近年來(lái)，全球腫瘤領(lǐng)域創(chuàng )新藥物和創(chuàng )新療法的研發(fā)風(fēng)涌云起，對于嚴重威脅人類(lèi)健康的達摩克里斯劍“癌癥”的抗爭可謂不遺余力。在美國，為了加速開(kāi)發(fā)及審查治療嚴重的或威脅生命的疾病的新藥，美國食品藥品監督局(FDA)于2012年7月創(chuàng )建了一個(gè)新藥評審通道——“突破性療法認定”(BreakthroughTherapyDesignation，BTD)。那么，什么是突破性療法認定？對于它，您又了解多少，小編和您一起聊聊關(guān)于“突破性療法認定”您需要知道的幾件事。
它是什么？——“突破性療法認定”的由來(lái)
在醫學(xué)上，對于創(chuàng )新的態(tài)度一向是趨于保守和謹慎的，對于一種新的治療方式的審批也需要根據充足的證據來(lái)評估其帶來(lái)的風(fēng)險和獲益。有鑒于此，大多數新藥從開(kāi)始早期臨床試驗到真正獲批上市往往需要10年左右的時(shí)間。隨著(zhù)科學(xué)的發(fā)展和對疾病機制的深入了解，近20年來(lái)，越來(lái)越多的創(chuàng )新藥物以更加豐富的數量、更加密集的頻率和更加新穎的治療靶點(diǎn)來(lái)到美國FDA面前。為了提高新藥的上市速度，美國FDA有4種特別的審批程序：
其中“突破性療法認定”和“快速通道”“優(yōu)先審評”屬于資格認定，而“加速批準”為批準途徑，在用途上有所區別。
這四種審批程序中，突破性療法認定最晚出現，是在非盈利組織“癌癥研究之友”(FriendsofCancerResearch,FOCR)的推動(dòng)下，基于精準醫學(xué)的快速發(fā)展，使得早期的臨床試驗就可以看到創(chuàng )新藥物積極的治療效果的理念，于2012年在美國國會(huì )通過(guò)的一項審批政策。突破性療法的認定目的在于簡(jiǎn)化、改進(jìn)臨床試驗設計，加速臨床試驗進(jìn)程，使患者能夠盡早地用上創(chuàng )新性的治療嚴重或危及生命的疾病的新藥。
獲得突破性療法認定的藥物能夠獲得美國FDA在審批過(guò)程中更積極的配合，比如美國FDA的資深管理專(zhuān)家人員會(huì )介入臨床開(kāi)發(fā)過(guò)程，會(huì )對臨床試驗的設計進(jìn)行建議，會(huì )及時(shí)答疑臨床的各個(gè)階段中的各種問(wèn)題，多數問(wèn)題能夠在60天內回復。在臨床試驗結束后快速滾動(dòng)式跟進(jìn)新藥申請(NDA)，節省和縮短準備時(shí)間。
在這種加成下，根據2012—2016年的統計，獲得突破性療法認定的藥物的確可以加快臨床開(kāi)發(fā)進(jìn)程。具體來(lái)講，獲得突破性療法認定的藥物和沒(méi)有獲得突破性療法認定的藥物開(kāi)發(fā)相比，其中位臨床開(kāi)發(fā)時(shí)間分別為5.67年±2.44年和8.0年，審批階段平均加快2.9個(gè)月。
以突破性療法認定身份被美國FDA首次批準上市的腫瘤藥物研發(fā)歷程(年)。紅色，從臨床試驗開(kāi)始到獲得突破性療法認定的時(shí)間；藍色，從獲得突破性療法認定到獲批上市的時(shí)間
它不是什么？——獲得突破性療法認定并不是獲得上市的承諾，更非上市審批的標志
與其他批準路徑不同，突破性療法認定更強調某種藥物相比現有療法的突破性。公眾的反應很可能被放大到這個(gè)療法具有“奇跡”或者“治愈”的效應，特別是通過(guò)突破性療法認定上市的藥物中絕大多數為腫瘤藥。但實(shí)際上并非如此，獲得突破性療法認定有兩大要素，一個(gè)是適應證是嚴重或致命性疾病，另一個(gè)是初步臨床數據證明至少在一個(gè)臨床終點(diǎn)上在研藥明顯優(yōu)于現有療法。對于許多沒(méi)有標準療法或現有療法并不盡如人意的嚴重疾病，很多時(shí)候即使稍有一些改善也是患者所期待向往的。
