指南·標準·共識│中國兒童血友病專(zhuān)家指導意見(jiàn)（2017年）！

　　血友病作為一種遺傳性凝血因子缺乏病，分為血友病A［凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏］和血友病B［凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏］。2011年發(fā)表了《兒童血友病診療建議》，對于促進(jìn)中國兒童血友病的規范化治療起到了極大的指導作用［1-2］。如今，隨著(zhù)血友病診治理念的不斷更新和中國經(jīng)濟與醫療水平的迅速發(fā)展，2011年版《兒童血友病診療建議》難免有需要補充和更新之處。因此，中華醫學(xué)會(huì )血液學(xué)分會(huì )血栓與止血學(xué)組，中國血友病協(xié)作組兒童組和中華醫學(xué)會(huì )兒科學(xué)分會(huì )血液學(xué)組的各位專(zhuān)家，結合國際兒童血友病診療進(jìn)展和中國兒童血友病診療實(shí)踐經(jīng)驗，一同提出本指導意見(jiàn)。

　　1診斷

　　血友病的診斷需要結合臨床表現、家族史、實(shí)驗室檢查完成［3］。

　　1.1臨床表現血友病患兒可有任何部位的出血，但多數出血集中在關(guān)節肌肉；其他部位有黏膜出血，如鼻出血、口腔出血、消化道出血、泌尿道出血等；嚴重的內臟出血、顱內出血可危及生命。重型患兒出血表現明顯，常無(wú)誘因；輕型患兒僅表現為出血傾向。需注意血友病患兒首次關(guān)節出血被誤診為關(guān)節炎者并不少見(jiàn)。血友病患兒出血量與出血持續時(shí)間相關(guān)，因此，早期判斷和處理非常重要。如發(fā)現患兒有異常的淤斑增多、黏膜出血、手術(shù)或外傷后過(guò)度出血、延遲出血、不尋常的血腫、無(wú)確定病因的關(guān)節腫痛等，應考慮出血性疾病的可能。對可疑患兒需追問(wèn)家族史，并行下列實(shí)驗室檢查以確診。

　　1.2實(shí)驗室診斷

　　1.2.1篩選試驗、確診試驗篩選試驗疑為出血性疾病的患兒需做以下篩選試驗。包括：血小板計數，首先排除血小板異常導致的出血；凝血譜［凝血酶原時(shí)間（PT）+活化部分凝血活酶時(shí)間（APTT）+凝血酶時(shí)間（TT）或纖維蛋白原］。APTT延長(cháng)的患兒須進(jìn)一步查FⅧ、FⅨ、FⅪ、FⅫ。血友病患兒僅APTT延長(cháng)，但部分輕型血友病患兒APTT可在正常范圍，如若高度懷疑，也需進(jìn)行確診試驗。確診試驗：血友病確診須進(jìn)一步檢測FⅧ、FⅨ活性（FⅧ∶C、FⅨ∶C）及vonWillebrand因子（vWF）∶Ag抗原，還需排除獲得性血友病和血管性血友?。╲WD）。

　　1.2.2分型血友病按照凝血因子活性不同，分為輕型、中間型、重型3型：凝血因子活性＜1%為重型；1%～5%為中間型；＞5%～40%為輕型。理論上，輕型、中間型、重型血友病患兒分布大致各占1/3，而我國統計以重型患兒居多，考慮原因與部分輕型患兒未得到診斷有關(guān)。

　　1.2.3基因診斷基因診斷檢測到相應FⅧ基因（血友病A）或FⅨ基因（血友病B）突變是確診血友病的直接依據，同時(shí)也有助于進(jìn)行致病基因攜帶者的診斷［4］。

　　1.3鑒別診斷

　　1.3.1獲得性血友病非血友病患兒因為產(chǎn)生抗FⅧ或FⅨ自身特異性抗體，中和了凝血因子活性導致凝血功能障礙，臨床表現類(lèi)似血友病，但此類(lèi)患兒往往為年長(cháng)兒，男女均可發(fā)病，既往沒(méi)有出血病史及家族史，常存在某些誘發(fā)因素如惡性腫瘤、自身免疫性疾病、感染、大手術(shù)等，導致免疫功能紊亂。實(shí)驗室檢查凝血結果與血友病可一致，包括APTT延長(cháng)、FⅧ∶C或FⅨ∶C減低，但其延長(cháng)的APTT不能被1∶1加入正常血漿所糾正。

