近日，一項刊登在國際雜志Science上的研究論文中，來(lái)自美國西南醫學(xué)中心的研究人員通過(guò)研究，利用一種新型的基因編輯技術(shù)成功地在年輕小鼠中阻斷了杜氏肌營(yíng)養不良（DMD）的進(jìn)展。如果該技術(shù)可以有效且安全地用于DMD患者中，那么其或將幫助開(kāi)發(fā)首個(gè)基于基因編輯的療法來(lái)治療人類(lèi)致死性的疾病。
DMD是男孩兒中常見(jiàn)的一種嚴重形式的肌營(yíng)養不良癥，主要特點(diǎn)為肌肉進(jìn)行性地退化且表現出虛弱，該疾病的發(fā)生主要是由X染色體相關(guān)的DMD基因突變而引起，該基因可以編碼肌營(yíng)養不良蛋白，據CDC數據顯示，在3500至5000名男孩兒中就有1人是DMD患者，而該疾病最終會(huì )在個(gè)體30歲前引發(fā)患者早死。
本文研究中研究人員成功利用一種基因編輯技術(shù)永久性地糾正了引發(fā)幼年小鼠的DMD突變，研究者EricOlson表示，這種基因編輯技術(shù)不同于其他的治療性手段，因為其可以徹底消除引發(fā)DMD的病因。早在2014年我們就利用CRISPR/Cas9介導的基因編輯技術(shù)成功地糾正了小鼠生殖細胞中的突變從而成功抑制了肌營(yíng)養不良癥的發(fā)生，這就為開(kāi)發(fā)新型基于基因組編輯的新型療法來(lái)治療DMD埋下了伏筆，同時(shí)也為基因編輯技術(shù)在臨床中的使用帶來(lái)了極大的挑戰。
在人類(lèi)中對生殖細胞的編輯并不可行，但我們需要開(kāi)發(fā)出將基因編輯組件運輸到出生后機體
組織的策略；隨后研究人員通過(guò)腺伴隨病毒9(AAV9)來(lái)將基因編輯組分運輸到小鼠中，利用該技術(shù)治療的DMD小鼠就會(huì )產(chǎn)生出肌營(yíng)養不良蛋白，而且小鼠機體的骨骼肌和心臟的功能及結構也會(huì )出現不斷地改善。Leonela
Amoasii說(shuō)道，AAV9會(huì )以一種組織特異性的方式來(lái)有效地感染人類(lèi)機體，但其并不會(huì )引發(fā)人類(lèi)患病，其僅僅是基因療法的一個(gè)分子導彈一樣。
本文研究中研究人員在DMD患者和大量的臨床前動(dòng)物模型中證實(shí)了新型基因編輯技術(shù)的效果，這樣研究者就可以利用基因組編輯的技術(shù)來(lái)糾正引發(fā)DMD的遺傳突變，從而就將加速人類(lèi)治療諸如DMD等致死性疾病的進(jìn)程了；研究人員希望后期可以迅速將在DMD小鼠模型中獲得的成果迅速轉化到患DMD的人類(lèi)機體中。
1.幫助媽媽促進(jìn)排乳。2.有效降低胎兒畸形的危險。3.有助于增強寶寶和媽媽兩人的免疫力。4.幫助胎兒的視力，腦力及聽(tīng)力的健康發(fā)展。5.幫助胎兒吸收更多的有效蓋，健全寶寶的骨骼發(fā)育。
健客價(jià)： ￥269本品適用于有胃腸道功能或部分胃腸道功能而不能或不愿吃足夠 數量的常規的食物以滿(mǎn)足機體營(yíng)養需求的腸內營(yíng)養治療的病人。 主要用于： 代 1. 謝性胃腸道功能障礙一胰腺炎一腸道炎性疾病一放射性腸炎和化療一腸癌一短腸綜合征一艾滋病病毒/艾滋病2.危重疾病一大面積燒傷一創(chuàng )傷一脹毒血癥一 大手術(shù)后的恢復期3.營(yíng)養不良病人的手術(shù)前喂養4.腸道準備本品能用于糖尿病病人。
健客價(jià)： ￥100可作為全營(yíng)養支持或部分營(yíng)養補充，適用于成人及四歲或四歲以上的兒童．可口服或管飼．
健客價(jià)： ￥62本品是含有膳食纖維的特殊全營(yíng)養液體制劑，主要適用于糖尿病患者。
