干細胞研究為解決器官移植提供可能性

　　干細胞（StemCell）是一種未充分分化，尚未成熟的一類(lèi)細胞。它們具有自我復制和分化的潛能，在一定條件下可以分化成機體內各種類(lèi)型的多功能細胞，因此在醫學(xué)界又被稱(chēng)為“萬(wàn)用細胞”。

　　“通俗地講，干細胞可以分化成人體內的任何一種體細胞。這些由干細胞再生的細胞在修復病變、缺損的組織器官中發(fā)揮著(zhù)不可或缺的作用。同時(shí)，在特殊環(huán)境條件下可以發(fā)育形成新的組織或器官，是組織器官再生的種子細胞。”寧夏醫科大學(xué)總醫院干細胞研究所副所長(cháng)劉曉明博士這樣解釋。

　　干細胞研究與人類(lèi)健康關(guān)系密切，它最直接的作用就是治療疾病?，F在，干細胞生物學(xué)的研究與應用幾乎涉及所有生命科學(xué)和生物醫學(xué)領(lǐng)域，成為國際醫學(xué)前沿重點(diǎn)研究領(lǐng)域，干細胞技術(shù)給一些現有醫療手段無(wú)法治療的疑難疾病帶來(lái)了希望。正如中科院院士、國際干細胞組織中國代表周琪介紹，威脅人類(lèi)健康的器官衰竭、心血管疾病、不孕不育、脊髓損傷、帕金森等疾病都可以運用干細胞來(lái)治療。

　　器官移植是很多疾病的最后治療手段，但目前面臨的最大問(wèn)題是器官來(lái)源不足。而干細胞的研究為解決這個(gè)難題提供了可能性。作為一類(lèi)具備超級分化潛能的多能性細胞，在特殊條件下，干細胞能夠分化成肝細胞、腎細胞、肺細胞、心臟細胞不同類(lèi)型的體細胞，最后通過(guò)組織工程手段構建相應的人體器官。因此，干細胞理論的日臻完善和技術(shù)的迅猛發(fā)展必將在疾病治療和生物醫藥等領(lǐng)域產(chǎn)生劃時(shí)代的成果，是對傳統醫療手段和醫療觀(guān)念的一場(chǎng)重大革命。

　　“未來(lái)，干細胞的基礎研究轉化到臨床研究應用，一定能夠解決我們現在無(wú)法治愈的很多疾病，干細胞的研究領(lǐng)域可能會(huì )涉及人類(lèi)所有的組織和器官，干細胞技術(shù)在臨床的應用，會(huì )極大地造福人類(lèi)，甚至可以延長(cháng)人的壽命。”中國干細胞第七屆年會(huì )承辦方寧夏醫科大學(xué)總醫院院長(cháng)楊銀學(xué)表示。

　　當前，干細胞和再生醫學(xué)的研究已成為自然科學(xué)中最為引人注目的領(lǐng)域，世界上許多國家都在干細胞研究方面投入巨資。美國是干細胞研究的領(lǐng)先國家。參與研究的其他國家還有伊朗、韓國、澳大利亞、中國等。我國干細胞研究雖然起步晚，但發(fā)展迅猛，大有迎頭趕超之勢。干細胞基礎研究位居世界前列，無(wú)論是在胚胎干細胞、成體干細胞，還是在誘導多能干細胞等研究方面，都具有世界水平。

　　干細胞在一些疾病治療上取得效果

　　中科院院士、中國細胞生物學(xué)學(xué)會(huì )名譽(yù)理事長(cháng)裴鋼表示，理論上講，干細胞具有改變每個(gè)人的命運和整個(gè)人類(lèi)社會(huì )的潛力，但是面臨的最大問(wèn)題是我們能不能把干細胞的基礎研究及時(shí)有效地轉化成臨床結果，這是我們應該努力的方向。

　　令人欣喜的是，目前，干細胞的臨床研究已經(jīng)有所突破，在一些疾病的試驗治療上取得了不錯的效果。

　　“應用干細胞技術(shù)，已經(jīng)使一些因車(chē)禍癱瘓的病人下地活動(dòng)了，也就是說(shuō)干細胞技術(shù)能夠治愈或者部分緩解由于脊髓截斷導致的下肢運動(dòng)障礙。干細胞分化成胰島細胞之后，一部分早期糖尿病患者的病情逆轉，恢復到正常狀態(tài)了。干細胞技術(shù)對子宮內膜的修復等也有良好的效果。”楊銀學(xué)說(shuō)。