　　1.3.2vWDvWD是發(fā)病率最高的遺傳性出血性疾?。òl(fā)病率為0.5%～1.5%），但有出血表現者僅占1%。遺傳模式是常染色體顯性或隱性遺傳；出血模式與血友病不同，以皮膚黏膜出血為主。確診及分型需檢測vWF抗原及活性（瑞斯托霉素輔因子活性，vWFR∶Co）、血小板黏附和聚集試驗、vWF電泳等。vWD2N型有時(shí)需要進(jìn)行基因診斷明確。

　　1.3.3生理性凝血因子缺乏生后≤6月齡的新生兒和嬰幼兒，尤其是早產(chǎn)兒，FⅨ會(huì )有一定程度減低，一般為正常水平的20%～30%，但隨月齡達6月齡后逐漸升至正常，需注意鑒別。

　　1.3.4繼發(fā)性凝血因子缺乏常見(jiàn)的導致凝血因子水平下降原因為肝功能異常、維生素K缺乏和彌散性血管內凝血（DIC）等，發(fā)生如上情況時(shí)會(huì )發(fā)生多種凝血因子缺乏，需鑒別。

　　1.4抑制物的檢測有條件的患兒應該在開(kāi)始接受凝血因子治療后的前20暴露日（ED）內每5ED定期檢測，在21～50ED內每10ED檢測1次，此后每年至少檢測2次，直至150ED。若出現治療效果不如既往，首先應該考慮患兒可能產(chǎn)生了抑制物，應進(jìn)行凝血因子抑制物滴度測定。此外，患兒接受手術(shù)前必須檢測抑制物［5］。

　　1.4.1抑制物篩查實(shí)驗采用APTT糾正試驗，即正常血漿和患兒血漿按1∶1混合，即刻及37℃孵育2h后分別測定APTT值，并與正常人和患兒本身的APTT進(jìn)行比較，若不能糾正至正常應考慮可能存在抑制物。

　　1.4.2抑制物的滴度（以FⅧ為例）確診抑制物必須測定抑制物滴度。將患兒血漿56℃孵育30min，離心取上清，不同稀釋度的患兒血漿與正常血漿等量混合，37℃孵育2h，測定殘余FⅧ活性。能使正常血漿FⅧ∶C減少50%時(shí)，則定義為FⅧ抑制物的含量為1個(gè)Bethesda單位（BU），此時(shí)患兒血漿稀釋度的倒數即為抑制物滴度（BU/mL），≥0.6BU/mL為抑制物陽(yáng)性。若抑制物滴度＞5BU/mL為高滴度抑制物；≤5BU/mL為低滴度抑制物。

　　2血友病的治療

　　2.1急性出血時(shí)的治療

　　2.1.1出血后替代治療原則凝血因子替代治療仍然是目前血友病最有效的急性出血的止血措施。原則是早期、足量、足療程。替代治療劑量和療程應考慮出血部位和出血嚴重程度。（1）血友病A的替代治療：首選基因重組FⅧ制劑或者病毒滅活的血源性FⅧ制劑，無(wú)條件者可選用冷沉淀或新鮮冰凍血漿等。輸注1U/kg體重的FⅧ制劑可使體內FⅧ∶C提高2%，FⅧ在體內的半衰期為8～12h。因此，要使體內FⅧ保持在一定水平，需每8～12h輸注1次。（2）血友病B的替代治療：首選基因重組FⅨ制劑或者病毒滅活的血源性凝血酶原復合物，無(wú)條件者可選用新鮮冰凍血漿等。輸注1U/kg體重的FⅨ制劑，可使體內FⅨ∶C提高1%，FⅨ在體內的半衰期為18～24h。因此，要使體內FⅨ保持在一定水平，需每24h輸注1次。嚴重出血或手術(shù)時(shí)，可每12h輸注1次。

　　2.1.2輔助治療

　　2.1.2.1PRICE原則即制動(dòng)（prohibition）、休息（rest）、冷敷（ice）、壓迫（compression）、抬高（elevation）原則。PRICE原則是肌肉和關(guān)節出血時(shí)除輸注凝血因子以提高凝血因子水平外很重要的處理措施。及時(shí)制動(dòng)使用夾板、模具、拐杖或輪椅可使出血的肌肉和關(guān)節處于休息體位，使用冰塊或冷物濕敷可有效減少炎性反應。建議冰敷每4～6h使用1次，每次20min左右，直至腫脹和疼痛減輕。