健客價(jià)： ￥130本品適用于有胃腸道功能或部分胃腸道功能而不能或不愿吃足夠數量的常規食物以滿(mǎn)足機體營(yíng)養需求的腸內營(yíng)養治療的病人，主要用于： 1． 代謝性胃腸道功能障礙 -胰腺炎 -腸道炎性疾病 -放射性腸炎和化療 -腸瘺 -短腸綜合征 -艾滋病病毒/艾滋病 2． 危重疾病 -大面積燒傷 -創(chuàng )傷 -膿毒血癥 -大手術(shù)后的恢復期 3． 營(yíng)養不良病人的手術(shù)前喂養 4． 腸道準備 本品能用于糖
健客價(jià)： ￥95本品適用于有部分胃腸道功能，而不能或不愿進(jìn)食足夠數量常規食物以滿(mǎn)足機體營(yíng)養需求，并且需要控制血糖水平的患者，主要適用人群為糖尿病患者。
健客價(jià)： ￥146膳食補充劑。
健客價(jià)： ￥238本品適用于有胃腸道功能或部分胃腸道功能而不能或不愿吃足夠 數量的常規的食物以滿(mǎn)足機體營(yíng)養需求的腸內營(yíng)養治療的病人。 主要用于：1.代謝性胃腸道功能障礙一胰腺炎一腸道炎性疾病一放射性腸炎和化療一腸癌一短腸綜合征一艾滋病病毒/艾滋病2.危重疾病一大面積燒傷一創(chuàng )傷一脹毒血癥一 大手術(shù)后的恢復期3.營(yíng)養不良病人的手術(shù)前喂養4.腸道準備本品能用于糖尿病病人。
健客價(jià)： ￥64本品適用于有胃腸道功能或部分胃腸道功能而不能或不愿吃足夠 數量的常規的食物以滿(mǎn)足機體營(yíng)養需求的腸內營(yíng)養治療的病人。 主要用于：1.代謝性胃腸道功能障礙一胰腺炎一腸道炎性疾病一放射性腸炎和化療一腸癌一短腸綜合征一艾滋病病毒/艾滋病2.危重疾病一大面積燒傷一創(chuàng )傷一脹毒血癥一 大手術(shù)后的恢復期3.營(yíng)養不良病人的手術(shù)前喂養4.腸道準備本品能用于糖尿病病人。
健客價(jià)： ￥44本品能補充人體日常生理功能所需的能量及營(yíng)養成分。
健客價(jià)： ￥49能全力適用于有胃腸道功能或部分胃腸道功能，而不能或不愿進(jìn)食足夠數量的常規食物，以滿(mǎn)足機體營(yíng)養需求的應進(jìn)行腸內營(yíng)養治療的病人。
健客價(jià)： ￥75用于胃腸道功能有損失，而不能或不愿進(jìn)食足夠數量的常規食物以滿(mǎn)足機體營(yíng)養需求的應進(jìn)行腸內營(yíng)養治療的病人。
健客價(jià)： ￥300雅培全安素具有提升免疫力、改善肌肉強度與質(zhì)量、提供全面營(yíng)養的功效。
健客價(jià)： ￥450營(yíng)養素補充劑。
健客價(jià)： ￥338百普素適用于胃腸道功能有損失，而不能或不愿進(jìn)食足夠數量的常規食物以滿(mǎn)足機體營(yíng)養需求的應進(jìn)行腸內營(yíng)養治療的病人，主要用于： 1.代謝性胃腸道功能障礙：胰腺炎、感染性腸道疾病、放射性腸炎及化療、腸瘺、短腸綜合癥、艾滋病病毒感染/艾滋??；2.危重疾?。簢乐責齻?、創(chuàng )傷、膿毒癥、大手術(shù)后的恢復期；3.營(yíng)養不良病人的手術(shù)前喂養；4.腸道準備。百普素能用于糖尿病病人
健客價(jià)： ￥76本品適用于有胃腸道功能或部分胃腸道功能，而不能或不愿進(jìn)食足夠數量的常規食物以滿(mǎn)足機體營(yíng)養需求的應進(jìn)行腸內營(yíng)養治療的病人，主要用于： 1.厭食和其相關(guān)的疾??； －因代謝應激，如創(chuàng )傷或燒傷而引起的食欲不振 －神經(jīng)性/精神性疾病或損傷 - 意識障礙 - 心/肺疾病的惡病質(zhì) 癌性惡病質(zhì)和腫瘤治療的后期 - 艾滋病病毒感染/艾滋病。 2.機械性胃腸道功能紊亂； - 頜面部損傷
健客價(jià)： ￥81補充鈣、鐵、鋅、維生素B1、維生素B2。
健客價(jià)： ￥23.5
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