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科學(xué)家設計死亡細胞治療肌肉萎縮癥

2014-10-07 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:美國斯克利普斯研究所(TSRI)的科學(xué)家們最近成功利用死亡細胞合成了一種新的藥物,可以用來(lái)治療肌肉萎縮癥這種疾病,并且有望最終促進(jìn)各種新治療藥品的研發(fā)。

  美國斯克利普斯研究所(TSRI)的科學(xué)家們最近成功利用死亡細胞合成了一種新的藥物,可以用來(lái)治療肌肉萎縮癥這種疾病,并且有望最終促進(jìn)各種新治療藥品的研發(fā)。

  斯克利普斯研究所的MatthewDisney教授解釋說(shuō),他們將死亡細胞作為一種反應容器,并利用一個(gè)致病致病缺陷作為催化劑在一個(gè)病變細胞中合成治療成分。由于這個(gè)治療成分只在病變細胞中進(jìn)行合成,所以這種化合物也就具有高度的定制性,只會(huì )在疾病存在時(shí)這種療法才會(huì )生效。這個(gè)突破意味著(zhù)我們將可能以一種前所未有的方式非常有選擇性的來(lái)精確治療一些癥狀。

  這項鼓舞人心的研究已經(jīng)發(fā)表在了《德國應用化學(xué)》(AngewandteChemieInternationalEdition)期刊上。

  據介紹,“肌強直性營(yíng)養不良2型”是一種罕見(jiàn)的疾病,它是一種相對輕微的肌肉萎縮癥,而肌肉萎縮癥是一種漸進(jìn)式的肌肉衰弱疾病,由RNA的一種“四核苷酸重復”缺陷引起,這個(gè)缺陷指的是一系列四核苷酸被重復的次數多于正常情況。

  在一個(gè)名為“點(diǎn)擊化學(xué)”的過(guò)程中,研究人員發(fā)明了一對能夠把兩個(gè)細胞的異常末端連接在一起的小分子,讓細胞像牽手一樣聯(lián)系在一起。當這種小分子與致病缺陷結合時(shí),它就能夠從分子層面逆轉疾病的效果。

  研究的主要作者SuzanneRzuczek表示,當這些化合物被裝配進(jìn)細胞當中后,他們能夠發(fā)揮的效果會(huì )比小分子本身增加1000倍,也比我們現存的最先進(jìn)藥物效果好100倍。據他介紹,這是人們首次在活的細胞中證實(shí)這個(gè)理論。

  據Disney教授介紹,RNA具有模塊化的特點(diǎn),所以是這種治療手段的理想目標類(lèi)型。此外這個(gè)技術(shù)還有可能對像是肌萎縮側索硬化癥(ALS),亨廷頓氏舞蹈病以及其他另外20多種原本無(wú)法治療的疾病進(jìn)行作用,這些疾病都是由RNA的缺陷引起的。

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