　　另外，對于一些藥物治療和手術(shù)治療等傳統醫學(xué)方式?jīng)]有辦法解決的疾病，干細胞技術(shù)成為第三種選擇。劉曉明說(shuō)，作為嘗試，干細胞對于卵巢早衰、自身免疫性疾病的治療效果明顯，安全性也很高。

　　越來(lái)越多的干細胞基礎研究正在向臨床研究轉化，到目前為止，美國已經(jīng)進(jìn)行了136項干細胞研究臨床試驗，伊朗也達到65項，韓國40項，澳大利亞18項，而中國則有17項。

　　劉曉明博士回國前曾長(cháng)期在美國從事基因治療的研究，對比國外與國內，他表示，國內干細胞基礎研究跟國外差距不大，但一到臨床研究差距就拉開(kāi)了，主要是由于國內資本市場(chǎng)參與度低、基礎研究與臨床銜接不緊密。比如美國有一些項目就以公司、風(fēng)投的形式進(jìn)入臨床。

　　干細胞研究已經(jīng)成為國家創(chuàng )新的一個(gè)重要方向，今年，我國就有干細胞治療不孕癥、銀屑病、小兒腦性癱瘓等臨床研究項目通過(guò)國家衛計委備案，其中不乏在全球首次開(kāi)展的創(chuàng )新臨床試驗。中國生物技術(shù)發(fā)展中心公布的國家重點(diǎn)研發(fā)計劃2017年度擬立項目中，“干細胞及轉化研究”重點(diǎn)專(zhuān)項共計擬立項達43項，國家劃撥經(jīng)費總計94021萬(wàn)元，其中獲資助超過(guò)2000萬(wàn)元的項目達27項。

　　需突破倫理之爭、人才短缺、標準不健全等瓶頸

　　雖然干細胞基礎研究不斷取得突破，但是真正轉化成臨床研究并進(jìn)行試驗的項目還是很少。倫理之爭、人才短缺、標準不健全等都是干細胞研究與轉化需要突破的瓶頸。

　　胚胎干細胞的研究就引發(fā)了激烈而敏感的倫理之爭。根據干細胞所處的發(fā)育階段分為胚胎干細胞和成體干細胞。胚胎干細胞具有體外培養無(wú)限增殖、自我更新和超強多向分化的特性，能被誘導分化為機體幾乎所有的細胞類(lèi)型。這項研究有助于根治很多疑難雜癥，挽救生命。但進(jìn)行胚胎干細胞研究就必須破壞胚胎，而胚胎是人尚未成形時(shí)在子宮里的生命形式，破壞胚胎是否等于扼殺生命？類(lèi)似爭議不斷。

　　劉曉明說(shuō)，技術(shù)上科學(xué)家已經(jīng)可以在干細胞上通過(guò)基因編輯技術(shù)修復或者改造基因，但是利用基因編輯技術(shù)改造的干細胞進(jìn)入臨床應用還有很長(cháng)的路要走。

　　另外，從基礎研究到臨床研究乃至應用的轉化，需要研究人員和臨床醫生的緊密配合，但這一環(huán)節還很薄弱。

　　“轉化應用需要臨床學(xué)科的大力支持，中國的基礎研究發(fā)展非常好，在世界上有趕超引領(lǐng)的趨勢，但臨床轉化研究一直是一塊短板，很多干細胞技術(shù)還不能惠及患者。臨床轉化研究要以醫生為主，研究人員為輔，兩者要緊密合作，這樣才能使更多的研究成果得到轉化。”裴鋼說(shuō)。

　　目前，掌握干細胞知識的臨床醫生不多，加上本身工作量就很大，沒(méi)有精力進(jìn)行干細胞臨床研究，是導致現在干細胞基礎研究和臨床研究脫節，轉化成果較少的原因之一。

　　干細胞研究正處在快速發(fā)展的道路上，但還遠沒(méi)有到大范圍用于治療疾病的程度，也沒(méi)有完善的質(zhì)量控制標準。事實(shí)上，除了技術(shù)已經(jīng)成熟的造血干細胞治療血液疾病以外，我國沒(méi)有批準采用干細胞臨床治療其他任何疾病，只能用于臨床研究，并且規定干細胞臨床研究只能在授權醫院進(jìn)行，并禁止醫院收取費用。當前，一些醫療機構打著(zhù)干細胞治療的旗號，鼓吹攻克疑難雜癥，故意夸大療效，騙取患者錢(qián)財，必須引起警惕。

　　劉曉明說(shuō)，希望下一步國家在政策上繼續鼓勵、資金上持續投入，撬動(dòng)資本市場(chǎng)積極參與，使干細胞向產(chǎn)業(yè)化方向發(fā)展。同時(shí)，需要加大干細胞臨床研究人才的培養以及對民眾干細胞知識的宣傳普及。