　　2.1.2.21-去氨基-8-D-精氨酸加壓素（DDAVP）輕型血友病A患兒出血時(shí)可選DDAVP，重型患兒無(wú)效。適用于＞2歲的患兒，應用時(shí)需要限水，須行預試驗。推薦劑量為0.3～0.4μg/kg體重，50mL生理鹽水稀釋后緩慢靜脈滴注（至少30min），每12h1次，可用1～3d。使用后凝血因子濃度升高＞30%或較前上升＞3倍為有效。試驗有效患兒也可使用專(zhuān)供血友病患兒使用的DDAVP鼻噴劑噴鼻來(lái)控制輕微出血。

　　2.1.2.3抗纖溶藥物臨床常用的抗纖溶藥物有氨甲環(huán)酸、6-氨基己酸、止血芳酸等。此類(lèi)藥物對口腔、舌、扁桃體、咽喉部出血及拔牙引起的出血有效，但對關(guān)節腔、深部肌肉和內臟出血療效較差，泌尿系統出血時(shí)嚴禁使用。避免與凝血酶原復合物合用。使用劑量：6-氨基己酸50～100mg/（kg·次），每8～12h1次；氨甲環(huán)酸10mg/（kg·次），靜脈注射或25mg/（kg·次），口服；氨甲苯酸2～6mg/kg，每8h1次。也可漱口使用，尤其在拔牙和口腔出血時(shí)，5%的氨甲環(huán)酸溶液10mL含漱2min，每日4次，連用7d。

　　2.1.2.4腎上腺皮質(zhì)激素腎上腺皮質(zhì)激素對減輕肌肉水腫及對神經(jīng)的壓迫，減輕關(guān)節肌肉出血所引起的局部炎性反應有一定效果。但療程不宜長(cháng)。

　　2.1.2.5止痛藥根據病情，選用對乙酰氨基酚和弱或強阿片類(lèi)藥物，或應用COX-2類(lèi)解熱鎮痛藥。禁用阿司匹林和其他非甾體類(lèi)抗炎藥。

　　2.2預防治療預防治療是指出血前有規律地替代，以保證血漿中凝血因子長(cháng)期維持在一定水平，從而減少出血、降低致殘率、改善患兒生活質(zhì)量。對兒童患者應設定年關(guān)節出血次數（AJBR）或年出血次數（ABR）＜3次的目標，以盡量避免關(guān)節損傷的發(fā)生以及由于關(guān)節出血造成不可逆性關(guān)節殘疾。預防治療是兒童血友病治療的首選治療方法。世界血友病聯(lián)盟和世界衛生組織已將預防治療確定為重型血友病患兒預防出血和關(guān)節損傷，從而達到保留正常肌肉骨骼功能這一最終治療目標的標準治療方法。

　　2.2.1分級根據預防治療開(kāi)始的時(shí)間分為初級、次級和三級預防治療。（1）初級預防：嬰幼兒在確診后、第2次關(guān)節出血前，且患兒年齡＜3歲，無(wú)明確證據［查體和（或）影像學(xué)檢查］證實(shí)存在關(guān)節病變的情況下，即開(kāi)始實(shí)施預防治療。（2）次級預防：在兩次或兩次以上關(guān)節出血后，體格檢查和影像學(xué)檢查尚未發(fā)現關(guān)節病變之前，即開(kāi)始預防治療。（3）三級預防：體格檢查和影像學(xué)檢查證實(shí)已有關(guān)節病變，才開(kāi)始預防治療。重型患兒、有過(guò)關(guān)節出血和關(guān)節病變的患兒應該根據病情及早開(kāi)始預防治療，已盡可能達到AJBR或ABR＜3次的目標。

　　2.2.2方式（1）臨時(shí)預防（單劑預防）法：在預計可能誘發(fā)出血事件前，單一劑量保護性注射凝血因子制品。臨時(shí)預防治療的目的是應對血友病患兒活動(dòng)增加或暫時(shí)出血風(fēng)險，如體育課、旅行、參加夏令營(yíng)等。（2）短期預防法：在一段時(shí)期內（1～3個(gè)月），定期注射凝血因子，以阻止“靶關(guān)節”反復出血的惡性循環(huán)或嚴重出血事件，防止損傷加重或延緩并發(fā)癥發(fā)生。短期預防治療的目的是為了使較嚴重的病變組織得到恢復，如較嚴重的關(guān)節、肌肉出血、顱內出血、消化道出血后，進(jìn)行為期3～6個(gè)月的預防治療。（3）長(cháng)期預防（持續預防）法：長(cháng)期定期使用凝血因子制品，盡可能減少出血，以保證患兒維持接近正常同年齡兒童的健康生活和成長(cháng)。

