美國小男孩喀麥隆哈丁出生后,媽媽艾莉森每次打開(kāi)襁褓都會(huì )看到,他的胳膊總是無(wú)力地耷拉在一邊,既不會(huì )像別的孩子那樣頻繁蹬腿,也不會(huì )轉頭。在滿(mǎn)月體檢中,醫生給出的結果令媽媽艾莉森猶如挨了當頭一棒:喀麥隆身患脊髓性肌萎縮癥(SMA)。
脊髓性肌萎縮癥是一種遺傳性疾病,患者運動(dòng)神經(jīng)遭到破壞,一出生就表現出癥狀的嬰兒往往活不到兩周歲。鑒于喀麥隆病情更加嚴重,醫生認為他應該沒(méi)有福氣度過(guò)一歲生日。
但喀麥隆很幸運。在他7周大時(shí),父母帶他加入一種RNA(核糖核酸)藥物的臨床試驗,藥物注射僅兩個(gè)月后,他就能轉頭并伸手夠到玩具,這種神奇康復在這類(lèi)嬰兒患者中還是首次出現?,F在,喀麥隆已經(jīng)順利度過(guò)了3歲生日。
迎來(lái)第一顆“重磅炸彈”
治療喀麥隆的新藥Spinraza因在月齡6個(gè)月之前患者的臨床試驗中療效顯著(zhù),美國食品和藥物管理局(FDA)在去年圣誕節前正式批準該藥的上市申請。據《麻省理工技術(shù)評論》雜志近日報道,業(yè)內人士認為,該藥將成為RNA新藥中的第一顆“重磅炸彈”,為開(kāi)發(fā)公司帶來(lái)每年數十億美元的回報。該藥在喀麥隆等患者中的神奇表現也預示著(zhù),在經(jīng)歷20年漫長(cháng)研發(fā)之后,RNA藥物將正式加入藥物大軍,成為繼化學(xué)藥物、生物蛋白藥物之后的第三大新藥類(lèi)型。
投資企業(yè)也看好RNA藥物的前景,認為其代表著(zhù)醫藥產(chǎn)業(yè)的未來(lái)。RNA藥物用途廣泛,可以治療癌癥、傳染病、激素性疾病甚至亨廷頓病等神經(jīng)性疾病,目前已有150多種藥物在開(kāi)展臨床試驗。新創(chuàng )生物科技公司摩登制藥雄心勃勃,已經(jīng)募集到20億美元風(fēng)險資金開(kāi)發(fā)一種平臺,支持研發(fā)全新的RNA藥物。
藥物遞送和副作用成研發(fā)瓶頸
在人體細胞中,負責DNA(脫氧核糖核酸)編碼的基因會(huì )被轉錄成RNA副本,這些副本反過(guò)來(lái)可作為合成蛋白質(zhì)的信息模板。大多藥企通常將目光聚焦在蛋白質(zhì)類(lèi)藥物,這類(lèi)藥物已廣泛應用,回報豐厚。而RNA藥物能通過(guò)對細胞內信使RNA進(jìn)行阻斷、修改或加入等操作,獲得更徹底的治療效果。但由于經(jīng)過(guò)數十億年的進(jìn)化,細胞內已經(jīng)形成一種阻斷RNA與環(huán)境接觸的天然屏障,RNA藥物遞送成為幾十年來(lái)其發(fā)展過(guò)程中始終未能攻克的難題。
阻礙RNA藥物發(fā)展的還有其嚴重副作用,其中好幾個(gè)藥物因安全性問(wèn)題被勒令停止人體臨床試驗。去年10月,阿里拉姆制藥公司(Alnylam)因被曝患者死亡率過(guò)高,其治療遺傳性代謝疾病——ATTR淀粉樣蛋白病變的RNA新藥3期臨床試驗被迫中止。這家成立于2002年的公司多年來(lái)為研發(fā)阻斷信使RNA的藥物投入了15億美元之多,但至今還沒(méi)有一種產(chǎn)品上市。經(jīng)過(guò)去年的重創(chuàng )后,該公司重振旗鼓,今年1月在《新英格蘭醫學(xué)雜志》上發(fā)表論文稱(chēng),其正在開(kāi)發(fā)的一種RNA藥物,注射一次能維持降膽固醇藥效6個(gè)月之久。
