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新藥物有望治愈脆性X染色體綜合征

2014-12-02 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:根據英國《每日郵報》的報道,來(lái)自英國愛(ài)丁堡大學(xué)以及麥吉爾大學(xué)的研究小組已經(jīng)探明某種名為“尾孢酰胺”的自然生成化學(xué)物質(zhì)能夠阻擋一個(gè)與脆性X染色體綜合征患者的異常癥狀有關(guān)的分子通道。

  最近一種正在進(jìn)行測試的癌癥藥物被發(fā)現可能治愈一類(lèi)遺傳性的孤獨癥譜系障礙,為正在尋求治療的患者們提供了一線(xiàn)希望。

  根據英國《每日郵報》的報道,來(lái)自英國愛(ài)丁堡大學(xué)以及麥吉爾大學(xué)的研究小組已經(jīng)探明某種名為“尾孢酰胺”的自然生成化學(xué)物質(zhì)能夠阻擋一個(gè)與脆性X染色體綜合征患者的異常癥狀有關(guān)的分子通道。據介紹,尾孢酰胺這種藥物目前正在進(jìn)行肺癌以及急性髓性白血病的相關(guān)測試,而與孤獨癥有關(guān)的發(fā)現則是基于動(dòng)物研究發(fā)現的。

  愛(ài)丁堡大學(xué)的ChristosGkogkas在一次采訪(fǎng)中表示,他們的發(fā)現打開(kāi)了通往脆性X染色體綜合征標靶療法的大門(mén),通過(guò)研發(fā)以阻擋該分子通路為目的的療法,Gkogkas認為我們有希望減少治療中可能出現的副作用,并且有望研制出比一般治療方法更為有效的治療手段。

  據了解,研究人員是通過(guò)一種名為eIE4E的分子來(lái)靶向上文提到的通路的,研究小組發(fā)現這種分子會(huì )引起名為MMP-9的酶的過(guò)量產(chǎn)生,使神經(jīng)元上的突觸發(fā)生分解和重構,從而導致個(gè)體的學(xué)習困難、智力障礙、言語(yǔ)遲滯并使患有脆性X染色體綜合征個(gè)體的語(yǔ)言發(fā)展和社交行為出現問(wèn)題。

  研究的共同作者,麥吉爾大學(xué)的NahumSonenberg也透露了相似的信息,他表示研究小組發(fā)現eIE4E能夠調節M(mǎn)MP-9酶的生產(chǎn),并分解和重構腦細胞之間名為突觸的連接系統,MMP-9的數量過(guò)多就意味著(zhù)腦細胞之間的通訊受到干擾,從而引起個(gè)體行為的改變。

  脆性X染色體綜合征是一種最常見(jiàn)的能夠引起孤獨癥譜系障礙的基因因素,目前在每4000名男孩中可能出現1例,在每6000名女孩中也可有1例發(fā)病,這種疾病至今還未發(fā)現治愈手段。

  這項新研究的結果已經(jīng)發(fā)布在了《CellReports》期刊上。

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