B型血友病，尤其是中到嚴重的類(lèi)型（低于5%因子FⅨ活性），會(huì )導致自發(fā)性出血，從而導致嚴重的關(guān)節炎，顱內、頸部咽喉或者胃腸道區域出血很可能危及生命。預防復發(fā)性出血和關(guān)節惡化保護政策的肌肉骨骼功能是常規預防治療的目標?，F有的預防策略需要頻繁注射FⅨ替代物。這給患者的日常生活帶來(lái)了巨大的不便。

藥物</a></a>rIX-FP三期臨床試驗成功" width="400" height="300" src="http://img.jianke.com/article/201604/20160411190022714.jpg" />

　　來(lái)自意大利、日本和保加利亞等過(guò)的科研人員進(jìn)行了一項全球多中心臨床三期試驗，用以評價(jià)用白蛋白連接凝血因子Ⅸ的重組融合蛋白（rIX-FP）的藥代動(dòng)力學(xué)性質(zhì)、有效性以及安全性。試驗共有63名此前接受過(guò)治療的患有嚴重B型血友病的年齡在12-61歲的病人參與。試驗包括兩組：第一組病人接受常規的預防，每周一次，共持續26周，隨后每七天、十天或者十四天接受預防給藥，平均每50、38或者51周；第二組接受按需治療。rIX-FP平均的半衰期為102個(gè)小時(shí)，這是早前FIX治療的4.3倍時(shí)間。使用每周40IU/kg和每?jì)芍?5IU/kg患者維持中位最低FIX活性分別為20和12IU/dL。中位年度自發(fā)性出血率有100%的下降。對于所有的預防治療的病人，中位年度自發(fā)性出血率為0。

　　總體來(lái)說(shuō)，98.6%的出血得到了成功的治療。此外試驗中沒(méi)有出現安全性的問(wèn)題。這說(shuō)明rIX-FP可以安全有效地用于治療B型白血病。