　　2.2.3方案（1）大劑量方案：每次凝血因子制品25～40U/kg，血友病A患兒每周給藥3次或隔日1次，血友病B患兒每周2次。（2）中等劑量方案：每次15～30U/kg，血友病A患兒每周3次，血友病B患兒每周2次。（3）小劑量方案：血友病A患兒每次10U/kg，每周給藥2次或每3d1次，血友病B患兒每次20U/kg，每周1次。（4）其他方案：尚有加拿大劑量遞增方案。綜合大量臨床文獻，對重型血友病A患兒而言，20U/kg左右，每周給藥2～3次可能是達到AJBR＜3次這一目標的較適當的劑量治療方案。最佳預防治療方案還有待確定，應根據年齡、靜脈通路、出血表型、藥代動(dòng)力學(xué)特點(diǎn)以及凝血因子制劑的供應情況來(lái)盡可能制定個(gè)體化方案。針對較年幼患兒的一種策略是先開(kāi)始進(jìn)行每周1次的預防治療，再根據出血和靜脈通路情況逐步增加頻次和（或）劑量。

　　2.2.4在開(kāi)展預防治療時(shí)需要考慮的因素（1）根據藥物代謝動(dòng)力學(xué)（pharmacokinetic，PK）指導預防治療：即使同種類(lèi)的凝血因子產(chǎn)品在不同個(gè)體、不同年齡血友病患兒體內代謝過(guò)程也不同，這就造成了其PK參數，如半衰期、藥物峰濃度、回收率的不同。通過(guò)PK分析，可以獲得定量半衰期、體內回收率，峰谷值，用以制定個(gè)人的預防治療劑量、給藥間隔，從而最大程度降低出血和相應關(guān)節損傷。（2）部分患兒的出血與關(guān)節損傷并非成正比，因此，在臨床制定預防治療方案時(shí)，還需要定期進(jìn)行關(guān)節結構和功能評估，以便盡早發(fā)現微小的關(guān)節病變，及時(shí)調整預防治療方案。

　　3并發(fā)癥治療

　　3.1血友病抑制物血友病抑制物是血友病患兒體內產(chǎn)生的同種中和抗體，重型血友病A和B抑制物發(fā)生率分別為20%～30%和1%～5%，而且5%～10%的中間型或輕型血友病A患兒也會(huì )產(chǎn)生抑制物。某些基因突變類(lèi)型（大片段缺失、無(wú)義突變或內含子1，22倒位）、抑制物陽(yáng)性家族史、手術(shù)及嚴重出血時(shí)大劑量凝血因子輸注、顱內出血等是抑制物產(chǎn)生的高危因素。合并持續性抑制物則是血友病嚴重并發(fā)癥，將導致血友病患兒出血癥狀更難控制，致命性出血發(fā)生風(fēng)險增高，進(jìn)一步降低生活質(zhì)量。

　　3.1.1抑制物診斷、篩查及檢測見(jiàn)本文診斷章節。

　　3.1.2并發(fā)抑制物的治療

　　3.1.2.1急性出血時(shí)的治療應盡快進(jìn)行止血治療（＜2h）。低滴度抑制物的出血患兒，可以大劑量FⅧ或FⅨ50～100U/（kg·次），根據止血效果，增加給藥劑量或縮短給藥間期，或更換為旁路治療。對于低滴度高反應性抑制物患兒，考慮到在用藥5～7d后可能出現回憶應答，可能需要換用旁路因子。對于高滴度抑制物患兒，需直接選用旁路途徑制劑：凝血酶原復合物（PCC）或rFⅦa。PCC推薦劑量：50～100U/（kg·次），間隔8～12h，每天劑量不超過(guò)200U/kg。rFⅦa的推薦劑量：90μg/（kg·次），靜脈推注，間隔2～3h，給藥1～3次；或270μg/kg，靜脈推注1次。輕型血友病A患兒，可給予DDAVP止血治療。并發(fā)高滴度抑制物或對FⅨ產(chǎn)生過(guò)敏反應的血友病B患兒，給予旁路因子rFⅦa止血治療。

