FDA腫瘤藥物咨詢(xún)委員會(huì )（ODAC）以10：0的全票通過(guò)表決結果，一致建議批準一種治療癌癥的“新藥物”上市，這種“藥物”是一種代號為CTL019的細胞。
就在今天，準確的說(shuō)是美國當地時(shí)間7月12日，一則消息震驚了全球腫瘤藥物治療領(lǐng)域：
FDA腫瘤藥物咨詢(xún)委員會(huì )（ODAC）以10：0的全票通過(guò)表決結果，一致建議批準一種治療癌癥的“新藥物”上市。
這種“藥物”是一種代號為CTL019的細胞，它是一種名為“CAR-T”的療法中最有代表性的一個(gè)。
CTL019這種細胞“藥物”，適用人群是罹患急性淋巴細胞白血病的復發(fā)性或難治性?xún)和颊吆湍贻p患者。如果完成審批流程，這將是全球首個(gè)被批準用于臨床的CAR-T治療產(chǎn)品。
CAR-T療法到底是個(gè)啥？
CAR-T，實(shí)際上是一種經(jīng)過(guò)特殊改造的T細胞，中文名是嵌合抗原受體T細胞。用它進(jìn)行腫瘤治療的這種方法，就稱(chēng)之為「CAR-T療法」，大致通過(guò)以下步驟進(jìn)行：
從患者體內提取T細胞
↓↓
利用基因工程技術(shù)將其改造為CAR-T細胞
↓↓
大量擴增CAR-T細胞
↓↓
將其輸回至患者體內展開(kāi)治療
CAR-T有一個(gè)復雜的全稱(chēng)：ChimericAntigenReceptorT-CellImmunotherapy。從它「原材料」T細胞可以看出，這款世人矚目的腫瘤治療手段，有一個(gè)大家更熟悉的名字「細胞免疫療法」。
2013年，Science雜志曾將腫瘤免疫治療列為年度十大科學(xué)突破的首位，其中特別提到了CAR-T細胞。
率先沖線(xiàn)的CTL019
CAR-T療法其實(shí)總計有300多項正在進(jìn)行的研究，其中涉及CTL019的有33項，此次獲批就是基于前期臨床試驗結果。
300多項正在進(jìn)行的CAR-T臨床試驗中就有120多項來(lái)自中國
這個(gè)故事，最早源自賓夕法尼亞大學(xué)布魯斯·萊文領(lǐng)導的課題組。
2010年，萊文教授利用CTL019令3名已被宣判無(wú)藥可醫的白血病患者獲得臨床治愈，因而引起公眾與業(yè)界的極大關(guān)注。
基于CTL019的臨床試驗（ELIANA研究）的數據顯示，在接受CTL019治療的3個(gè)月后，高達82%（n=41/50）的患者實(shí)現完全緩解或伴有不完全血液計數恢復的完全緩解。
之后的JULIET研究發(fā)現，全球范圍內有51名患者參與了臨床試驗，總緩解率達45%（n=23/51），其中37%的病人完全響應（CR），8%的病人部分響應（PR）。
這些振奮人心的結果使之在今年3月底和4月下旬分別獲得FDA授予的優(yōu)先評審資格和突破性療法認定，并最終迎來(lái)了如今的一致推薦，獲得FDA咨詢(xún)委員會(huì )全票通過(guò)。
距離攻克腫瘤還有一段路
以CAR-T為代表的免疫療法，令很多人萌生出攻克癌癥的曙光就在前方的憧憬。
2015年，《新英格蘭醫學(xué)期刊》兩篇文章介紹：一位49歲的女性患者，4年前因背部4.2mm的潰瘍狀?lèi)盒院谏亓鲂惺中g(shù)切除，18個(gè)月前，PET-CT發(fā)現一處新的皮下轉移瘤。這次再行切除術(shù)，但效果不佳，左乳下快速出現一處巨大的轉移癌（見(jiàn)下圖）。
患者前往實(shí)驗組求治，接收了試驗性的腫瘤免疫療法，聯(lián)合注射PD-1抗體（nivolumab，按3mg每公斤體重的劑量）和CTLA-4抗體（ipilimumab，按1mg每公斤體重的劑量）。3周后復查時(shí)，腫瘤則“消失”了，在原病灶處留下一個(gè)大洞，研究組稱(chēng)這樣的結果他們也始料未及：“起效的速度如此之快，以至正常的組織都還沒(méi)有時(shí)間進(jìn)行修復。”
但從另一方面來(lái)講，距離「攻克腫瘤」還有很長(cháng)的距離。主要原因有三個(gè)：
1.適應癥局限于血液腫瘤
雖然從理論上講，通過(guò)改變CAR-T的胞外抗原結合區，可以令其瞄準其他類(lèi)型的腫瘤，但目前人們發(fā)現的腫瘤特異抗原少之又少，而且實(shí)體瘤的微環(huán)境相對復雜，這使得CAR-T療法尚難于在實(shí)體瘤領(lǐng)域發(fā)揮用武之地。
