全球的醫療醫藥的進(jìn)步在于科研的發(fā)展及技術(shù)革新，近期全球各國在生命科學(xué)、生命治療、醫療器械等方面有很大的提高。

　　肥厚性心肌癥（HCM）藥物顯示療效

　　美國生物技術(shù)公司MyoKardia宣布其肌凝蛋白抑制劑mavacamten（Myk461）在一個(gè)叫做PIONEER-HCM的二期臨床顯示療效。10位肥厚性心肌癥（HCM）病人使用12周mavacamten后左心室流出道（LVOT）梯度顯著(zhù)下降，平均從125降低到19，其中8人達到正常值以下。二級終點(diǎn)包括最大耗氧量也顯著(zhù)增加。MyoKardia計劃開(kāi)始一個(gè)叫做EXPLORER-HCM、200-250人參與的注冊用臨床。8月8日MyoKardia股票上揚83%，而MyoKardia一點(diǎn)也沒(méi)耽誤功夫，立即出售350萬(wàn)股股票。

　　上海藥物所利用單轉錄因子及小分子化合物誘導肝細胞轉分化

　　中國科學(xué)院上海藥物研究所謝欣課題組一直致力于小分子化合物誘導體細胞重編程及轉分化的研究，兩年前報道了包含BrdU在內的小分子化合物組合可以實(shí)現全化學(xué)誘導ipsCs（CellResearch，2015；25（10）：1171-4），并利用3-6個(gè)小分子化合物的組合成功實(shí)現了小鼠胚胎成纖維細胞向心肌細胞的轉分化（CellResearch，2015；25（9）：1013-24）。近期，該實(shí)驗室又發(fā)現利用小分子化合物組合可以使小鼠成纖維細胞在一個(gè)轉錄因子條件下即可向肝細胞轉分化。這些轉分化獲得的肝細胞樣細胞在體內外均具有肝細胞特征，并可以挽救肝功能衰竭的小鼠生命。更有意思的是，這些轉分化獲得的肝樣細胞比原代肝細胞更容易在體外培養擴增，這對于真正的應用也是非常有利的。課題組將在此研究基礎上嘗試全化學(xué)誘導肝細胞的轉分化。

　　美國科學(xué)家發(fā)現植物類(lèi)黃酮“聯(lián)手”腸道微生物抵御流感病毒

　　華盛頓大學(xué)醫學(xué)院的研究人員在《科學(xué)》雜志發(fā)表了一項重磅研究，他們發(fā)現廣泛存在于天然植物中的黃酮類(lèi)化合物，經(jīng)過(guò)腸道微生物的降解，產(chǎn)生的代謝物被吸收后，能夠上調I型干擾素信號通路，進(jìn)而增強機體抗病毒免疫反應！研究人員特別強調，黃酮類(lèi)化合物經(jīng)微生物降解產(chǎn)生的脫氨基酪氨酸（DAT），雖然不能直接殺死流感病毒，但卻是開(kāi)啟機體免疫保護和增強抗病毒免疫反應的關(guān)鍵組成部分。

　　哥本哈根大學(xué)首次公開(kāi)基因組編輯器Cpf1蛋白結構

　　哥本哈根大學(xué)NovoNordisk基金會(huì )中心蛋白質(zhì)研究所（NNF-CPR）的科研團隊成功地觀(guān)察和描述了新基因組編輯系統Cpf1的工作原理。該蛋白質(zhì)屬于Cas家族，能使雙鏈DNA裂解，啟動(dòng)基因組修飾過(guò)程。新技術(shù)也可以用來(lái)修飾藥物合成和生物燃料生產(chǎn)微生物，使其生產(chǎn)人類(lèi)所需代謝產(chǎn)物，Montoya補充。

　　上海交大科學(xué)家發(fā)現了腸道微生物導致化療耐藥的機制

　　近日，來(lái)自上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬仁濟醫院消化科的房靜遠教授、陳縈晅副教授、洪潔和陳豪燕副研究員以及美國密西根大學(xué)鄒偉平教授合作，首次從作用機制上證明具核梭桿菌（Fusobacteriumnucleatum）可以通過(guò)調節癌細胞的自噬作用，促進(jìn)結直腸癌對化療的耐受。而具核梭桿菌恰恰是我們口腔中常見(jiàn)的革蘭氏陰性菌。這一重要發(fā)現發(fā)表在頂級期刊《細胞》雜志上。

