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美國FDA授予Scholar Rock公司脊髓性肌萎縮癥首創(chuàng )新藥SRK-015孤兒藥地位

2018-04-04 來(lái)源:生物制藥觀(guān)察  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:SRK-015是一種首創(chuàng )的(first-in-class)、選擇性的肌肉生長(cháng)抑素(myostatin)激活抑制劑。肌肉生長(cháng)抑素是生長(cháng)因子TGF-β超家族中的一員,主要在骨骼肌細胞中表達,能夠調節和分解肌肉質(zhì)量,參與介導了各種限制肌肉生長(cháng)的消耗性疾病,可導致發(fā)生肌肉萎縮癥。

ScholarRock是一家總部位于美國馬薩諸塞州劍橋市的生物技術(shù)公司,專(zhuān)注于圍繞生長(cháng)因子生物學(xué)機理開(kāi)發(fā)新型抑制劑類(lèi)藥物。近日,該公司宣布,美國食品和藥物管理局(FDA)已授予先導抗體候選藥物SRK-015治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的孤兒藥地位(ODD)。

SRK-015是一種首創(chuàng )的(first-in-class)、選擇性的肌肉生長(cháng)抑素(myostatin)激活抑制劑。肌肉生長(cháng)抑素是生長(cháng)因子TGF-β超家族中的一員,主要在骨骼肌細胞中表達,能夠調節和分解肌肉質(zhì)量,參與介導了各種限制肌肉生長(cháng)的消耗性疾病,可導致發(fā)生肌肉萎縮癥。SRK-015通過(guò)在超細胞水平抑制肌肉生長(cháng)抑制素的降解功能,從而可以使更多的肌肉生長(cháng)。ScholarRock公司認為,SRK-015有望成為首個(gè)能逆轉或防止SMA患者肌肉萎縮的肌肉靶向療法,該藥具有作為單藥或與現行標準護理聯(lián)合用藥的潛力。

在美國,罕見(jiàn)病是指患病人群少于20萬(wàn)的疾病類(lèi)型。開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病藥物的制藥公司將獲得相關(guān)激勵措施,包括各種臨床開(kāi)發(fā)激勵措施,如臨床試驗費用相關(guān)的稅收抵免、FDA用戶(hù)費減免、臨床試驗設計中FDA的協(xié)助,以及藥物獲批上市后為期7年的市場(chǎng)獨占期。

ScholarRock公司總裁兼首席執行官NageshMahanthappa博士表示,我們非常高興FDA授予SRK-015治療SMA的孤兒藥資格,FDA的這一決定比我們預期的要早得多,這標志著(zhù)公司先導產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的一個(gè)重要里程碑。我們計劃在2018年第二季度推動(dòng)SRK-015進(jìn)入首個(gè)人體I期臨床研究。

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