改變策略更容易成功
新藥Spinraza的商業(yè)開(kāi)發(fā)目前正由Ionis公司與百健公司合作進(jìn)行。該藥通過(guò)加入與喀麥隆細胞內鏡像匹配的RNA片段,來(lái)幫助他的身體正確合成神經(jīng)細胞需要的蛋白。這種新藥療效維持時(shí)間不長(cháng),需要每隔4個(gè)月向脊髓液注射一次。這意味著(zhù),喀麥隆需要終生用藥,而一年成本就高達37.5萬(wàn)美元。另外,由于Spinraza只有5年的臨床試驗時(shí)間,醫生們并不確定喀麥隆在成長(cháng)過(guò)程中的藥物反應是否會(huì )發(fā)生改變。
當外媒記者就RNA藥物在喀麥隆身上的神奇表現采訪(fǎng)阿里拉姆公司高級執行官瑞秋?邁爾斯時(shí),她表示,RNA藥物研發(fā)應進(jìn)行策略反思,之前的研究往往用來(lái)治療已有其他療法的疾病,今后應轉向開(kāi)發(fā)治療其他療法難以治愈的疾病,按照這個(gè)思路,RNA藥物會(huì )更容易找到成功點(diǎn)。“那時(shí),人們就會(huì )感嘆,??!RNA藥物真的能改變一個(gè)人的命運,改變我們的世界。”瑞秋說(shuō)。
1.該產(chǎn)品對肩周炎、肱骨外上髁炎、頸椎病、腰椎間盤(pán)突出癥、退行性骨性關(guān)節病、風(fēng)濕關(guān)節炎、類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節炎、挫傷、肌纖維織炎、肌肉勞損、狹窄性腱鞘炎、盆腔炎、附件炎、慢性咽喉炎、乳腺增生、坐骨神經(jīng)痛、周?chē)窠?jīng)傷病、關(guān)節攣縮、慢性前列腺炎、肌炎、結石癥、就有鎮痛和改善局部血液循環(huán),促進(jìn)炎癥消散的作用。 2.對瘢痕、腸粘連、注射后硬結、血腫機化、狹窄性腱鞘炎,具有軟化瘢痕松解粘連作用。 3.對神經(jīng)或
健客價(jià): ¥599本品不能代替藥物
健客價(jià): ¥1798用于治療和預防多種真菌引起的感染,如頭皮糠疹(頭皮屑)、脂溢性皮炎和花斑癬。能迅速緩解由脂溢性皮炎和頭皮糠疹引起的脫屑和瘙癢。
健客價(jià): ¥451.用于單純飲食控制和/或運動(dòng)療法血糖水平未得到滿(mǎn)意控制2型糖尿病病人。2.可作為單用磺酰脲類(lèi)或鹽酸二甲雙胍治療,血糖水平未得到滿(mǎn)意控制的2型糖尿病病人二線(xiàn)用藥。
健客價(jià): ¥10滋陰,養血,祛風(fēng),活絡(luò ),止癢,除油脂。用于脂溢性脫發(fā),頭皮瘙癢,落屑,油脂分泌過(guò)多癥。
健客價(jià): ¥15供家庭個(gè)人用戶(hù)和醫療單位測量血壓及脈搏數使用。(不適用于新生兒及嬰幼兒或無(wú)法正確表達自己人士)
健客價(jià): ¥199滋陰,養血,祛風(fēng),活絡(luò ),止癢,除油脂。用于脂溢性脫發(fā),頭皮瘙癢,落屑,油脂分泌過(guò)多癥。
健客價(jià): ¥33.5用于痔瘡及其相關(guān)癥狀,如瘙癢、灼痛。