我們都還記得魏則西，他當時(shí)患的是滑膜肉瘤，一種在國內尚未證實(shí)細胞免疫治療的惡性腫瘤，而其接受的是另外一種細胞免疫療法（DC-CIK）。最后魏則西因治療無(wú)效離開(kāi)人世。
而其逝世后，整個(gè)國內的細胞免疫治療領(lǐng)域都受到重大影響。2016年5月初，國家衛計委在視頻會(huì )議中重申，自體免疫細胞治療技術(shù)仍然屬于臨床研究，不能進(jìn)入醫療臨床應用。
2.脫靶效應
這是指在治療過(guò)程中的「誤傷」正常細胞。
CAR-T細胞的殺傷對象是所有表達靶標抗原的細胞，如果一些正常細胞也表達這種抗原，那么就會(huì )在治療過(guò)程中被一并殺傷。
譬如，有研究者在進(jìn)行CAR-T細胞治療轉移性腎癌的臨床試驗時(shí)，因為腎癌細胞與膽道細胞表達同樣的靶標抗原，導致患者出現了嚴重的肝中毒。
3.細胞因子釋放綜合征
在使用CAR-T治療的過(guò)程中，病人會(huì )出現發(fā)熱、疲乏、頭痛、癲癇、惡心、寒顫、呼吸困難、急性呼吸窘迫綜合征、低血壓、急性血管滲漏綜合征、心動(dòng)過(guò)速、肝功能損害和腎功能衰竭等癥狀。
好在人們在對付這類(lèi)副作用已經(jīng)有了相當的經(jīng)驗，通過(guò)嚴密的監測和處理，可以實(shí)現良好的控制。
盡管有重重困難，但是，這仍舊是腫瘤治療發(fā)展的重要里程碑。這次Car-T新藥的專(zhuān)家批準，就是其上市前最關(guān)鍵的一步，其前景不可估量。
而在這一過(guò)程中，無(wú)數年輕白血病患者，找到了新生的希望。
1、各型急性白血病，特別是急性淋巴細胞白血病、惡性淋巴瘤、非何杰金氏淋巴瘤和蕈樣肉芽腫、多發(fā)性骨髓病。2、頭頸部癌、肺癌、各種軟組織肉瘤、銀屑病。3、乳腺癌、卵巢癌、宮頸癌、惡性葡萄胎、絨毛膜上皮癌、
健客價(jià)： ￥1361．各型急性白血病，特別是急性淋巴細胞白血病、惡性淋巴瘤、非何杰金氏淋巴瘤和蕈樣肉芽腫、多發(fā)性骨髓??； 2．頭頸部癌、肺癌、各種軟組織肉瘤、銀屑??； 3．乳腺癌、卵巢癌、宮頸癌、惡性葡萄胎、絨毛膜上皮癌、睪丸癌。
健客價(jià)： ￥130用于治療費城染色體陽(yáng)性的慢性髓性白血?。≒h+CML）的慢性期、加速期或急變期；用于治療成人復發(fā)的或難治的費城染色體陽(yáng)性的急性淋巴細胞白血?。≒h+ALL）。其他詳見(jiàn)說(shuō)明書(shū)。
健客價(jià)： ￥1180鼻咽癌,肺癌,乳腺癌,多發(fā)性骨髓瘤,白血病。
健客價(jià)： ￥781、各型急性白血病，特別是急性淋巴細胞白血病、惡性淋巴瘤、非何杰金氏淋巴瘤和蕈樣肉芽腫、多發(fā)性骨髓??； 2、頭頸部癌、肺癌、各種軟組織肉瘤、銀屑??； 3、乳腺癌、卵巢癌、宮頸癌、惡性葡萄胎、絨毛膜上皮癌、睪丸癌。
健客價(jià)： ￥52主要用于過(guò)敏性與自身免疫性炎癥性疾病?，F多用于活動(dòng)性風(fēng)濕病、類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節炎、紅斑狼瘡、嚴重支氣管哮喘、嚴重皮炎、急性白血病等，也用于某些感染的綜合治療。
健客價(jià)： ￥10本品增強免疫功能，用于抗癌化療、放療的輔助治療，老年性免疫功能缺陷等?？膳浜匣?、放療及聯(lián)合應用于白血病、多發(fā)性骨髓瘤、骨髓增生異常綜合癥及造血干細胞移植后，以及其它實(shí)體瘤患者。
健客價(jià)： ￥1081.對慢性粒細胞白血?。–ML）有效，并可用于對馬利蘭耐藥的CML。 2.對黑色素瘤、腎癌、頭頸部癌有一定療效，與放療聯(lián)合對頭頸部及宮頸鱗癌有效。
健客價(jià)： ￥81本品可增強免疫功能，用于抗癌化療、放療的輔助治療，老年性免疫功能缺陷等?？膳浜匣?、放療及聯(lián)合應用于白血病、多發(fā)性骨髓瘤、骨髓增生異常綜合癥及造血干細胞移植后，以及其他實(shí)體瘤患者。
健客價(jià)： ￥130適用于惡性淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、淋巴細胞白血病、神母細胞瘤、卵巢癌、乳癌以及各種肉瘤及肺癌等。
健客價(jià)： ￥401、用于全身纖溶亢進(jìn)所致的出血，如白血病、再生不良性貧血、紫癜等，以及手術(shù)中和手術(shù)后的異常出血。 2、用于局部纖溶亢進(jìn)所致異常出血，如肺出血、鼻出血、生殖器出血、腎出血、前列腺手術(shù)中盒術(shù)后的異常出血。
