初步試驗,使用成人神經(jīng)干細胞。
這項試驗正在瑞士蘇黎世大學(xué)進(jìn)行,將涉及12名胸部脊髓損傷患者。將干細胞直接移植入患者的脊髓,手術(shù)后12個(gè)月隨訪(fǎng)。
它能用嗎?
2009年,巴西圣保羅大學(xué)醫學(xué)院的科學(xué)家發(fā)表了一項涉及39名慢性脊髓損傷患者的研究。
他們從患者的血液中取出干細胞,并將細胞送回患者腿部的股動(dòng)脈。
研究人員表示該療法是安全的,26名患者(66%)的刺激反應有所改善。
帕金森
帕金森干細胞治療的兩個(gè)臨床試驗被列在美國國立衛生研究院的臨床試驗網(wǎng)站上。
其中一項試驗是在中國,使用的是患者自身骨髓的干細胞。
另一項在墨西哥上市的試驗使用了患者脂肪的干細胞。
阿爾茲海默病
干細胞研究已經(jīng)在小鼠身上進(jìn)行,而在阿爾茨海默病患者中則沒(méi)有。
ASL
目的:測試向脊髓輸送胚胎干細胞的安全性。
正在做的是:這項試驗正在埃默里大學(xué)進(jìn)行,由密歇根大學(xué)的EvaFeldman領(lǐng)導。
它能工作嗎?
到目前為止,已有三名患者獲得了干細胞手術(shù),并未出現副作用,所以FDA批準他們接受第二次治療。
這個(gè)試驗的目的不是看試驗是否改善了他們的ALS,只是為了看看它是否安全。
不僅僅是心腦眼類(lèi)疾病,干細胞的臨床治療在「免疫系統疾病」和「癌癥」方面也紛紛展開(kāi)了臨床試驗。
多發(fā)性硬化癥
目標:使用干細胞抑制,然后重設免疫系統,用于治療多發(fā)性硬化癥。
目前正在做的是:臨床試驗包括抑制多發(fā)性硬化癥患者的免疫系統,然后移植成體干細胞來(lái)重建免疫系統。
它能用嗎:現在知道還為時(shí)過(guò)早。然而,意大利的研究顯示出一些成功。
意大利熱那亞大學(xué)的研究人員對74名多發(fā)性硬化癥患者進(jìn)行了研究。首先,他們的免疫系統受到抑制。然后他們移植了自己的造血干細胞。兩名患者死于“移植相關(guān)的原因”,研究人員報告說(shuō)。五年后,66%的患者保持穩定或好轉。
這項研究的結論是,該療法對抑制常規治療無(wú)效的侵襲性多發(fā)性硬化癥患者有著(zhù)持續的效果,并且“還可以導致持續的臨床改善”,特別是對復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥患者。
癌癥
成膠質(zhì)細胞瘤
目標:神經(jīng)干細胞正被用于臨床試驗,目的是破壞腦膠質(zhì)瘤。
正在做什么:加利福尼亞州的醫療中心希望之城(HopeofHope)正在對神經(jīng)干細胞進(jìn)行基因修飾,以制造一種能將無(wú)毒藥物(5-氟胞嘧啶或5-FC)轉化為治療癌癥的藥物(5-氟尿嘧啶或5-FU)。
研究人員將修改過(guò)的神經(jīng)干細胞注入患者的大腦,希望干細胞能夠傳播到腫瘤并鎖定在其上。
當5-FC到達腫瘤部位時(shí),附著(zhù)的干細胞幫助將其轉化為癌癥藥物5-FU。目標是縮小或破壞膠質(zhì)母細胞瘤,同時(shí)避免身體的其他部分受到毒性影響。
白血病和其他血液疾病
干細胞(來(lái)自骨髓和臍帶血)的最初用途之一是治療血液和免疫紊亂。
骨髓或臍帶血移植已成為這些病癥中的一些標準治療手段。
在國家骨髓捐贈計劃網(wǎng)站上有現在可以用造血(血液形成)干細胞治療的疾病名單。名單包括各種白血病和淋巴瘤。