健客價(jià): ¥131養血祛風(fēng),益腎填精。用于血虛風(fēng)盛,腎精不足所致的脫發(fā),癥見(jiàn)毛發(fā)松動(dòng)或呈稀疏狀脫落、毛發(fā)干燥或油膩、頭皮瘙癢;斑禿、全禿、脂溢性脫發(fā)與病后、產(chǎn)后脫發(fā)見(jiàn)上述證候者。
健客價(jià): ¥14該產(chǎn)品適用于測量18周歲及以上的成人組織間液中的葡萄糖水平,用于糖尿病的自我管理,不能作為治療藥物調整的依據。掃描檢測儀中內置的血糖血酮檢測模塊可用于測量采自指尖、前臂、上臂或拇指根部新鮮毛細血管全血中的葡萄糖濃度,和采自指尖和靜脈的新鮮全血中的β-羥丁酸濃度,不能用于糖尿病的診斷和篩查,也不能作為治療藥物調整的依據。與其配套的輔理善瞬感軟件可以幫助患者或醫護人員查看、分析和評估由掃描式葡萄糖監測
健客價(jià): ¥450補腎益肝,健腎生發(fā)。用于腎虛脫發(fā),腎虛腰痛,慢性腎炎,神經(jīng)衰弱。
健客價(jià): ¥38本品采用天然乳膠制成,電子檢測,正確使用可降低感染艾滋病及其他性傳播疾病的機率。
健客價(jià): ¥8養血祛風(fēng),益腎填精。用于血虛風(fēng)盛,腎精不足所致的脫發(fā),癥見(jiàn)毛發(fā)松動(dòng)或呈稀疏狀脫落、毛發(fā)干燥或油膩、頭皮瘙癢;斑禿、全禿、脂溢性脫發(fā)與病后、產(chǎn)后脫發(fā)見(jiàn)上述證候者。
健客價(jià): ¥7.2測量血壓。
健客價(jià): ¥89適用于重度難治性結節性痤瘡(結節性痤瘡,即直徑≥ 5mm的炎性損害,結節可能化膿或出血)。由于使用異維A酸后有明顯的不良反應,故應該在其他常規治療(包括系統性抗生素治療)無(wú)效時(shí)才能考廛。另外,由于異維A酸可能導致嚴重的出生缺陷,女性患者中僅適用于不準備或不能妊娠者。
健客價(jià): ¥37.5用于單純飲食控制不滿(mǎn)意的II型糖尿病病人,尤其是肥胖和伴高胰島素血癥者,用本藥不但有降 血糖作用,還可能有減輕體重和高胰島素血癥的效果。對某些磺酰脲類(lèi)療效差的患者可奏效,如與磺酰脲類(lèi)、小腸糖苷酶抑制劑或噻唑烷二酮類(lèi)降糖藥合用,較分別單用的效果更好。亦可用于胰島素治 療的患者,以減少胰島素用量。
健客價(jià): ¥6育發(fā),潤發(fā),固發(fā)。用于禿發(fā),斑禿,脂溢性脫發(fā)及其它不明原因的脫發(fā)。
健客價(jià): ¥198滋陰,養血,祛風(fēng),活絡(luò ),止癢,除油脂。用于脂溢性脫發(fā),頭皮瘙癢,落屑,油脂分泌過(guò)多癥。
健客價(jià): ¥12配合歐姆龍血糖儀一起使用測量血糖。
健客價(jià): ¥88本品不能代替藥物
健客價(jià): ¥28.8適用于成人心率、心電波形、收縮壓及舒張壓的檢測,其數值供參考。
健客價(jià): ¥1791.用于單純飲食控制不滿(mǎn)意的2型糖尿病患者,尤其是肥胖者,還可能有減輕體重的作用。 2.對某些磺酰脲類(lèi)療效差的患者可奏效。 3.可與磺酰脲類(lèi)或胰島素合用以改善血糖控制。
健客價(jià): ¥17滋補肝腎,益氣養榮,活絡(luò )生發(fā)。用于脫發(fā)癥。
健客價(jià): ¥24