健客價(jià)： ￥199抗癌，消炎，平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌，對大腸癌、宮頸癌、白血病等多種惡性腫瘤，亦有一定療效，亦可配合放療、化療及手術(shù)后治療。并用于治療慢性氣管炎和支氣管哮喘。
健客價(jià)： ￥75抗癌，消炎，平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌，對大腸癌、宮頸癌、白血病等多種惡性腫瘤，亦有一定療效，亦可配合放療、化療及手術(shù)后治療。并用于治療慢性氣管炎和支氣管哮喘。
健客價(jià)： ￥125抗癌，消炎，平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌，對大腸癌、宮頸癌、白血病等多種惡性腫瘤，亦有一定療效，亦可配合放療、化療及手術(shù)后治療。并用于治療慢性氣管炎和支氣管哮喘。
健客價(jià)： ￥451、慢性粒細胞白血?。–ML）有效，并可用于對馬利蘭耐藥的CML；2、對黑色素瘤、腎癌、頭頸部癌有一定療效，與放療聯(lián)合對頭頸部及宮頸鱗癌有效。
健客價(jià)： ￥69抗癌，消炎，平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌，對大腸癌、宮頸癌、白血病等多種惡性腫瘤，亦有一定療效，亦可配合放療、化療及手術(shù)后治療。并用于治療慢性氣管炎及支氣管哮喘。
健客價(jià)： ￥30抗癌、消炎，平喘。用于食道癌、胃癌、肝癌。對惡性淋巴癌、大腸癌、宮頸癌、白血病等惡性腫瘤亦有療效，并可配合療效、化療及手術(shù)后治療，并用于治療慢性氣管炎、支氣管哮喘。
健客價(jià)： ￥99抗癌，消炎，平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌、肝癌。對大腸癌、宮頸癌、白血病等惡性腫瘤亦有療效。并可配合放療、化療和手術(shù)后治療。并用于治療慢性氣管炎和支氣管哮喘。
健客價(jià)： ￥86消癌平片，抗癌、消炎、平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌,對大腸癌、宮頸癌、白血病等多種惡性腫瘤,亦有一定療效,亦可配合放療、化療及手術(shù)后治療。并用于治療慢性氣管炎和支氣管哮喘。
健客價(jià)： ￥1051.用于全身纖溶亢進(jìn)所致的出血，如白血病、再生不良性貧血、 紫癜等，以及手術(shù)中和手術(shù)后的異常出血。 2.用于局部纖溶亢進(jìn)所致的異常出血，如肺出血、鼻出血、生殖器出血、腎出血、前列腺手術(shù)中和術(shù)后的異常出血。
健客價(jià)： ￥49主要用于過(guò)敏性與自身免疫性炎癥性疾病。適用于結締組織病，系統性紅斑狼瘡，嚴重的支氣管哮喘，皮肌炎，血管炎等過(guò)敏性疾病，急性白血病，惡性淋巴瘤以及適用于其他腎上腺皮質(zhì)激素類(lèi)藥物的病癥等。
健客價(jià)： ￥7.51、急慢性白血病，對慢性粒細胞型白血病近期療效較好，作用快，但緩解期短；2、后天性溶血性貧血，特發(fā)性血小板減少性紫癜，系統性紅斑狼瘡；3、慢性類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節炎、慢性活動(dòng)性肝炎（與自體免疫有關(guān)的肝炎）、原發(fā)性膽汁性肝硬變；4、甲狀腺機能亢進(jìn)，重癥肌無(wú)力；5、其他：慢性非特異性潰瘍性結腸炎、節段性腸炎、多發(fā)性神經(jīng)根炎、狼瘡性腎炎，增殖性腎炎，Wegener氏肉芽腫等。
健客價(jià)： ￥78抗癌，消炎，平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌，對大腸癌、宮頸癌、白血病等多種惡性腫瘤，亦有一定療效，亦可配合放療、化療及手術(shù)后治療。并用于治療慢性氣管炎和支氣管哮喘。
健客價(jià)： ￥196硬皮病，急性白血病、淋巴瘤、系統性紅斑狼瘡、支氣管哮喘、血管炎、皮肌炎、血管外科、呼吸內科、血液科、風(fēng)濕免疫科。
健客價(jià)： ￥5.5
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