　　對并發(fā)顱內出血等危及生命出血的抑制物患兒，一旦急性出血穩定，需要至少6個(gè)月的預防治療，可使用PCC或rFⅦa。氨甲環(huán)酸對于累及口腔和鼻腔的黏膜出血具有良好效果，可與DDAVP或rFⅦa聯(lián)合應用，但不與PCC聯(lián)合使用，以避免增加栓塞風(fēng)險。特殊情況下（大手術(shù)前或旁路因子無(wú)法充分控制嚴重出血時(shí)）可應用血漿置換術(shù)快速降低抑制物滴度。

　　3.1.2.2抑制物的清除治療免疫耐受誘導治療（ITI）是目前公認的清除抑制物方法［6］。針對血友病A抑制物的ITI成功率為57%～91%，但血友病B抑制物的ITI成功率僅為25%，且有過(guò)敏反應及不可逆性腎損傷風(fēng)險，因此，血友病B抑制物的ITI治療應慎重。以下部分重點(diǎn)描述血友病A的ITI治療。

　　影響ITI療效的良性因素包括：（1）抑制物既往峰值及治療期間峰值＜200BU/mL；（2）ITI前的抑制物滴度＜10BU/mL；（3）年齡＜8歲；（4）診斷抑制物至開(kāi)始ITI的間隔＜5年；（5）ITI治療期間中斷不超過(guò)2周等。

　　ITI適應證：（1）既往抑制物峰值＜200BU/mL，具有其他良性因素的重型血友病A合并抑制物持續＞5BU/mL（至少重復1次驗證）者。（2）既往抑制物峰值＞200BU/mL，具有其他不良因素的重型血友病A并發(fā)抑制物持續＞5BU/mL（至少重復1次驗證）者，考慮應用高劑量、含vWF成分的因子制劑進(jìn)行ITI治療。（3）抑制物持續＞5BU/mL（至少重復1次驗證），若頻繁出血或對旁路因子治療反應不佳的重型血友病A患兒可行ITI治療。

　　開(kāi)始ITI的時(shí)機：（1）當檢測到抑制物滴度＞5～＜10BU/mL（至少重復1次驗證）時(shí)，應盡早開(kāi)始ITI治療；（2）若患兒抑制物滴度≥10BU/mL，建議ITI治療推遲至滴度降至10BU/mL以下時(shí)開(kāi)始；（3）若患兒抑制物滴度≥10BU/mL，但有過(guò)嚴重或危及生命的出血需要考慮應用旁路因子預防治療時(shí)，盡早的ITI治療將有利于降低嚴重出血風(fēng)險。

　　凝血因子制劑的選擇：尚無(wú)充分證據證明某種因子制劑優(yōu)于其他因子制劑；當使用重組因子進(jìn)行ITI治療不成功時(shí)，可考慮改用富含vWF的血源性FⅧ濃縮制劑；是否聯(lián)合使用免疫抑制劑尚無(wú)定論。

　　ITI凝血因子劑量：（1）高劑量：200U/（kg·d）；（2）中劑量：100U/（kg·d）；（3）低劑量：25～50U/kg，每周3次。高劑量組較低劑量組快速達到免疫耐受且治療期間出血癥狀明顯減少，但高劑量組與低劑量組的誘導耐受成功率差異無(wú)統計學(xué)意義。

　　ITI治療結果評估：（1）完全耐受：抑制物持續陰性（＜0.6BU/mL），且FⅧ回收率＞66%，FⅧ半衰期＞6h。（2）部分耐受：ITI治療33個(gè)月，抑制物檢測陰性，但凝血因子回收率持續低于66%或半衰期持續低于6h，患兒對凝血因子替代產(chǎn)生臨床治療反應，抑制物滴度不再升高。

　　終止ITI的時(shí)機：（1）達到完全耐受者，轉入預防治療；（2）達到部分耐受者，若能應用FⅧ充分治療及阻止出血癥狀，可考慮停止ITI治療；（3）ITI治療開(kāi)始后的3個(gè)月若未能將抑制物滴度降低20%以上，或ITI治療33個(gè)月仍未能達到完全耐受或部分耐受者。ITI期間并發(fā)出血的治療見(jiàn)“急性出血時(shí)治療”。