而美國FDA也鼓勵此類(lèi)創(chuàng )新藥物的研發(fā)，不吝授予突破性療法認定，甚至放寬標準加速批準藥物上市。
但是需要注意的是，獲得突破性療法認定可以加速一個(gè)新藥的上市歷程，并不代表一定能夠被美國FDA批準上市，因為突破性療法認定資格在授出后也可能會(huì )被FDA撤銷(xiāo)。
對于“未滿(mǎn)足醫療需求”的有潛力的開(kāi)發(fā)項目，美國FDA給予全力支持，但是一旦研究數據發(fā)生變化，FDA也會(huì )對之前的決定給予隨時(shí)修正，“能上亦能下”。迄今為止，已有4例藥物被撤銷(xiāo)了突破性療法認定的資格，從2013年到現在，更有數十個(gè)被授予突破性療法認定的藥物仍然沒(méi)有獲得FDA的最終審批。
獲得了突破性療法認定的治療方式，不代表已經(jīng)獲得了臨床應用的審批，也就是說(shuō)監管機構仍然沒(méi)有批準這種療法應用于實(shí)際的臨床治療中，仍然需要后續的臨床試驗對該療法的治療效果進(jìn)行確認，如大規模隨機對照的3期臨床試驗的結果。
胃食管反流性疾病(GERD) －糜爛性反流性食管炎的治療 －已經(jīng)治愈的食管炎患者防止復發(fā)的長(cháng)期維持治療 －胃食管反流性疾病(GERD)的癥狀控制 與適當的抗菌療法聯(lián)合用藥根除幽門(mén)螺桿菌，并且 －愈合與幽門(mén)螺桿菌感染相關(guān)的十二指腸潰瘍 －防止與幽門(mén)螺桿菌相關(guān)的消化性潰瘍復發(fā) 需要持續NSAID治療的患者 -與使用(非甾體抗炎藥)NSAID治療相關(guān)的胃潰瘍治療
健客價(jià)： ￥62麗珠維三聯(lián)：適用于治療十二指腸潰瘍、胃潰瘍(伴有幽門(mén)螺旋菌Hp感染者)，特別是復發(fā)性及難治性潰瘍；慢性胃炎(伴有幽門(mén)螺旋菌Hp感染者)，用一般藥物治療無(wú)效而癥狀又較重者。 艾司奧美拉唑鎂腸溶片： 胃食管反流性疾病(GERD) －糜爛性反流性食管炎的治療 －已經(jīng)治愈的食管炎患者防止復發(fā)的長(cháng)期維持治療 －胃食管反流性疾病(GERD)的癥狀控制 與適當的抗菌療法聯(lián)合用藥根除幽門(mén)螺桿菌，并且
健客價(jià)： ￥300本品適用于經(jīng)飲食控制和其它非藥物治療（如運動(dòng)治療，減輕體重）仍不能適當控制血脂異常的原發(fā)性高膽固醇血癥（IIa型，包括雜合子家族性高膽固醇血癥）或混合型血脂異常癥（IIb型）。 本品也適用于純合子家族性高膽固醇血癥的患者，作為飲食控制和其它降脂措施（如LDL去除療法）的輔助治療，或在這些方法不適用時(shí)使用。
健客價(jià)： ￥47高膽固醇血癥 原發(fā)性高膽固醇血癥患者。包括家族性高膽固醇血癥（雜合子型）或混合型高脂血癥（相當于Fredrickson分類(lèi)法的IIa和IIb型）患者，如果飲食治療和其他非藥物治療療效不滿(mǎn)意，應用本品可治療其總膽固醇（TC）升高、低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）升高、載脂蛋白B(Apo B)升高和甘油三酯（TG）升高。 在純合子家族性高膽固醇血癥患者，阿托伐他汀可與其他降脂療法（如LDL血漿
健客價(jià)： ￥53.5拉莫三嗪片，適應癥為癲癇： 對12歲以上兒童及成人的單藥治療： 1. 簡(jiǎn)單部分性發(fā)作 2. 復雜部分性發(fā)作 3. 續發(fā)性全身強直- 陣攣性發(fā)作 4. 原發(fā)性全身強直- 陣攣性發(fā)作目前暫不推薦對十二歲以下兒童采用單藥治療，因為尚未得到對這類(lèi)特殊目標人群所進(jìn)行的對照試驗的相應數據。 兩歲以上兒童及成人的添加療法 ( add-on therapy ) ： 1. 簡(jiǎn)單部分性發(fā)作 2. 復雜部
