電影《非誠勿擾2》中李香山因黑色素瘤去世，讓很多人知道了被稱(chēng)為“癌中之王”的黑色素瘤。7月29日，由上海羅氏制藥研發(fā)的全球首個(gè)用于治療BRAFV600突變陽(yáng)性的無(wú)法手術(shù)切除或轉移性黑色素瘤的靶向新藥佐博伏（維莫非尼，Vemurafenib）在中國正式上市，患者的生存獲益將得到顯著(zhù)提高，此舉也標志著(zhù)中國的黑色素瘤治療邁入靶向時(shí)代。

　　據悉，今年3月，佐博伏獲得國家食品藥品監督管理總局加速批準，提前兩年上市，并已被納入《中國黑色素瘤診治指南（2017版）》中，成為BRAFV600基因突變患者治療的一類(lèi)推薦藥物。

　　北京大學(xué)腫瘤醫院副院長(cháng)、中國抗癌協(xié)會(huì )臨床腫瘤學(xué)協(xié)作專(zhuān)業(yè)委員會(huì )（CSCO）黑色素瘤專(zhuān)家委員會(huì )主任委員郭軍教授表示，“過(guò)去，有BRAF突變的黑色素瘤患者發(fā)生轉移后，基本沒(méi)有有效的治療藥物。傳統的治療方法主要依賴(lài)化療，但化療對于這部分患者有效率不足7%，無(wú)進(jìn)展生存不到一個(gè)半月。此次靶向新藥獲批上市，在中國晚期黑色素瘤的治療史上，可謂是一個(gè)里程碑式的進(jìn)展，患者的生存獲益將得到顯著(zhù)提高。”

　　“中國式”黑色素瘤與西方不同，新藥延長(cháng)患者生存

　　黑色素瘤是一種來(lái)源于黑色素細胞的惡性腫瘤，是皮膚腫瘤中惡性程度最高的瘤種，死亡率高、轉移率高、治療難度大。隨著(zhù)黑色素瘤生長(cháng)，癌細胞會(huì )滲透到皮膚和黏膜中，最終到達血管或淋巴通道，并迅速傳播到整個(gè)身體和主要器官。一旦發(fā)生轉移，患者的5年生存率僅為4.6%。

　　數據顯示，中國黑色素瘤發(fā)病率約為0.6/10萬(wàn)，屬于罕見(jiàn)病，但近年來(lái)發(fā)病率呈上升趨勢。中華醫學(xué)會(huì )腫瘤分會(huì )副主任委員林桐榆教授表示，相對來(lái)說(shuō)，我國多發(fā)的黑色素瘤特殊類(lèi)型惡性程度更高。西方人黑色素瘤多分布在皮膚淺表（稱(chēng)為皮膚型），而我國約50%的黑色素瘤分布于四肢末端的皮膚，如足、手和甲下等位置（稱(chēng)為肢端型），更容易發(fā)生移行轉移。另外，還有20%為黏膜型（白種人該類(lèi)型不到1%），主要發(fā)生在消化道、鼻腔、鼻旁竇、泌尿系統黏膜，惡性程度較皮膚型黑色素瘤更高，預后較差。

　　林桐榆表示，從發(fā)病原因來(lái)看，西方人的黑色素瘤多與紫外線(xiàn)過(guò)度照射有關(guān)，而我國黑色素瘤發(fā)病與紫外線(xiàn)照射關(guān)系不大，多與不恰當處理有關(guān)，如擅自使用激光、繩勒、鹽腌和刀剪等。無(wú)論是肢端型、粘膜型，還是普通的黑色素瘤，都可能發(fā)生BRAF突變，中國約26%的患者存在BRAF基因突變。這類(lèi)患者的腫瘤進(jìn)展速度遠比沒(méi)有突變的患者快得多，且容易發(fā)生多發(fā)皮下移行轉移和腦轉移。

　　據介紹，全球首個(gè)關(guān)于BRAF抑制劑應用于BRAF突變型轉移性黑色素瘤的3期臨床試驗（BRIM-3試驗）顯示，佐博伏用于具有BRAFV600突變的轉移黑色素瘤患者，起效迅速，有效率達57%，中位總生存時(shí)間（OS）為13.6個(gè)月，中位無(wú)進(jìn)展生存時(shí)間（PFS）達到6.9個(gè)月。因此，國內外權威指南中，均將其作為BRAFV600突變陽(yáng)性的不可切除或轉移性黑色素瘤一線(xiàn)標準治療方案。

　　郭軍教授領(lǐng)銜了佐博伏在中國的一期臨床試驗，他表示，“與治療BRAF突變黑色素瘤的傳統藥物達卡巴嗪相比，佐博伏的起效時(shí)間縮短約一半，客觀(guān)緩解率（ORR）提升了近7倍，無(wú)進(jìn)展生存時(shí)間（PFS）延長(cháng)近半年，而達卡巴嗪標準化療對照組的無(wú)進(jìn)展生存時(shí)間僅為1.6個(gè)月。此外，作為口服靶向藥物，佐博伏較少出現因不良反應而停止用藥的情況。”

　　遏制“惡黑”關(guān)鍵：早發(fā)現，早就醫，早檢測

　　據了解，黑色素瘤在中國的發(fā)病率總體較低，屬于罕見(jiàn)病，這意味著(zhù)佐博伏未必會(huì )為羅氏帶來(lái)高額的銷(xiāo)售收入。

　　對此，上海羅氏制藥有限公司總經(jīng)理周虹表示，“一直以來(lái)，羅氏秉承‘先患者之需而行’的宗旨，致力于通過(guò)創(chuàng )新藥物的研發(fā)和提升藥物的可及性，滿(mǎn)足那些尚未得到滿(mǎn)足的醫療需求。我們堅信，只要有一位患者受益，我們的付出就是值得的，我們的努力就有了百分之百的意義。接下來(lái)，我們將繼續不遺余力，把更多的創(chuàng )新藥物帶給需要的中國患者。”由于中國患者對黑色素瘤的知曉率低，大部分患者發(fā)現時(shí)已是中晚期，錯過(guò)了最佳治療時(shí)機。林桐榆表示，“合理應用靶向治療藥物，能夠明顯提高惡性腫瘤的治療效果。當然，加強對藥物毒性的認識和防治，更能保證安全有效。”

　　那么，對于普通百姓來(lái)說(shuō)，如何知曉自己身上的色素痣是否為黑色素瘤呢？林桐榆建議，當發(fā)現色素痣不對稱(chēng)、顏色變化、邊緣不整齊、逐漸變大或感覺(jué)異常時(shí)，應及時(shí)就醫，千萬(wàn)不能自行處理。一經(jīng)診斷為黑色素瘤，應及早進(jìn)行BRAF基因檢測，采取規范治療。