　　3.2血友病關(guān)節病變血友病關(guān)節病變是血友病患兒常見(jiàn)和嚴重的并發(fā)癥，關(guān)節受損和殘疾發(fā)生時(shí)間取決于關(guān)節出血的嚴重程度和治療方式。為保護關(guān)節和避免致殘，需要立即開(kāi)始有效的三級預防治療和多學(xué)科治療：患兒應當在保證一定凝血因子谷濃度的前提下，進(jìn)行正規的物理治療和康復訓練，治療同時(shí)定期進(jìn)行評估，如關(guān)節結構評估［磁共振成像（MRI）或X線(xiàn)，每3個(gè)月至半年隨訪(fǎng)1次超聲檢查］和功能評估。還需要根據病情開(kāi)展滑膜切除、骨關(guān)節矯形治療；為減輕疼痛可適當應用鎮痛劑。

　　3.3血液傳播性感染雖然通過(guò)嚴格的獻血者篩查、血制品制造過(guò)程中的病毒滅活手段，以及重組凝血因子的廣泛使用，血友病患兒病毒感染率已明顯下降，但新的挑戰仍不斷出現，如一些新型感染，可能無(wú)法用現有的病毒滅活方式清除等。使用不含任何血液成分的基因重組因子能杜絕已知和未知病原體感染風(fēng)險。

　　目前常見(jiàn)的輸血相關(guān)感染為人類(lèi)免疫缺陷病毒、丙型肝炎病毒、乙型肝炎病毒感染。這些病毒感染后，除了可能導致免疫缺陷和肝硬化外，還可導致腫瘤發(fā)生率增加。定期對血友病患兒進(jìn)行病毒檢測；對乙肝表面抗體陰性者進(jìn)行乙肝疫苗注射，注射前中后應做好出血防護。

　　4綜合評價(jià)體系

　　兒童期也是一個(gè)動(dòng)態(tài)變化的特殊時(shí)期。世界衛生組織認為兒童健康包括三方面：軀體、心理、社會(huì )適應。血友病兒童綜合評估也應從這三方面出發(fā)，包括關(guān)節結構及功能評估（如前所述）、活動(dòng)參與及生活質(zhì)量評估?；顒?dòng)的參與可以反映機體作為一個(gè)整體的功能狀況，推薦以血友病患兒功能獨立性評分（FISH、E-FISH）或血友病活動(dòng)列表（HAL、Ped-HAL）等工具進(jìn)行評估。血友病患兒疾病特異的生活質(zhì)量評估工具有歐洲的Haemo-QoL和加拿大血友病兒童預后和生活質(zhì)量評估工具（theCanadianHaemophiliaOutcomes-KidsLifeAssessmentToll，CHO-KLAT）［7］。

　　5綜合關(guān)懷團隊和家庭治療

　　血友病的治療較為復雜，需要多學(xué)科多專(zhuān)業(yè)醫生的共同參與。血友病綜合關(guān)懷是由一組多專(zhuān)業(yè)醫護人員對血友病患兒及家庭進(jìn)行全面的治療、護理及生活指導，其內容不僅是專(zhuān)業(yè)治療的協(xié)調，還包括家庭治療、患兒與家庭的知識教育、心理咨詢(xún)、社會(huì )扶助及長(cháng)期的追蹤管理等。綜合關(guān)懷團隊核心成員包括血友病專(zhuān)家、血友病專(zhuān)業(yè)護士、物理治療師及實(shí)驗室技師，相關(guān)專(zhuān)業(yè)醫生，如耳鼻喉科、創(chuàng )傷骨科、整形外科、口腔科、傳染科、心理科、影像診斷醫生以及患者組織、志愿者、政府及社會(huì )等各方面人員。血友病專(zhuān)業(yè)護士在多學(xué)科團隊中擔當主要角色，負責協(xié)調和實(shí)施血友病患兒及家庭的診斷、治療、宣教、臨床研究等綜合服務(wù)。

　　家庭治療是指血友病患兒在發(fā)生出血后自行或由家屬輸注凝血因子（自我注射）以及在家庭完成血友病護理和康復的總稱(chēng)。在適當和可能的情況下，血友病患兒應進(jìn)行家庭治療。家庭治療可讓患兒立即獲得凝血因子，得到最便捷、最及時(shí)的治療。但家庭治療只有在患兒及其家長(cháng)得到充分的教育和培訓后才可進(jìn)行，而且必須要在血友病治療中心綜合關(guān)懷團隊嚴密的監控和指導下施行。