健客價(jià)： ￥91高膽固醇血癥 原發(fā)性高膽固醇血癥患者，包括家族性高膽固醇血癥（雜合子型）或混合性高脂血癥（相當于Fredrickson分類(lèi)法的Ⅱa和b型）患者，如果飲食治療和其他非藥物治療療效不滿(mǎn)意，應用本品可治療其總膽固醇（TC）升高、低密度脂蛋白膽固醇（LDLC）升高、載脂蛋白B（apo B）升高和甘油三酯（TG）升高。 在純合子家族性高膽固醇血癥患者，阿托伐他汀鈣可與其他降脂療法（如低密度脂蛋白血漿透析
健客價(jià)： ￥24本品適用于經(jīng)飲食控制和其它非藥物治療（如：運動(dòng)治療、減輕體重）仍不能適當控制血脂異常的原發(fā)性高膽固醇血癥（IIa型，包括雜合子家族性高膽固醇血癥）或混合型血脂異常癥（IIb型）。 本品也適用于純合子家族性高膽固醇血癥的患者，作為飲食控制和其它降脂措施（如LDL去除療法）的輔助治療，或在這些方法不適用時(shí)使用。
健客價(jià)： ￥16如本用療品于條治下可件中指明的微生物的敏感菌株引起的感染： 1. 下呼吸系統感染：由β-內酰胺酶產(chǎn)生菌嗜血桿菌或摩拉克菌引起。 2. 中耳炎：由β-內酰胺酶產(chǎn)生菌嗜血桿菌或摩拉克菌引起。 3. 竇炎：由β-內酰胺酶產(chǎn)生菌嗜血桿菌或摩拉克菌引起。 4. 皮膚及皮膚軟組織感染：由β-內酰胺酶產(chǎn)生菌葡萄球菌、大腸桿菌或克雷白桿菌引起。 5. 尿路感染：由大腸桿菌、克雷白桿菌或腸桿菌引起。 盡管本品對以上
健客價(jià)： ￥21.51.高膽固醇血癥： 原發(fā)性高膽固醇血癥患者，包括家族性高膽固醇血癥（雜合子型）或混合性高脂血癥（相當于Fredrickson分類(lèi)法的Ⅱa和Ⅱb型）患者，如果飲食治療和其他非藥物治療療效不滿(mǎn)意，應用本品可治療其總膽固醇（TC）升高、低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）升高、載脂蛋白B（Apo B）升高和甘油三酯（TG）升高。 在純合子家族性高膽固醇血癥患者，阿托伐他汀可與其他降脂療法（如LDL血
健客價(jià)： ￥17.5本品可用于治療如下微生物的敏感菌引起的各種感染： 1.下呼吸道感染：由產(chǎn)生β-內酰胺酶的嗜血桿菌或摩拉克菌引起。 2.中耳炎：由產(chǎn)生β-內酰胺酶的嗜血桿菌或摩拉克菌引起。 3.鼻竇炎：由產(chǎn)生β-內酰胺酶的嗜血桿菌或摩拉克菌引起。 4.皮膚及皮膚軟組織感染：由β-內酰胺酶產(chǎn)生菌葡萄球菌、大腸桿菌或克雷白桿菌引起。 5.尿路感染：由大腸桿菌、克雷白桿菌或腸桿菌引起。 盡管本品對以上
健客價(jià)： ￥15.51．高膽固醇血癥飲食療法及其它非藥物治療效果欠佳時(shí)，可應用辛伐他汀降低原發(fā)性高膽固醇血癥患者的總膽固醇和低密度脂蛋白膽固醇。 2．冠心病對冠心病患者，辛伐他汀適用于：減少死亡的危險性；減少冠心病死亡及非致死性心肌梗塞的危險性；減少心肌血管再通手術(shù)(冠狀動(dòng)脈搭橋術(shù)及經(jīng)皮氣囊冠狀動(dòng)脈成形術(shù))；延緩動(dòng)脈粥樣硬化的進(jìn)展，包括新病灶及全堵塞的發(fā)生。
健客價(jià)： ￥4當單用飲食療法、運動(dòng)治療和減輕體重不足以控制血糖水平的成人非胰島素依賴(lài)型糖尿?。?型）。
健客價(jià)： ￥9.5高膽固醇血癥： 原發(fā)性高膽固醇血癥患者，包括家族性高膽固醇血癥(雜合子型)或混合性高脂血癥(相當于Fredrickson分類(lèi)法的IIa和IIb型)患者，如果飲食治療和其它非藥物治療療效不滿(mǎn)意，應用本品可治療其總膽固醇（Total cholesterol,TC）升高、低密度脂蛋白膽固醇（Low-density lipoprotein cholesterol, LDL-C）升高、載脂蛋白B（Apol
健客價(jià)： ￥211.高膽固醇血癥 飲食療法及其他非藥物治療效果欠佳時(shí)，可應用辛伐他汀降低原發(fā)性高膽固醇血癥患者的總膽固醇和低密度脂蛋白膽固醇。辛伐他汀同時(shí)可升高高密度脂蛋白膽固醇并因此降低低密度脂蛋白膽固醇/高密度脂蛋白膽固醇及總膽固醇/高密度脂蛋白膽固醇的比率。 在合并患高膽固醇血癥和高甘油三酯血癥的病人，且高膽固醇血癥為主要異常時(shí)，降低升高的膽固醇水平。 2.冠心病的二級預防。對冠心病患者，辛伐他汀適用于