　　23andMe開(kāi)啟大規模抑郁癥基因研究

　　近日，23andMe與Milken研究所和Lundbeck公司展開(kāi)合作，啟動(dòng)了一項針對解重度抑郁癥（Majordepressivedisorder）和雙相情感障礙（bipolardisorders）（又稱(chēng)躁郁癥）的基因研究，以基因數據和問(wèn)卷回答相結合的方式，以評估基因如何影響生活在嚴重精神健康障礙下人們的大腦的思維過(guò)程--例如注意力、決策和視覺(jué)感知。

　　基因編輯讓皮膚變“藥庫”治療肥胖和糖尿病

　　基因編輯+干細胞+皮膚移植會(huì )碰撞出怎樣的火花？近日，芝加哥大學(xué)的一個(gè)研究小組帶來(lái)了一項“腦洞大開(kāi)”的研究，研究人員在小鼠中驗證了一種新的基因治療形式——通過(guò)移植基因編輯的皮膚來(lái)治療2型糖尿病和肥胖癥，這項基于皮膚移植的基因療法或許能治療多種人類(lèi)疾病。該研究發(fā)表于2017年8月3日的CellStemCell期刊上。這項研究題為EngineeredEpidermalProgenitorCellsCanCorrectDiet-InducedObesityandDiabetes，首次表明改造的皮膚移植物能夠在具備完整免疫系統的野生型小鼠中長(cháng)期存活。

　　研究人員重新編程免疫細胞治療牛皮癬

　　近日，格萊斯頓研究所(GladstoneInstitutes)的科學(xué)家的一項新研究詳細描述了對某些免疫細胞的成功新重編程，這可能有助于治療牛皮癬等自身免疫性疾病。它通過(guò)“小分子藥物”實(shí)現，其基本上將免疫細胞從攻擊身體的類(lèi)型轉化為停止攻擊身體的類(lèi)型。它也被證明對治療癌癥有不錯效果。

　　日本研究豬胰島細胞移植人體

　　最近，日本國立國際醫療研究中心、明治大學(xué)、京都府立大學(xué)、福岡大學(xué)的研究團隊啟動(dòng)開(kāi)發(fā)把豬胰臟的胰島細胞移植到1型糖尿病患者身上、作為人工胰島的技術(shù)。據報道，日本政府此前事實(shí)上限制將動(dòng)物細胞和組織移植到人體的“異種移植”，在2016年放寬了相關(guān)規定。研究團隊將使用與人類(lèi)擁有相似器官的豬全面推進(jìn)開(kāi)發(fā)。作為彌補人類(lèi)器官不足的手段，計劃3至5年后實(shí)現實(shí)用化。

　　賓夕法尼亞大學(xué)新研究：點(diǎn)亮隱藏的癌細胞

　　在賓夕法尼亞大學(xué)Abramson癌癥中心（ACC）進(jìn)行術(shù)中分子成像（IMI）結合術(shù)前正電子發(fā)射斷層掃描（PET）掃描，外科醫生能夠從肺癌患者體內識別和清除大量的癌結節。術(shù)中分子成像（IMI）通過(guò)使用造影劑，可以使手術(shù)過(guò)程腫瘤細胞發(fā)光。該項研究是首次展示了當使用了腫瘤發(fā)光劑的IMI與傳統的PET成像結合是多么有效。他們的研究結果發(fā)表在近期的《AnnalsofSurgery》上。

　　昆明動(dòng)物所等在卵巢癌發(fā)病機制研究中取得新進(jìn)展

　　近日，中國科學(xué)院昆明動(dòng)物研究所腫瘤干細胞生物學(xué)學(xué)科組與四川大學(xué)合作，研究發(fā)現HUWE1通過(guò)泛素化降解H1.3維持卵巢癌的發(fā)生發(fā)展，揭示HUWE1功能調節極有可能是藥物治療的潛在靶標，為卵巢癌的發(fā)病機制和臨床治療提供了新的研究方向，該研究成果發(fā)表在CancerResearch上。

　　如何對人類(lèi)免疫系統細胞進(jìn)行重編程

　　美國格拉斯通研究所（GladstoneInstitutes）的研究人員，協(xié)同清華大學(xué)藥學(xué)院，醫學(xué)院和Agios制藥的研究團隊，首次揭示了一種針對特定的T細胞重編程的方法和機制。更準確地說(shuō)，他們發(fā)現了如何將激發(fā)免疫系統的促炎細胞轉化為抑制免疫系統的抗炎細胞，且反之亦然。這一重要研究成果于2017年8月2日在線(xiàn)發(fā)表在國際著(zhù)名的《自然》雜志。