健客價(jià)： ￥3.5本品適用于非免疫受損的因潛在危險而不宜使用傳統療法或對傳統療法反應不充分，或無(wú)法耐受傳統療法的中到重度特應性皮炎患者的治療,可作為短期或間歇性長(cháng)期治療。 0.1%濃度的本品只能用于成人,不能用于2歲及以上的兒童。
健客價(jià)： ￥751.用于單純飲食控制和/或運動(dòng)療法血糖水平未得到滿(mǎn)意控制2型糖尿病病人。2.可作為單用磺酰脲類(lèi)或鹽酸二甲雙胍治療，血糖水平未得到滿(mǎn)意控制的2型糖尿病病人二線(xiàn)用藥。
健客價(jià)： ￥8.5本品適用于因潛在危險而不宜使用傳統療法、或對傳統療法反應不充分、或無(wú)法耐受傳統療法的中到重度特應性皮炎患者，作為短期或間歇性長(cháng)期治療。 0.03%和0.1%濃度的本品均可用于成人，但只有0.03%濃度的本品可用于2歲及以上的兒童。
健客價(jià)： ￥114適用于飲食控制、運動(dòng)療法及減輕體重均不能充分控制血糖的2型糖尿病。詳見(jiàn)說(shuō)明書(shū)。
健客價(jià)： ￥61癲癇：對12歲以上兒童及成人的單藥治療： 1.簡(jiǎn)單部分性發(fā)作2.復雜部分性發(fā)作 3.繼發(fā)性全身強直-陣攣性發(fā)作4.原發(fā)性全身強直-陣攣性發(fā)作目前暫不推薦對十二歲以下兒童采用單藥治療，因為尚未得到對這類(lèi)特殊目標人群所進(jìn)行的對照試驗的相應數據。 兩歲以上兒童及成人的添加療法（add-on therapy） 1.簡(jiǎn)單部分性發(fā)作2.復雜部分性發(fā)作3.繼發(fā)性全身強直一陣攣性發(fā)作4.原發(fā)性全身強直一陣
健客價(jià)： ￥46阿莫西林克拉維酸鉀(7:1)片功效：本品可用于治療如下條件中指明的微生物的敏感菌株引起的感染： 1、下呼吸系統感染：由β-內酰胺酶產(chǎn)生菌嗜血桿菌或摩拉克菌引起。 2、中耳炎：由β-內酰胺酶產(chǎn)生菌嗜血桿菌或摩拉克菌引起。 3、竇炎：由β-內酰胺酶產(chǎn)生菌嗜血桿菌或摩拉克菌引起。 4、皮膚及皮膚軟組織感染：由β-內酰胺酶產(chǎn)生菌葡萄球菌、大腸桿菌或克雷白桿菌引起。 5、尿路感染：由大腸桿菌、
健客價(jià)： ￥14供成人使用 用于治療成人飲食控制療法效果不理想的高膽固醇血癥（Ⅱa型），內源性高甘油三酯血癥，單純型（Ⅳ型）和混合型（Ⅱb和Ⅲ型）。特別是飲食控制后血中膽固醇仍持續升高，或是有其他并發(fā)的危險因素時(shí)。 在服藥過(guò)程中應繼續控制飲食。 目前，尚無(wú)長(cháng)期臨床對照研究證明非諾貝特在動(dòng)脈粥樣硬化并發(fā)癥一級和二級預防方面的有效性。尚未證明非諾貝特能夠降低2型糖尿病患者的冠心病發(fā)病率和死亡。
健客價(jià)： ￥35.8改善糖尿病餐后高血糖。(本品適用于患者接受飲食療法、運動(dòng)療法沒(méi)有得到明顯效果時(shí)，或者患者除飲食療法、運動(dòng)療法外還用口服降血糖藥物或胰島素制劑而沒(méi)有得到明顯效果時(shí)。)
健客價(jià)： ￥18本品適用于經(jīng)飲食控制和其它非藥物治療（如：運動(dòng)治療、減輕體重）仍不能適當控制血脂異常的原發(fā)性高膽固醇血癥（Ⅱa 型，包括雜合子家族性高膽固醇血癥）或混合型血脂異常癥（Ⅱb 型）。 本品也適用于純合子家族性高膽固醇血癥的患者，作為飲食控制和其它降脂措施（如 LDL 去除療法）的輔助治療，或在這些方法不適用時(shí)使用。
健客價(jià)： ￥23適用于飲食控制、運動(dòng)療法及減輕體重均不能充分控制血糖的2型糖尿病。
健客價(jià)： ￥17
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